上交会·信息站 | 生物医药领域动态信息简报（第一期）

9月15日，英国细胞和基因治疗制造技术企业Ori Biotech宣布，与一家未披露名称的生物制药公司签订为期10年、总价值最高1.2亿美元的战略合作，将其IRO自动化制造平台导入一款已经商业化的细胞治疗产品生产流程。合同涉及服务、里程碑付款、设备及耗材采购。不同于早期研发阶段的小规模设备验证，此次合作的目标是将已经上市使用的自体细胞疗法切换至IRO平台，并进一步扩大美国及其他市场的生产能力。

自体细胞治疗需要先从患者体内采集细胞，再完成分选、激活、基因改造、培养扩增、质量检测和回输，每名患者实际上对应一批独立生产任务。传统工艺人工操作环节较多，需要无菌厂房、大量技术人员和复杂的批次管理，也是嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）等疗法成本高、产能扩张困难的重要原因。IRO是一套全封闭、自动化和数字化的细胞制造系统，可以在相对紧凑的设备中完成多个关键生产步骤，并持续监测酸碱度、溶解氧和温度等工艺参数。该平台此前已获得美国FDA先进制造技术认定。

此次合作的重要性在于，自动化细胞制造开始从“新产品开发工具”进入已经商业化产品的生产体系。对于已经获批的细胞疗法，替换制造设备并不容易，因为任何工艺变化都需要证明新旧生产方式得到的细胞产品具有足够一致性。因此，一家药企愿意签署长达10年的合作，并计划把商业化疗法切换至自动化平台，说明封闭式、数字化细胞生产技术正在逐渐跨过产业化门槛。如果这类平台能够降低人工操作、批次失败和厂房面积需求，未来细胞治疗生产可能从高度依赖大型集中式工厂，逐渐转向标准化设备和模块化生产网络。

原始链接：

https://oribiotech.com/press-releases

9月16日，Reuters报道，美国InLighta BioSciences正在推进一种新型蛋白质磁共振成像造影剂hProCA32.Collagen2。动物研究显示，该造影剂能够识别约1毫米大小的肺部肿瘤和多器官转移灶，同时通过靶向Ⅰ型胶原反映肿瘤微环境特征。与传统只增强组织明暗对比的磁共振造影剂不同，该技术试图直接识别与肿瘤侵袭相关的分子标志物。InLighta已获得相关知识产权许可，并正推动该技术向美国FDA新药临床试验申请阶段发展。需要说明的是，相关研究论文此前已于9月9日发表于《Science Advances》，本周9月16日由Reuters进一步报道其产业转化进展。

磁共振成像（MRI）的优势是没有电离辐射，能够提供较好的软组织成像，但传统造影剂主要帮助医生看清“哪里有异常”，并不能直接告诉医生异常组织具有什么分子特征。hProCA32.Collagen2采用工程化蛋白作为造影基础，并专门结合Ⅰ型胶原。Ⅰ型胶原是肿瘤周围细胞外基质的重要组成部分，在部分侵袭性肿瘤及转移过程中明显增加，因此造影剂聚集的位置不仅可以显示小型病灶，也可能提供有关肿瘤微环境和侵袭程度的信息。这相当于把传统解剖成像进一步推向“分子成像”。

如果这类技术最终能够进入临床，其价值不仅是把肿瘤“看得更小、更早”，还可能改变影像诊断与伴随诊断的边界。目前判断肿瘤分型、靶点表达或侵袭程度往往需要穿刺活检，而能够针对特定生物标志物的分子磁共振技术，有望非侵入地观察病灶的空间异质性，并连续监测治疗前后的变化。未来医学影像设备的竞争因此可能不仅取决于磁场强度和图像分辨率，还会进一步延伸至分子探针、靶向造影剂和影像生物标志物，推动诊断药物与影像设备形成新的交叉产业链。

原始链接：

https://www.reuters.com/business/healthcare-pharmaceuticals/health-rounds-new-dye-mri-exams-detects-lung-cancer-earlier-2026-09-16/

9月16日，Boston Children's Hospital、Dana-Farber Cancer Institute、Broad Institute及Harvard Medical School等机构研究人员在《Nature》发表新型基因组工程技术Prime Assembly。该方法利用RNA引导的CRISPR靶向机制，在人类细胞特定位点组装并整合较大DNA片段，无需依赖传统核酸酶造成DNA双链断裂，也不要求细胞必须处于分裂状态。研究人员实现了外显子重编码、转基因定点插入以及兆碱基级基因组重排，并测试了3.1至12.1千碱基的DNA供体，其中最长约12.1千碱基片段也能够实现定点插入。

当前CRISPR基因编辑非常擅长“剪掉”一段DNA或者修改几个碱基，但如果需要把一整段新基因准确放入指定位置，难度会明显提高。传统方法常常需要先切断DNA双链，再利用细胞自身的修复机制插入外源片段，但双链断裂可能带来染色体重排等风险，而且部分修复机制在不分裂细胞中效率较低。Prime Assembly采用类似“先在目标DNA两侧生成可以拼接的接口，再把新的DNA片段组装进去”的思路，使较大的DNA序列能够在不产生传统双链断裂的情况下完成定点插入，并可在分裂和非分裂细胞中工作。

