加速生物医药产业布局 天泽云泰基因治疗产品拟纳入突破性治疗品种

今年10月，上海国投公司旗下国投先导在市科委、市委金融办支持下，协同青浦区国资与上海国投先导子基金正心谷资本等，完成对天泽云泰C轮投资。不仅体现对本土创新药企发展的支持，也是上海布局细胞与基因治疗（CGT）领域的关键举措。 

11月18日，天泽云泰自主研发的芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADCD）基因治疗产品VGN-R09b，被国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）拟纳入突破性治疗品种（BTD）。VGN-R09b是公司继VGR-R01之后，第二款获得BTD认定并进入III期临床试验的基因治疗产品，进一步体现了公司在基因治疗领域持续创新的研发能力与管线深度。

获批BTD后，相关产品在后续研发过程中将与药品审评机构保持密切沟通，并有机会通过优先审评审批和/或附条件批准等程序进一步加速上市进程。本次VGN-R09b被纳入突破性治疗品种名单，表明CDE认可该产品在重要临床终点上具有显著优势，并有望填补AADCD的国内治疗空白。

值得注意的是，VGN-R09b已于2024年7月26日获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，开展针对原发性PD的临床研究，并于2025年6月25日获得FDA快速通道资格认定（Fast Track Designation, FTD）。VGN-R09b也是全球首个中、美同步获批临床，也是全球首创双靶点治疗帕金森病的重组腺相关病毒类基因治疗产品，目前处于I/II期临床阶段，也是我国最早进入注册临床阶段的用于治疗帕金森病的基因治疗药物。