硼中子俘获治疗系统临床试验设计技术审评要点发布

BNCT治疗为药械联合治疗模式。BNCT中子源与具有靶向性的含硼(¹⁰B)药物共同使用，先注射含硼(¹⁰B)药物，药物富集于癌细胞，BNCT中子源发射的热中子与肿瘤内硼元素发生中子俘获反应，释放粒子，以进行肿瘤治疗。

BNCT的适用范围通常描述为：该系统基于XX公司生产的XX药使用，用于治疗局部复发、无标准治疗手段的XX肿瘤。《要点》聚焦于治疗局部复发、无标准治疗手段的头颈部恶性肿瘤患者的BNCT临床试验要求，其他适应证如脑胶质瘤、脑膜瘤、鼻咽癌、乳腺癌、肺癌、黑色素瘤等的临床试验设计可参考本审评要点中的适用内容，每个适应证需分别开展相应的临床试验。

《要点》介绍临床试验开展前的要求、临床试验基本要求、临床试验设计类型等，并对入排标准、评价指标、临床试验样本量、临床随访时间等进行了详细的说明。

例如，对临床试验设计类型，《要点》指出，针对需治疗复发或无其他常规治疗手段的头颈部恶性肿瘤患者，应采用前瞻性、单组目标值试验设计。

在临床试验样本量方面，《要点》指出，样本量估算需综合考虑临床试验设计、主要评价指标和统计学要求，应提供详细的统计学依据。有效评价病例应不低于30例，BNCT治疗复发或无其他常规治疗手段的头颈部恶性肿瘤患者后90天经独立影像评估委员会评估的客观缓解率ORR不低于50%。

关于临床随访，《要点》明确，BNCT临床试验期通常为进行BNCT治疗后90天，总随访时间应不低于2年。《要点》鼓励注册申请人提供长期的临床数据作为临床支持性证据。为了评价产品长期安全性和有效性，建议注册申请人上市后对受试者进行跟踪随访，制定随访方案，明确观察指标、随访时间，同时应记录受试者的临床表现、肿瘤改善情况（影像学检查、实验室检验数据）、生活质量等并进行综合分析，相关上市后随访情况需形成年度随访报告。