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10 月 27 日,Anthropic 公布了其生命科学团队与 Generate Biomedicines、Divergence Labs 等六家机构在药物研发领域的最新合作进展,并披露了收购 Mithril Medicine 后推进的内部研发项目。这些案例覆盖从靶点确定、分子设计、性质优化到生产质量审核及临床试验规划的全流程。
Anthropic 旨在通过参与真实研发项目,明确 AI 解决具体瓶颈的能力及模型在科学推理中的边界。目前,Claude 已深入参与分子生成、实验方案制定、数据分析及研发运营等环节,但多数项目仍处于实验室研究、回顾性测试或早期试点阶段。
分子设计与候选优化:AI 加速核心研发环节
Generate Biomedicines:重构 CAR-T 受体结构
CAR-T 疗法常用于血液肿瘤治疗,Generate Biomedicines 致力于改造受体内部信号结构,为实体瘤治疗留出空间。2026 年 2 月,科学家利用 Claude Code 结合文献、生物学假设及实验室数据,提出新的受体胞内结构设计。
团队筛选出 186 种设计进行首轮实验,其中一种候选结构将标准信号区缩短约 70%。人体 T 细胞实验显示,该设计使细胞表面受体数量增至标准设计的约 10 倍,显著提升肿瘤细胞杀伤效率及相关免疫信号。这一改进有望降低实现有效功能所需的 mRNA 用量。
图示:借助 AI 对 CAR 进行重构。
Divergence Labs:双靶点抗过敏抗体设计
针对现有抗过敏药物奥马珠单抗(Xolair)仅中和游离 IgE 的局限,Divergence Labs 希望开发能移除已结合在免疫细胞表面 IgE 的新药。Claude 在约一个月内生成约 3.5 万种抗体设计,经结构预测筛选后进入实验室验证。
初步实验中,91 种移除端设计中有 20 种能在 1~2 分钟内使结合的 IgE 脱离受体,其中 3 种表现出优于 Xolair 的潜力;57 种结合端设计中有 3 种被确认能有效结合 IgE。
图示:双靶点干扰性 IgE 抑制剂设计概述。
BigHat Biosciences:提升分子稳定性与可制造性
为确保药物在制造和储存中的稳定性,BigHat 与 Anthropic 合作优化两种抗体片段:一种结合白蛋白以延长体内半衰期,另一种靶向间皮素用于抗癌探索。Claude 连接 BigHat 的实验数据系统 Reccy,在 10 周内协助提出并改进设计,实验室共测试约 1,010 种变体。
研究发现常规热稳定性指标存在局限,团队通过分析仪器原始曲线重新定义指标。最终,部分最佳变体结合能力提高超 10 倍,抗癌候选物在高出 18°C 的温度下仍保持溶液状态,另一候选物的聚集速度降低超 100 倍。
图示:每种设计策略的依据。
产业上下游拓展:从生产合规到投资决策
Enveda:AI 赋能 GMP 生产文档审核
Enveda 开发 CMC Document Processor(CDP),将 Claude 整合进文档分类、内容提取及质量审核流程。系统自动对照执行批记录与主批记录、物料规格等文件,提供带来源的审核意见。
在 II 期临床生产项目的 4 份批记录(共 1,061 页)测试中,人工审核发现 11 项有价值问题,CDP 全部覆盖,并额外发现 7 项人工未提出的问题。包含人工复核在内,CDP 流程耗时 166 分钟,较纯人工审核的 1,553 分钟减少约 89%。
图示:CDP 架构与审查工作流程。
The Column Group:加速靶点评估与决策
风险投资机构 The Column Group(TCG)与 Anthropic 合作创建 Pleiades,旨在通过整合 Claude 优化生物技术公司的科学与运营流程。首个 Claude 技能专注于评估候选药物靶点的研究价值,已在 45 组疾病—靶点组合上完成评估。
结合内部专家判断,该工具将相关科学文献的搜集和理解工作从数周缩短至数天,帮助小团队并行探索更多复杂项目。
内部研发突破:Mithril Medicine 罕见病治疗进展
Anthropic 将收购的 Mithril Medicine 纳入内部研发蓝图,聚焦两种罕见肌营养不良症。Mithril 采用双特异性抗体策略,一端结合肌细胞表面的营养不良聚糖,另一端结合周围基质中的层粘连蛋白,以重建肌纤维与支撑结构的连接。
在不到 18 个月内,LAMA2-CMD 治疗构想推进至小鼠实验阶段并获初步积极结果。短期研究显示,接受最高剂量候选抗体的小鼠,其握力和三头肌力量约为未治疗小鼠的两倍。
图示:接受处理的小鼠与对照组小鼠相比,诱发前肢力量更高。
若研发顺利,LAMA2-CMD 临床试验最早可能于 2028 年末启动,αDG 则可能在 2029 年启动。
展望:AI 在药物研发中的角色演进
Anthropic 强调,当前工作多处于早期临床前阶段。未来计划将 Claude 的应用扩展至临床试验领域,并寻求更多合作。AI 的价值不仅在于加速分子提出,更在于帮助团队快速证伪假设、调整实验方法,从而优化资源配置。然而,该模式能否稳定提高药物开发成功率,仍需持续的独立验证。
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