这项技术真正重要的地方，在于基因编辑正在从“修几个字”向“重写一整段基因”扩展。很多遗传疾病并不是单个碱基错误，而是涉及大片段缺失、复杂突变或者需要补入完整功能基因，此前常常只能依赖病毒载体额外表达一份基因。能够进行千碱基乃至更大尺度定点整合后，未来可能直接在原有基因位点进行外显子替换、完整基因修复或治疗性转基因插入。不过，该研究目前仍属于前沿技术阶段，编辑效率、递送方式和基因组安全性还需要进一步验证。若后续能够解决这些问题，大尺寸精准编辑有望成为碱基编辑、先导编辑之后新的基因治疗工具平台。

原始链接：

https://www.nature.com/articles/s41586-026-11024-2

9月17日，美国FDA批准Ultragenyx的FAYUVI，用于部分黏多糖贮积症ⅢA型儿童患者，这是美国首个针对Sanfilippo综合征A型的获批治疗方法，也是Ultragenyx第二款获批基因治疗产品。FAYUVI采用一次性静脉输注，通过经过改造的9型腺相关病毒（AAV9）将正常SGSH基因递送至患者细胞，使其重新产生缺失的硫酸酯酶，从而分解细胞溶酶体中异常积累的硫酸乙酰肝素。Ultragenyx预计商业产品将在获批后30至60天内向具备条件的治疗中心供应。

Sanfilippo综合征A型是一种罕见遗传性溶酶体贮积病。患者由于SGSH基因异常，无法正常产生负责降解特定糖类的酶，硫酸乙酰肝素因而不断在细胞内积累，尤其会损伤大脑和神经系统。患儿早期可能与正常儿童相似，随后逐渐出现认知、语言和运动能力退化。传统治疗主要只能控制症状。FAYUVI利用AAV9作为基因递送载体，把一份可正常工作的SGSH基因送入体内，希望让患者自身细胞持续生产缺失的酶，从疾病根源改善代谢过程。

这一批准延续了基因治疗在罕见病领域的产业化路径。罕见遗传病虽然单个病种患者数量有限，但往往具有致病基因清楚、自然病程明确、缺乏有效疗法等特点，适合一次性基因替代策略。同时，FAYUVI再次体现出AAV9在全身给药并覆盖中枢神经系统相关疾病中的应用价值。不过，AAV基因治疗仍面临患者既有抗体、长期疗效、制造产能和高治疗成本等问题，FDA也要求企业继续开展相关上市后研究。未来这一领域的竞争不仅在于开发更多载体药物，还将进一步推动新型衣壳、免疫管理、病毒载体制造和伴随检测技术发展。

原始链接：

https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-gene-therapy-pediatric-patients-sanfilippo-syndrome-type

9月17日，美国生物技术企业GOA Therapeutics结束隐身研发并公布候选疗法GOA26，同时披露已获得1550万美元融资。GOA26面向急性酒精中毒和酒精过量，由两个顺序给药的组成部分构成：首先利用工程化酶加快乙醇代谢，随后利用化学捕获剂结合乙醇代谢过程中产生的有毒乙醛。在支持新药临床试验申请的猪模型中，公司报告给药20分钟后治疗组血液酒精浓度较未治疗对照组低61.3%。公司计划于2026年第四季度向美国FDA提交新药临床试验申请，并在获准后于2027年进入人体试验。目前该产品仍处于临床前阶段，其人体安全性和有效性尚未建立。

人体正常代谢酒精需要两个主要步骤：乙醇先被转化为乙醛，再进一步转化为毒性较低的乙酸盐。问题在于，这套天然代谢系统的速度有限。当短时间摄入大量酒精时，人体无法迅速清除血液中的乙醇和乙醛，可能导致呼吸抑制、意识障碍甚至危及生命。GOA26没有单纯提高其中一个步骤的速度，而是采用“双作用”策略：工程酶负责加速乙醇清除，另一种化学组分负责控制随之大量产生的乙醛，避免因为前一步代谢过快而造成新的毒性积累。

这一技术路线体现出蛋白质工程正在拓展传统小分子药物难以覆盖的急救场景。过去急性酒精中毒主要依赖呼吸循环支持、补液和等待人体自然代谢，目前美国没有获批药物能够直接快速降低血液酒精浓度。如果工程酶能够通过蛋白设计获得足够高的催化效率、稳定性和安全性，就有机会把人体原本需要数小时完成的代谢过程大幅加快。类似思路还可能延伸到其他毒物、代谢物或药物过量的快速清除。不过，GOA26当前数据仍来自动物实验，后续人体试验能否复制快速清除效果，以及工程酶是否引发免疫反应，才是决定其临床和商业价值的关键。

原始链接：

https://www.globenewswire.com/news-release/2026/09/17/3364356/0/en/goa-therapeutics-emerges-from-stealth-with-15-5-million-in-funding-and-unveils-goa26-a-first-in-class-drug-candidate-for-acute-alcohol-intoxication-and-poisoning.html

信息来源：本报告信息主要来源于Aeluma、Arteris、onsemi、Tower Semiconductor、Axelera AI、Anthropic、Meta、Google等企业官方公告，Reuters、The Wall Street Journal、Axios、TechCrunch等财经和科技媒体，PR Newswire、GlobeNewswire等新闻发布平台。

汇编机构：中国科学院上海科技查新咨询中心

汇编时间：2026年9月20日