导读
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从全球首个体内基因编辑疗法申报上市，到AI预测人类基因组约90亿种变异；从拉斯克奖、诺贝尔生理学或医学奖揭晓，到诺和诺德、罗氏、默沙东等密集达成大额交易——2026年9月至10月初，全球生物医药创新持续升温。
本期国际观察综合《生物医药行业信息简报》第9期、第10期内容，带您快速回顾国际前沿动态。
来源：武汉市生物医药产业协会、武汉东湖国家自主创新示范区生物医药行业协会
基因编辑与AI：底层技术加速突破
全球首个体内 CRISPR 基因编辑疗法申报上市
美国 Intellia Therapeutics 的 lonvo‑z 获得 FDA 受理并授予优先审评资格，PDUFA 日期为 2027 年 3 月 10 日。若顺利获批，将成为全球首款体内 CRISPR 疗法，同时也是遗传性血管水肿（HAE）的首款一次性治疗方案。
谷歌 DeepMind 推出AlphaGenome Atlas人类基因组预测平台，数据集规模达 1PB，体量为 AlphaFold 的 30 余倍，可解析约 90 亿种单核苷酸变异的分子效应，为破解罕见病提供重要工具。
2026 诺贝尔生理学或医学奖花落光遗传学
卡尔・戴塞罗斯、彼得・赫格曼、格奥尔格・纳格尔三位科学家获奖，表彰其在光门控离子通道、光遗传学领域的开创性成果。该技术借助光充当神经细胞的调控开关，彻底改写脑科学研究范式。
被誉为诺奖风向标的2026拉斯克奖公布，奖项分别表彰睡眠科学基础发现、血友病突破性疗法研发、帕金森病公益呼吁工作者，单项奖金 25 万美元。
新药审批｜罕见病、慢病、肿瘤多点突破
FDA 一次性批准两款罕见病创新药
apitegromab‑mstn，全球首个直接针对 SMA 肌肉丢失的药物，用于 2 岁以上接受 SMN2 靶向治疗的脊髓性肌萎缩症患者；leniolisib 为首款 APDS 靶向治疗药物，修复免疫细胞功能。
拜耳非奈利酮打破 30 年药物空白
FDA 批准 Kerendia™（非奈利酮）新适应症，用于 1 型糖尿病合并慢性肾脏病成人患者，是 30 多年来该适应症首个获批新药。
诺和诺德长效生长激素国内斩获新适应症
帕西生长素新适应症获批，覆盖努南综合征、特发性身材矮小、小于胎龄儿追赶生长障碍等多类矮小儿童群体。
礼来巴瑞替尼拓展儿科斑秃适应症
Olumiant 巴瑞替尼片获批用于12 岁及以上重度斑秃儿科患者，为青少年自身免疫脱发带来新治疗选择。
全球 BD 交易：大额合作、授权频现
诺华支付1.25 亿美元首付款，行使选择权收购维泰瑞隆脑部递送技术平台，布局神经退行性疾病领域。
罗氏与 Dualitas 达成 10 亿美元潜在总额的炎症免疫双抗合作，布局新一代双特异性分子。同时减重管线战略调整，终止一款增肌药物，推进长效胰淀素类似物全球 III 期临床。
诺和诺德最高 11.65 亿欧元合作瑞典 Nanexa，加码长效 GLP‑1 肽类药物递送技术，面向肥胖、糖尿病等代谢疾病。
默沙东最高 21.3 亿美元引进中国企业上海思璞锐在研口服药SPR2015，该药为分子胶型KRAS G12D（ON）抑制剂，包含 4 亿美元首付款。
拜耳以最高3.75亿欧元向Grunenthal出售抗癌药Stivarga®（瑞戈非尼），这款多靶点抗癌药已在全球 90 + 国家上市。
脑机接口、细胞治疗与行业大会
第27届太平洋生物大会于美国旧金山举办，颁发 CABS K. Fong 生命科学奖，搭建中美生命科学产业交流桥梁。
日本完成全球首例 iPS 细胞心肌片临床移植，iPS 来源心肌细胞片 ReHeart 用于重症心脏病患者，正式进入医保后完成首例手术。
澳中博览会：国产Bravolis消费级脑机接口+AIGC 耳机全球首发，达成每年 5 万台初步合作意向。
第23届国际骨髓瘤学会年会：北京大学人民医院专家汇报全球首款全人源靶向BCMA CAR-T产品一福可苏的中国真实世界研究结果。
世界肺癌大会：翰森制药 B7‑H3 靶向 ADC 瑞康立伏妥塔单抗，刷新小细胞肺癌二线总生存期纪录，达 18.5 个月。
EASD 年会：歌礼制药公布长间隔给药减重复方临床前数据，动物模型减重效果表现亮眼。
