上交会·信息站 | 生物医药领域动态信息简报（2026年9月7日-9月13日）

9月11日，美国FDA批准Scholar Rock的ISEMBYLD（apitegromab-mstn），用于正在接受SMN2靶向治疗的2岁及以上脊髓性肌萎缩症（SMA）儿童和成人。这是首款直接靶向肌肉、并在现有SMN2治疗基础上改善运动功能的SMA药物。关键Ⅲ期SAPPHIRE研究中，推荐剂量组患者HFMSE运动功能评分较安慰剂改善2.2分，且34.2%的患者实现至少3分改善，而安慰剂组为13.5%。公司已经启动美国商业化供应。

SMA是一种由SMN1基因缺陷导致的遗传性神经肌肉疾病。过去几年，Spinraza、Evrysdi以及Zolgensma等疗法通过增加SMN蛋白或者进行基因替代，已经改变了疾病自然进程，但这些治疗主要解决的是“运动神经元为什么失去功能”。问题在于，当神经损伤持续一段时间后，患者的肌肉往往已经出现萎缩，仅仅改善上游神经信号并不一定能完全恢复肌肉功能。Apitegromab针对的是myostatin，即肌肉生长抑制素通路。可以把myostatin理解为肌肉自带的“生长刹车”，抑制其活化，有望在现有疾病修饰治疗基础上进一步提高肌肉量和运动能力。

这次批准真正值得关注的是SMA治疗模式的变化：一种疾病可能不再只依赖单一机制，而是采用“上游纠正疾病原因+下游恢复肌肉功能”的联合治疗。对于罕见病产业而言，这也提供了一种新的生命周期拓展路径——当首批基因和RNA药物已经显著延长患者生存期后，患者对运动功能、生活质量和长期康复的需求会进一步增加。围绕肌肉生长调控、神经肌肉恢复以及多机制联合用药，未来可能形成一个独立于传统基因治疗之外的新市场。

原始链接：

https://investors.scholarrock.com/news-releases/news-release-details/scholar-rock-announces-fda-approval-isembyldtm-apitegromab-mstn

9月9日，Roche旗下Genentech宣布，美国FDA已受理Enspryng（satralizumab）用于髓鞘少突胶质细胞糖蛋白抗体相关疾病（MOGAD）的补充生物制品许可申请并给予优先审评，FDA预计最晚于2027年1月10日作出审批决定。如果获批，Enspryng将成为美国首款专门针对MOGAD的疾病修饰疗法。申请主要基于Ⅲ期METEOROID研究：与安慰剂相比，Enspryng使疾病复发风险降低68%，48周时87%的用药患者保持无复发，而安慰剂组为67%。

MOGAD是一种罕见的中枢神经系统自身免疫疾病，患者体内产生针对MOG蛋白的异常抗体，可反复攻击视神经、脊髓和脑组织，造成视力下降、肢体功能障碍甚至脑炎样症状。其最大的问题之一是疾病可能反复发作，每一次复发都可能留下永久神经损伤。目前治疗更多依赖激素、免疫球蛋白或广谱免疫抑制药。Enspryng是一种针对白细胞介素-6受体的单克隆抗体，通过阻断IL-6炎症信号减少异常免疫反应。也就是说，它不是简单“压低整个免疫系统”，而是针对疾病相关炎症通路进行更精确的干预。

MOGAD过去长期与视神经脊髓炎等疾病混在一起管理，随着MOG-IgG抗体检测普及，它正在成为一个越来越清晰的独立疾病市场。这种变化在生物医药产业中非常典型：先通过生物标志物把原本混杂的患者重新分型，再围绕特定机制开发专门疗法。未来神经免疫领域的机会可能不只来自大病种，而更多来自这类“人数不大、但诊断越来越明确”的细分疾病。抗体检测、专科诊疗网络和长期疾病管理也会与药物商业化同步发展。

原始链接：

https://www.gene.com/media/press-releases/15124/2026-09-09/us-fda-grants-priority-review-for-genent

9月9日，美国基因治疗企业Encoded Therapeutics宣布完成2.75亿美元F轮融资，由GV与另一家医疗投资基金共同领投，多家新老投资者参与。资金将重点用于其核心候选产品ETX101在Dravet综合征中的关键性临床开发、适应证扩展研究，以及内部GMP生产设施的商业化扩建。ETX101目前已进入针对SCN1A阳性Dravet综合征儿童的临床开发，并于2026年获得FDA突破性疗法认定。公司还计划利用此次融资推动下一款候选产品ETX301在2027年提交IND。

Dravet综合征多数由SCN1A基因一份拷贝失去功能引起，导致神经元中的NaV1.1钠通道不足，尤其影响负责“踩刹车”的GABA能抑制性神经元，最终造成严重癫痫和发育问题。一个现实难题是SCN1A基因太大，传统AAV载体装不下完整基因。ETX101因此没有直接补一份SCN1A，而是通过AAV9向特定神经元递送一个工程化转录因子，让患者自身仍然正常的那份SCN1A基因“多工作一点”，提高NaV1.1表达。可以把它理解为不是重新安装一台发动机，而是把原有发动机的输出调高。

此次融资还有一个值得关注的信号：资金不只是用于做临床试验，还明确投向内部GMP制造。基因治疗进入临床后，病毒载体生产、质量控制和商业放大经常成为产业化瓶颈。Encoded选择强化自主制造，意味着部分CGT企业正在从“研发型Biotech”向“研发+生产一体化”转变。对于后期基因治疗项目而言，能否稳定生产、控制成本和保证批次一致性，已经与临床疗效同样重要，也使拥有自建制造能力的企业在未来商业化和授权合作中更具议价能力。

原始链接：

https://encoded.com/encoded-therapeutics-raises-275-million-in-series-f-financing-to-advance-etx101-through-pivotal-development-and-accelerate-its-precision-genetic-medicines-neurology-pipeline/

9月9日，Bionova Scientific与全球细胞和基因治疗CDMO企业Minaris宣布建立战略合作，双方将Bionova的高质量质粒DNA生产能力与Minaris的细胞与基因治疗制造体系相衔接，为AAV、慢病毒等先进疗法提供从研发到商业化阶段的原料和制造支持。双方表示，希望通过更紧密的技术转移和供应衔接，减少开发企业在不同供应商之间重复进行质量验证和工艺转移的复杂度，并提高病毒载体规模化生产效率。

制造AAV和慢病毒载体时，通常需要把多个质粒DNA导入生产细胞，这些质粒分别携带治疗基因、病毒包装元件等信息，相当于病毒载体生产所需的“工程图纸和原材料”。质粒质量会直接影响后续病毒载体的产量、纯度和稳定性。如果开发企业分别寻找质粒供应商和病毒载体CDMO，往往需要重复建立检测标准、运输体系和技术文件。把两部分能力提前衔接，可以减少研发项目在不同制造环节之间“换手”产生的时间和质量风险。

这体现出CGT CDMO正在从单一工序服务向一体化平台竞争转变。早期市场中，企业可能只提供质粒、病毒载体或者细胞加工中的某一个环节，而随着产品进入后期临床和商业化，客户更希望由少数供应商承担更多流程，从而降低供应链复杂度。未来竞争力可能越来越取决于能否覆盖“质粒DNA—病毒载体—细胞处理—质量检测—商业化生产”等连续环节。对于CDMO行业而言，服务链越完整，客户更换供应商的成本通常也越高。

原始链接：

https://minaris.com/bionova-scientific-and-minaris-announce-partnership-to-accelerate-plasmid-dna-supply-for-cell-and-gene-therapy-manufacturing/