导读：阿尔茨海默病新药Donanemab获澳洲TGA批准，虽未纳入医保且需严格监测，但为患者带来新希望。与此同时，全球首创预防性药物Remternetug即将在澳开启临床试验，有望从源头阻断疾病进程。
新药问世：有望延缓痴呆进程
在澳大利亚，老年痴呆症已成为首要死因，数十万患者深受其苦。近年来，一款名为“Donanemab”的新药问世，被医学界视为终结阿尔茨海默病的曙光。
图片来源：alzint.org
2024年，美国FDA紧急批准Donanemab用于早期症状性阿尔茨海默症治疗，使其成为继Lecanemab之后第二款获此殊荣的药物。临床数据显示，该药在18个月内能将认知和功能衰退减缓35%，并将疾病进展风险降低39%。
Donanemab通过静脉注射清除大脑中的淀粉样蛋白沉积（阿尔茨海默症的标志性特征），每四周一次，疗程最长18个月，能显著减少斑块积累，从而延缓病情发展。
图片来源：theguardian.com
澳洲政策转折：TGA批准但需严密监测
尽管疗效显著，Donanemab并非完美。FDA指出其可能引发脑肿胀或出血等副作用。在涉及1700人的晚期试验中，虽大多数副作用轻微，但仍有三例死亡案例与药物相关。此外，其高昂的费用也令人却步：每瓶近700美元，年疗程费用约3.2万美元。
图片来源：www1.racgp.org.au
此前，澳洲治疗商品管理局（TGA）曾以“疗效未超过安全风险”为由拒绝注册类似药物Lecanemab，引发业界失望。然而最新进展显示，TGA已正式批准Donanemab在澳洲使用。
图片来源：www1.racgp.org.au
图片来源：abc.net.au
值得注意的是，该药目前尚未列入药品福利计划（PBS），这意味着患者需全额自费，无法享受政府补贴。
莫纳什大学认知健康计划负责人Amy Brodtmann教授强调，鉴于并发症通常无症状，使用者必须接受密切监测，包括定期进行核磁共振扫描，以便及早发现脑肿胀或出血等副作用。
此外，携带两份ApoE4风险基因的患者面临更高的脑肿胀和出血风险，禁止服用Donanemab。因此，TGA要求所有考虑使用该药物的患者必须先进行基因检测。
前沿突破：全球首创预防性药物在澳试验
除了已获批的治疗药物，另一项重磅消息传来：全球首创的预防性阿尔茨海默病药物Remternetug即将在澳洲开启临床试验。
图片来源：heraldsun.com.au
Remternetug由开发Donanemab的礼来公司（Eli Lilly）研发，旨在通过降低蛋白质“粘性”来阻止淀粉样蛋白积累，从而在出现明显症状前延迟甚至阻止疾病发作。
皇家墨尔本医院认知神经病学负责人Amy Brodtmann教授表示，研究团队希望尽快招募足够多的参与者。若试验成功，该药将彻底改变治疗模式，从“治疗已发病”转向“预防未发病”，对卫生系统产生深远影响。
图片来源：heraldsun.com.au
与Donanemab不同，Remternetug的使用方式更为便捷，类似于某些糖尿病药物，患者可自行注射，每1至2个月给药一次。试验中患者将在一年半内注射12次。
此次试验面向65至80岁未确诊但具有早期变化迹象（如偶尔迷路）的人群。参与者需通过血液检测筛查早期指标并接受MRI扫描，其中一半人将接受安慰剂对照。
图片来源：heraldsun.com.au
澳大利亚痴呆症协会名誉医学顾问Michael Woodward副教授指出，这项试验为当地患者提供了宝贵的早期治疗选择，靶向淀粉样蛋白的预防性疗法令人欣喜。
结语
阿尔茨海默症新药的问世虽伴随风险与挑战，但标志着人类在战胜这一疾病的过程中迈出了关键一步。随着治疗与预防手段的不断丰富，未来可期。
Ref:
https://www.alzint.org/news-events/news/donanemab-update-new-alzheimers-disease-treatment-approved-by-the-fda/
https://www.theguardian.com/society/article/2024/jul/02/fda-alzheimer-drug-approval
https://www1.racgp.org.au/newsgp/clinical/tga-rejects-alzheimer-s-medication-due-to-safety-c
https://www.abc.net.au/news/2025-05-22/alzheimers-drug-donanemab-tga-approval-dementia/105319856
https://www.heraldsun.com.au/health/conditions/dementia/drug-that-stops-dementia-to-be-trialled-in-australia-next-month/news-story/11624b44ecead8c771624bc7e3816619