▎药明康德内容团队报道
1月2日，中国国家药监局（NMPA）官网最新公示，吉利德科学（Gilead Sciences）申报的5.1类新药来那帕韦片和来那帕韦注射液上市申请已获得批准。公开资料显示，来那帕韦（lenacapavir）是一款HIV-1衣壳抑制剂，该药已在欧盟、美国等地获批上市，用于联合其他抗逆转录病毒药物治疗多重耐药型HIV感染成人患者。这款长效HIV疗法还当选了《科学》杂志近期公布的2024年度科学突破。
据吉利德此前新闻稿介绍，来那帕韦将为对现有疗法无有效应答的HIV感染者提供一种每年仅需给药两次的全新治疗方案。来那帕韦具有300mg片剂和463.5mg/1.5mL注射剂两种剂型，其中片剂被批准用于治疗起始时口服，取决于起始治疗选项，可在首剂长效来那帕韦注射之前或之时服用。来那帕韦注射剂只需每半年皮下注射一次。
截图来源：NMPA官网
艾滋病曾经被认为是无药可治的致命疾病。随着高效抗逆转录病毒疗法，也就是俗称的“鸡尾酒疗法”的建立，艾滋病已经成为可控的慢性疾病。然而HIV病毒感染者仍面临着未被满足需求，尤其是那些接受过大量治疗且治疗选择有限，并且由于耐药性或难于坚持复杂治疗方案的HIV感染者。由于抗逆转录病毒疗法服药种类多、剂量大、频次多等，而艾滋病患者又往往需要终身服药以实现长期病毒抑制，用药依从性成为患者的一大挑战。
来那帕韦是一款长效HIV衣壳抑制剂，与大多数抗病毒药物只作用于病毒复制的一个阶段不同，该产品具有多阶段作用机制，可以在HIV病毒生命周期的多个阶段对其进行阻断，包括抑制由病毒衣壳介导的HIV-1前病毒DNA的摄取、组装和释放，以及病毒衣壳核心的形成，并且对现有的其他药物类别没有已知的交叉耐药性。该产品为多重耐药HIV患者（病毒不再对治疗产生有效应答）提供了一种长效治疗方案。
2022年8月，来那帕韦在欧盟获得全球首批，用于联合其他抗逆转录病毒药物治疗多重耐药HIV感染的成人患者。同年12月，该药又在美国获批上述适应症。
欧盟委员会（EC）和美国FDA的批准均得到了一项名为CAPELLA的2/3期临床试验数据的支持。该试验旨在评估治疗那些既往已接受过多种方案的多重耐药型HIV-1感染者时，来那帕韦联合一种优化的背景方案的疗效。CAPELLA研究的受试者既往接受抗逆转录病毒药物的中位数量为9种。在这一医疗需求远未被满足的患者群体中，随机入组使用来那帕韦联合一种优化的背景方案后的第52周，83%的受试者实现病毒载量检测不到（＜50拷贝/毫升）。此外，受试者的CD4计数平均增加了83个细胞/微升。CAPELLA研究的主要结果已在《新英格兰医学杂志》发表。
尽管目前的疗法还不能够完全治愈HIV感染，但可以显著降低患者体内病毒数量，维持患者免疫功能，并且防止HIV病毒传播。通过抗病毒疗法的治疗，艾滋病患者能够达到与普通人相当的预期寿命。本次，来那帕韦在中国获批上市，将为中国患者提供一种全新的HIV治疗方案。
值得一提的是，在长效治疗HIV感染的适应症获批后，来那帕韦在预防HIV感染方面的临床研究也在今年有了重要进展。2024年7月，来那帕韦一项名为PURPOSE 1的3期临床试验中期结果登上了《新英格兰医学杂志》（NEJM）期刊。根据论文，该产品在女性中的HIV预防用途上显示出100%的有效性，相比于每日一次口服疗法以及HIV的背景发病率都表现出了显著的优效性。而根据11月公布的第二项3期临床试验PURPOSE 2的结果，接受来那帕韦注射的受试者中，高达99.9%未感染艾滋病毒，其预防HIV感染的效果优于现有每日一次的口服疗法。目前，FDA已授予来那帕韦用于HIV PrEP的突破性疗法认定，一系列全球监管申请预计将在今年年底前开始。
[1]2025年01月02日药品批准证明文件送达信息. From https://www.nmpa.gov.cn/zwfw/sdxx/sdxxyp/yppjfb/20250102154109161.html
[2] Sunlenca® (Lenacapavir) Receives FDA Approval As A First-In-Class, Twice-Yearly Treatment Option For People Living With Multi-Drug Resistant HIV. Retrieved December 22, 2022 from https://investors.gilead.com/news/news-details/2022/Sunlenca-lenacapavir-Receives-FDA-Approval-as-a-First-in-Class-Twice-Yearly-Treatment-Option-for-People-Living-With-Multi-Drug-Resistant-HIV/default.aspx
[3] 每年仅需给药两次的同类首创疗法Sunlenca®获FDA批准，用于治疗多重耐药型HIV感染者. Retrieved Jan 3, 2023 from https://mp.weixin.qq.com/s/ijPIyYDVhh7dP-8xJr7TyA
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