上交会·信息站 | 生物医药领域动态信息简报（第二期）

9月21日，美国食品药品监督管理局（FDA）更新药物和生物制品非临床安全评价相关规定，进一步明确在适当情况下可采用人源细胞、器官芯片和计算模型等非动物方法。此次调整并非取消动物实验，而是降低现有法规对传统动物模型的默认依赖，为新方法学（New Approach Methodologies，NAMs）在药物研发和监管申报中的应用提供更加明确的制度依据。

传统药物进入人体试验前通常需要动物实验评价毒性和药代动力学，但动物与人在代谢、免疫反应和基因表达等方面存在差异，部分结果并不能准确预测人体反应。器官芯片通过微流控系统培养人体细胞，并模拟血流、机械作用和组织间相互作用；类器官则利用干细胞或组织来源细胞建立三维人体组织模型。再结合计算毒理、人工智能和人体真实数据，可以在部分环节形成更接近人体生理状态的评价体系。

监管认可一直是器官芯片、类器官等技术由科研走向产业应用的重要门槛。随着FDA逐步完善规则和验证要求，这些技术有望更多进入药物筛选、毒性评价和临床前开发流程。相关产业机会也将由单一实验模型扩展到人源细胞、微流控芯片、自动化培养、多组学检测、计算模型和标准化验证服务等环节。药物研发评价体系可能由长期以动物模型为中心，逐步形成动物实验与人体相关模型并行的新格局。

原始链接：

https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-updates-regulations-advance-innovative-alternatives-animal-testing

9月23日，美国人工智能企业Anthropic公布生命科学研究进展，Claude在研究人员提供较高层级研究目标后，对大规模DNA序列数据进行分析，自主识别出一种此前未被表征的酶系统。该系统与成组DNA重复序列相关，并呈现出类似CRISPR系统的部分结构特征。Anthropic同时建立湿实验能力，对AI提出的候选系统进行实验验证，尝试构建“数据分析—假设生成—实验设计—结果验证”的AI辅助生命科学研究闭环。

现代基因组数据库积累了大量尚未明确功能的DNA序列和蛋白。过去发现新的分子工具，通常需要研究人员长期开展序列比对、文献分析和实验筛选。大模型具备较强的跨数据关联和知识推理能力后，可以从海量序列中寻找异常结构、相关基因和潜在功能，再由实验进行验证。其意义不只是提高分析速度，而是让AI开始参与提出新的生物学假设。CRISPR本身最初也源于对微生物异常重复序列的长期研究，随后才发展为重要的基因编辑工具。

AI for Science正在从结构预测和药物筛选进一步延伸到新生物机制和新分子工具发现。如果这类模式能够持续获得实验验证，AI的价值将由优化现有研发流程转向扩大新知识产生空间。围绕这一方向，AI生物学基础模型、自动化湿实验、高通量功能验证、基因功能数据库和自主科研智能体可能形成新的技术体系，也有望为下一代基因编辑工具、合成生物学元件和新型酶开发提供新的发现路径。

原始链接：

https://www.anthropic.com/news/claude-discovers-novel-enzyme-system

9月23日，美国RNA药物企业Arcturus Therapeutics公布下一代mRNA递送平台LUNAR 2.0。公司在非人灵长类动物实验中观察到，新平台在部分蛋白表达实验中的效率较上一代明显提高，并计划将其导入后续临床项目。LUNAR 2.0主要通过优化脂质材料和制剂体系，提高信使核糖核酸（Messenger RNA，mRNA）进入肝细胞并释放到细胞质后的蛋白表达效率，重点面向遗传代谢疾病等需要高效蛋白补充的治疗领域。

mRNA药物能否发挥作用，很大程度取决于递送。裸露mRNA进入人体后容易快速降解，也难以自行穿过细胞膜，因此通常需要脂质纳米颗粒（LNP）进行保护和运输。进入细胞后，LNP还需要帮助mRNA从内体中释放，之后才能利用细胞自身的蛋白翻译系统发挥作用。递送效率提高意味着达到相同治疗效果所需的mRNA剂量有望降低，同时也可能减少脂质材料暴露带来的毒性和重复给药压力。

新冠疫苗已经证明mRNA的大规模制造能力，而慢性病和遗传病治疗对递送效率、组织靶向和重复给药提出更高要求。因此，mRNA产业下一阶段的竞争重点正在从“能否制造RNA”向“能否高效、精准地把RNA送到目标组织”转移。可离子化脂质、组织靶向分子、LNP制备设备、制剂工艺和分析检测技术的重要性将进一步提升，递送平台可能成为决定RNA药物适应症边界和商业化能力的关键基础技术。

原始链接：

https://ir.arcturusrx.com/news-releases

9月24日，美国基因编辑企业Prime Medicine宣布，其针对α-1抗胰蛋白酶缺乏症开发的PM647获美国FDA批准开展临床研究。PM647采用体内先导编辑技术，通过脂质纳米颗粒将编辑系统递送至肝脏，直接纠正SERPINA1基因中的致病突变，使肝细胞重新产生正常功能蛋白。该项目标志着先导编辑技术进一步从实验室和动物研究走向人体治疗验证。

