国内首款AI辅助创新药获批上市
2026年7月29日，国家药品监督管理局附条件批准1类创新药盐酸伊司特韦片上市，该药靶向新冠病毒3CL蛋白酶，用于治疗成人轻型、中型新型冠状病毒感染。
AI辅助制药迈上了一个新台阶，按照研发团队披露的技术路径，盐酸伊司特韦的早期发现同时使用了DNA编码化合物库（DEL）、面向特定任务的计算模型，以及后续合成和活性实验。
此前，已有多款 AI 参与发现或设计的候选药物进入临床阶段，而这一次，经AI参与筛选、优先级判断的分子走完了临床开发和注册审评，最终获得附条件批准上市。
盐酸伊司特韦片（商品名：艾普司韦）
“DEL筛选＋AI优选＋实验验证与反馈”形成迭代流程
盐酸伊司特韦的获批上市，回答了目前业界关心的问题之一：在药物的早期研发阶段，AI能够帮助团队完成哪些任务？
要理解AI发挥的作用，需要先明确DEL、AI和研究人员的工作任务。
DEL把大量小分子与可识别的DNA标签绑定，使研究人员能够在同一体系中开展超大规模实验筛选。研发团队披露，团队使用的DEL数据库约含490亿种化合物，并由此获得100多个潜力分子。
而AI介入的是下一个更贴近研发决策的关口，AI模型在接收DEL筛选得到的命中线索及分子结构等信息后，围绕3CL蛋白酶抑制任务进行优先级判断，从100多个潜力分子中选出9个进入合成和测试。
研究团队随后完成真实分子的制备与活性检测，其中6个显示较强抑制活性，并从毒性、代谢性和成药性等方向继续推进，最终选择了分子WLU6937进入临床试验。
令人高兴的是，AI进入研发决策后，带来了资源集中效应：AI模型将100多个潜力分子压缩为9个优先验证对象，其中6个显示较强抑制活性。如果AI能够保持这样的预测稳定性，意味着团队能够把有限的合成、测试和优化资源更集中地投入高潜力候选分子。
对长期受高投入、长周期和低成功率制约的新药研发而言，这种更精准的优先级判断有望减少无效试错、加快关键候选分子进入后续开发，推动研发效率提高。
AI参与到药品早期研发的价值在于，减少低优先级候选的实验投入，为后续研究提供补充证据支持，当然，这种方法能否稳定缩短整体研发周期、降低总体成本，还需要更多项目数据进一步验证。
AI模型与研究专家如何共同参与决策
药物发现长期受制于一个现实矛盾：可以考虑的分子很多，能够合成、测试和反复优化的资源却有限。
候选靶点和分子的选择主要建立在研究人员的专业知识、实验经验和既往数据之上。但当可探索的分子数量快速增长、评价指标越来越复杂时，传统分析方法很难同时处理结构、活性、选择性、安全性和成药性等多维信息。
AI模型的加入，使研发团队能够从海量数据中识别潜在线索，为建立系统性、可比较的候选分子优先级提供依据，提高药品研发的效率。
与此同时，这也意味着研究专家的工作正在发生变化。
AI模型负责给分子打分、排序，但分析结果能否影响具体实验安排，才决定它在研发现场有没有用。若AI模型推荐结果不能被合成、不能在实验中复现，或者在选择性、暴露、安全性等方面过不了关，再漂亮的计算指标也无法变成候选药物。
专家的经验不再只用于直接挑选分子，也用于提出正确问题、设定评价标准和解释异常结果。研究人员通过实际研发获得实验结果，并用于检验和优化模型建议，可为后续模型迭代提供依据。
真正决定AI制药能力上限的，除了算法性能的更新，还应包括模型能否与研究专家形成稳定、可验证、可持续迭代的协作关系。
早研之外，更应让AI参与药物全生命周期
早期发现只是新药研发全周期的一部分。盐酸伊司特韦从候选分子走向获批药物，还依赖临床研究对疗效和安全性的评价、生产体系对质量一致性的控制，以及注册资料对证据链的完整呈现。
就行业实践而言，由AI支持的“信息整理—风险识别—专业复核”模式正在向这些环节延伸。如在临床研究中，AI可以协助完成方案建立、完善与可行性分析；在生产质量领域，可以用于各类资料检索、趋势识别和文件一致性检查；在注册环节，可以用于支持资料比对、证据追溯和申报内容的初步核验。
沿着从发现、开发到申报的研发链路，深度智耀（Deep Intelligent Pharma）自2017年起持续探索AI在生命科学研发中的应用，已服务超过1000家客户，累计交付500余份临床研究报告，并积累了从临床策略、试验设计到数据统计、医学写作和注册申报等项目经验。
DIP通过多智能体协作组织不同专业任务：AI用于资料检索、信息结构化、风险识别和文件一致性核查，专业团队负责关键判断、复核与正式交付；输入依据、版本变化和审核记录可按照项目要求保留，并支持中、英、日多语种及多区域项目协同，大大降低跨环节信息遗漏和重复返工的风险，使专业人员能够将更多时间投入证据判断及其他需要承担专业责任的工作。
一款获批药物，给AI制药留下了更明确的评价尺度
盐酸伊司特韦提供了一个可供参考的现实样本：DEL扩大实验搜索范围，AI压缩候选验证范围，实验确认或修正计算建议，完整的药物开发体系再把候选物继续推进到上市。
评价AI在这一流程中的作用，不要只停留在“是否使用了AI”，而应考察其结果，例如是否减少低优先级分子的合成和测试、关键实验能否更早开展，以及候选优先级判断能否在更多项目中保持稳定。
在后续研发链条中，AI还可以参与资料检索、风险识别、数据核查和跨文件一致性检查等工作，而这些应用的价值同样需要用实际交付结果验证。
盐酸伊司特韦案例说明，AI已经能够在早期候选优选中承担具体任务；它能否保持这份稳定性，延伸至临床、质量、注册和上市后管理等项目，将成为下一阶段更值得观察的问题。
参考资料
