对于美籍医师科学家Andrew Lee而言，科研的最终指向只有一个：如何让实验室里的创新真正改善患者的生活？2021年，他来到深圳，致力于推进细胞与基因治疗的国际化临床试验。目前，他担任深圳湾实验室特聘研究员，以及深圳医学科学院粤港澳大湾区国际临床试验中心（BAY TRIAL）副主任。
聚焦罕见病治疗，探索基因疗法新路径
Andrew Lee实验室的主要研究方向之一是杜氏肌营养不良症（DMD）。这是一种严重影响儿童的遗传性神经肌肉疾病，患者因缺失关键基因导致肌肉进行性无力。Lee表示，基因治疗有望通过补充缺失基因，为患者带来新的生机。
此外，其团队正积极探索非病毒基因治疗技术，旨在降低传统病毒递送方式可能带来的毒性风险，期待为患者提供更安全的治疗替代方案。
Andrew Lee 接受《深圳日报》采访。
搭建国际临床试验平台，加速创新成果转化
一项创新疗法从实验室走向患者，不仅需要科研突破，更依赖高效的临床试验体系。作为粤港澳大湾区国际临床试验中心副主任，Andrew Lee正参与推动这一体系建设。
该中心致力于推动临床试验流程标准化，为创新疗法提供“一站式”全流程支持。Andrew Lee表示：“对于任何新的创新疗法，中心都希望能提供从研发到临床的全链条支持。”这一举措旨在打通科研机构、医院、企业与患者之间的壁垒，让大湾区患者能够参与更加规范、高效的临床试验。
Andrew Lee与团队在实验室开展研究工作。
点赞深圳创新环境，坚守助患科研初心
在Andrew Lee看来，深圳的“速度”与“效率”令人惊叹。“2021年我来时，这栋楼还没建好，如今已汇聚了众多领域的科研人员。”他高度评价深圳务实、开放的创新环境，认为这里产业、医院和科研机构能够快速沟通协作，极大缩短了从科学发现到临床应用的转化路径。
工作之余，Andrew Lee也享受着深圳丰富的自然生态。他热爱徒步，十分欣赏这座超级城市将自然完美融入都市生活的理念。
而真正支撑他不断前行的，是帮助患者的坚定信念。“能够见到那些有望从我们研究中获益的患者，给予了我莫大的动力。这促使我不断思考，如何改进研究，让科研成果在治疗中发挥更显著的作用。”Andrew Lee说。