传统CRISPR-Cas9主要通过切断DNA双链，再利用细胞自身修复机制改变基因，适合基因敲除，但进行精确碱基替换或小片段修改时存在一定局限。先导编辑则由改造后的Cas蛋白、逆转录酶和向导RNA组成，可以同时定位目标序列并携带需要写入的新遗传信息，在不依赖传统DNA双链断裂的情况下完成碱基替换、小片段插入或删除，因此被视为更精细的“搜索—替换式”基因编辑技术。

体内先导编辑治疗进入临床，意味着下一代基因编辑开始接受真正的人体安全性和有效性检验。相较于先取出细胞、体外编辑后再回输，体内编辑更有希望覆盖肝脏、肌肉和肺等难以进行细胞回输的组织，但同时对递送、脱靶和编辑精度提出更高要求。如果成熟的LNP递送体系能够通过更换向导RNA适配不同致病突变，未来可能形成具有平台属性的遗传病开发模式，提高罕见病基因编辑疗法的研发效率。

原始链接：

https://primemedicine.gcs-web.com/news-release

9月23日，美国细胞治疗制造企业Cellares与首尔大学医院宣布，将一项基因修饰造血干细胞和祖细胞治疗工艺转移至Cell Shuttle全自动制造平台进行验证。项目涉及细胞处理、转染和电穿孔等多个步骤，重点评估复杂基因修饰细胞疗法能否在封闭自动化系统中完成稳定、可重复生产，并为后续临床开发和规模化制造建立标准化工艺基础。

细胞和基因治疗与传统药物不同，部分产品本身就是经过处理的活细胞。自体细胞治疗通常需要从患者采集细胞，再经过分离、激活、基因修饰、扩增、洗涤和检测等多道工序后回输。传统生产过程依赖熟练人员在多台设备之间操作，每位患者又对应一个独立生产批次，因此生产周期长、成本高，批次之间的一致性也较难控制。自动化平台则希望把多个步骤整合到封闭设备中，用标准化程序减少人工操作。

随着CAR-T、造血干细胞基因治疗等产品不断进入临床，制造正在成为行业扩张的重要瓶颈。自动化不仅有助于降低人工成本，更重要的是减少开放操作、提高批次一致性，并为多中心生产建立统一标准。未来细胞治疗制造可能逐步形成类似生物制药装备的平台产业，带动自动培养、电穿孔、在线质量检测、数字化批记录、自动放行和智能工厂等配套技术发展，行业竞争也将由疗法设计进一步延伸至规模制造能力。

原始链接：

https://www.cellares.com/news/cellares-and-seoul-national-university-hospital-launch-proof-of-concept-for-automated-manufacturing-of-gene-modified-hspc-therapy-on-the-cell-shuttle-platform/

9月24日，细胞与基因治疗CDMO企业Minaris与合成生物学企业Asimov宣布合作，将Minaris旗下OXGENE病毒载体工程技术整合至Asimov的AAV Edge稳定生产细胞系，目标是提高腺相关病毒（AAV）载体的生产滴度、质量和制造稳定性。双方希望通过稳定细胞工程和合成生物学设计，建立更适合基因治疗规模生产的AAV制造体系。

AAV是目前体内基因治疗最常见的递送载体之一，可以把治疗基因送入肝脏、肌肉、眼睛和神经系统等组织，但生产成本一直较高。现有大量AAV项目采用瞬时转染方式，每生产一批病毒都需要重新向细胞中加入多个质粒，流程复杂、原料昂贵，放大后还容易出现批次差异。稳定生产细胞系则把关键病毒生产元件提前整合到宿主细胞中，希望像抗体药物中的成熟生产细胞一样，实现更加标准化和可重复的培养制造。

基因治疗的竞争正在由载体设计逐渐延伸到制造效率。对于需要系统性给药的疾病，一名患者可能需要极高剂量的AAV，如果滴度不足，制造成本会直接限制疗法的商业化。稳定生产细胞系若能在产量、完整衣壳比例和遗传稳定性方面达到要求，有望降低质粒依赖和生产复杂度。围绕这一方向，高产宿主细胞、培养基、生物反应器、纯化设备、空壳与满壳检测等环节都可能获得新的增长空间。

原始链接：

https://minaris.com/minaris-and-asimov-partner-to-advance-aav-manufacturing-with-oxgene-technology/

信息来源：本报告信息主要来源于Coherent、SMART Photonics、AMD、Anthropic、Meta、NVIDIA、Microsoft、Wayve、Cognex、Qualcomm、Boston Dynamics、IonQ、X-energy、Google等企业官方公告，美国食品药品监督管理局（FDA）等政府机构官网，以及PR Newswire、GlobeNewswire、Business Wire等新闻发布平台。

汇编机构：中国科学院上海科技查新咨询中心

汇编时间：2026年9月28日