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编辑丨cherry
近日，AI 制药领域迎来一笔重大交易。全球生物制药巨头阿斯利康（AstraZeneca）宣布与 AI 制药公司 insitro 达成战略合作，总金额高达 15 亿美元，旨在共同开发针对代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）和心肌病的新型疗法。
根据协议，双方将利用 insitro 的 Virtual Human AI 平台识别因果性疾病生物学机制及新药物靶点，随后由阿斯利康推进候选药物的临床开发。
备受关注的合作背景
此次合作备受关注，部分原因在于阿斯利康近期在相关领域的研发挫折。此前，阿斯利康与 Ionis Pharmaceuticals 合作开发的 MASH 候选药物 AZD2693 因 II 期临床试验未达预期，于 2025 年 11 月终止研发；另一款针对转甲状腺素蛋白介导淀粉样心肌病的药物 Wainua 也在 III 期临床试验中宣告失败。
在这一背景下，阿斯利康转向具备独特技术优势的 insitro，试图通过 AI 技术突破研发瓶颈。
攻克 MASH 研发难题
MASH 曾因致病机制复杂、临床门槛高、试验周期长而被视为制药界的「研发黑洞」，过去数十年间上百款新药研发失败。直到 2024 年 Madrigal Pharmaceuticals 的 Rezdiffra 获 FDA 批准，该领域才重新引发诺和诺德、罗氏、葛兰素史克等巨头的重视，研发热度持续攀升。
今年 6 月，在 ADA 2026 会议上，insitro 展示了其 MASH 候选药物的最新临床前数据。结果显示，由 AI 发现的候选药物不仅在减少肝脏脂肪方面表现优异，还显示出抗纤维化信号。
insitro 创始人兼 CEO Daphne Koller 博士指出，MASH 治疗的主要障碍在于弥合早期代谢指标与纤维化过程之间的差距。insitro 通过 Virtual Human 平台，整合多模态人类数据，精准识别连接代谢应激与纤维化生物学的因果靶点。
阿斯利康与 insitro 的合作重点在于解决 MASH 和心肌病的高度异质性问题。这两种疾病虽然诊断标签单一，但患者生物学基础差异巨大，而这正是 insitro AI 平台擅长处理的领域。
AI 驱动因果生物学探索
自 2018 年由斯坦福大学教授 Daphne Koller 创立以来，insitro 致力于利用人工智能革新药物发现流程。公司构建了全球最大的整合性多模态人类与细胞数据语料库，打造了以遗传学为核心的因果 AI 引擎——Virtual Human。
该平台能够揭示疾病的起始、进展及化解机制，精确识别因果遗传驱动因素。配合负责优化药物设计的 TherML 平台，insitro 形成了覆盖神经科学和代谢疾病的广泛治疗管线。
Virtual Human 与 TherML 构成了自我学习循环：每引入新的生物学机制，预测模型便更加智能，从而加速跨生物学尺度的发现进程。
资本层面，insitro 已获得 a16z、SoftBank、Temasek 等顶级机构超过 7.5 亿美元的投资，并通过与 BMS、礼来和吉利德的合作获得约 1.4 亿美元收入。在此次与阿斯利康的交易中，insitro 将获得 4000 万美元预付款，以及最高 14.6 亿美元的里程碑付款。
业界期待此次强强联手能为 MASH 与心肌病患者带来突破性治疗方案，加速新药研发进程。
参考链接：
https://www.biospace.com/business/astrazeneca-bulks-up-mash-cardio-work-in-up-to-1-5b-ai-partnership-with-insitro
https://www.insitro.com/news/insitro-presents-new-data-demonstrating-its-ai-discovered-mash-candidate-shows-anti-fibrotic-signal-beyond-liver-fat-reduction-at-the-american-diabetes-association-86th-scientific-sessions/
https://www.insitro.com/news/insitro-announces-a-strategic-collaboration-with-astrazeneca-for-ai-enabled-discovery-of-novel-therapeutics-for-mash-and-cardiomyopathies/