德米特里·马克西姆七岁时，母亲因肾衰竭开始透析治疗，每周需四次通过机器过滤血液。两年后，尽管母亲成功接受肾移植手术并恢复相对正常的生活，但家族与肾脏疾病的斗争并未结束——马克西姆从母亲那里遗传了多囊肾病（PKD）。
数据显示，约每七名美国人中就有一人患有慢性肾病（CKD），其中约10%由遗传性疾病引起。自高中起，马克西姆便致力于为自己及他人寻找治愈方法。
创立Nephrogen：攻克药物递送难题
2021年，《自然》杂志发表研究证实CRISPR技术可使小鼠PKD可逆。彼时正在斯坦福大学攻读计算生物学研究生学位、并在导师Vivek Bhalla指导下从事肾脏研究的马克西姆深受启发。他坚信基因疗法能逆转PKD，但核心障碍在于缺乏将药物精准递送至病变细胞的机制。
为解决这一挑战，马克西姆于2022年创立生物技术初创公司Nephrogen。该公司利用人工智能和高级筛选技术开发专用递送系统，旨在将基因编辑药物安全输送至肾脏特定细胞。作为TechCrunch Disrupt 2025 Startup Battlefield的20强决赛入围者，Nephrogen经过三年研发，已成功创建一种递送机制，其向肾脏运输药物的效率比目前FDA批准的“载体”高出100倍。
推进临床研究与融资计划
Nephrogen的下一步是将新型递送机制及自研药物推进至临床研究阶段，预计将于2027年启动。为此，公司正筹集一轮400万美元的种子轮融资。鉴于PKD带来的巨大痛苦，马克西姆计划亲自参与该项临床研究。
“你会感到严重背痛，频繁往返医院。服用旨在延缓病情的药物实际效果甚微，只会导致尿频。”他表示，疾病始终存在进展至需透析的风险。正因如此，Nephrogen若能成功，有望彻底治愈他的多囊肾病。
