现代生物技术虽已具备基因编辑与药物设计工具，但仍有数千种罕见病缺乏有效治疗。Insilico Medicine与GenEditBio高管指出，行业长期面临人才短缺瓶颈，而人工智能正成为关键“倍增器”，助力科学家攻克被忽视的难题。
AI赋能药物发现：构建“制药超级智能”
在卡塔尔Web Summit大会上，Insilico总裁Alex Aliper阐述了公司打造“制药超级智能”的愿景。该公司近期推出“MMAI Gym”，旨在训练ChatGPT、Gemini等通用大模型达到专业药物研发水平。
Aliper表示，目标是构建多模态、多任务模型，以超人类准确率同步解决多种药物发现任务。他在接受TechCrunch采访时强调：“面对数千种无药可治的疾病及人才缺口，我们需要更智能的系统提升生产力。”
Insilico平台整合生物、化学及临床数据，自动生成疾病靶点与候选分子假设。通过自动化传统依赖大量人力的环节，该平台能高效筛选设计空间、提名高质量候选药物或老药新用，显著降低成本与时间。例如，其AI模型近期成功识别出可用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的现有药物。
基因编辑新突破：体内精准递送
除药物发现外，基础生物学层面的干预同样面临劳动力瓶颈。作为CRISPR基因编辑“第二波”浪潮代表，GenEditBio致力于将体外细胞编辑转向体内精准递送，实现针对受影响组织的一次性注射治疗。
联合创始人兼CEO Tian Zhu介绍，公司开发了专有ePDV（工程化蛋白递送载体），这是一种类病毒颗粒。“我们从自然界汲取灵感，利用AI机器学习挖掘自然资源，筛选对特定组织具有亲和力的病毒类型。”
这些“自然资源”指GenEditBio拥有的庞大非病毒、非脂质聚合物纳米颗粒库，专为安全输送基因编辑工具至特定细胞而设计。其NanoGalaxy平台利用AI分析化学结构与眼部、肝脏或神经系统等靶点的相关性，预测如何调整载体结构以携带有效载荷并避免免疫反应。
通过在湿实验室进行体内测试并将结果反馈给AI，公司持续优化预测准确性。Zhu认为，高效且组织特异性的递送是体内基因编辑的前提，该方法不仅降低生产成本，还实现了难以规模化流程的标准化。“这如同获得适用于多位患者的现成药物，让全球患者更易负担和获取。”目前，该公司已获FDA批准开展针对角膜营养不良的CRISPR疗法试验。
破解数据瓶颈：迈向数字孪生与个性化医疗
AI驱动的生物技术进步仍受限于数据质量。对人类生物学边缘情况的建模需要比当前更多的高质量数据。
Aliper指出：“现有数据集严重偏向西方，我们需要在当地投入更多努力获取平衡的真实世界数据。”为此，Insilico的自动化实验室可从疾病样本中大规模生成多层级生物数据，无需人工干预即可输入AI发现平台。
Zhu则认为，人体经过数千年进化蕴含了AI所需的全部数据。除直接编码蛋白质的DNA外，其余部分如同基因行为说明书，虽难被人类解读，却正被AlphaGenome等AI模型逐步破译。GenEditBio在实验室并行测试数千种递送纳米颗粒，产生的数据集被视为“AI系统的黄金”，用于训练模型并支持外部合作。
展望未来，Aliper透露下一步重大举措是构建人类数字孪生体以进行虚拟临床试验，目前该领域仍处于萌芽阶段。他表示：“当前每年约50种新药获批的平台期亟需突破。随着全球老龄化加剧慢性病负担，希望在未来10到20年内，能为患者提供更多个性化治疗方案。”