产研周报-医药 | Deepmind开放90亿单核苷酸变异影响数据库；WCLC中国原研领跑全球创新- 大数跨境

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产研周报-医药 | Deepmind开放90亿单核苷酸变异影响数据库；WCLC中国原研领跑全球创新

国金产业研究

2026-09-16

导读：📌关键词：Deepmind、Intellia、WCLC

分析师：赵海春（SAC:S1130514100001）

要点速读

产业前沿

数智驱动：AlphaGenome Atlas 90亿单核苷酸变异影响数据库开放
前沿风向：Lonvo-z获FDA优先审评，全球首个体内CRISPR上市在即
监管动态：国家医保局推进手术机器人，美国FDA首设AI副局长
产业链：重磅药专利集中到期，仿制/类似药需求上升，CDMO扩产

行业脉动

新风向：AI4S向湿实验端扩散，CXO上游领涨
新里程碑：WCLC多技术突破，中国原研领跑
新药物：Roivant发布2期数据，Mosliciguat打开PH-ILD治疗空间

本周观点

AI湿实验与全球扩产，CXO成长确定；WCLC，中国创新龙头恒强

产业链数据更新

新药获批上市、申报上市、跨国授权交易情况

正文

一、产业前沿

数智驱动

AlphaGenome Atlas 90亿单核苷酸变异影响数据库开放

2026年9月8日，Google DeepMind正式开放AlphaGenome Atlas，将约90亿种人类单核苷酸变异的分子影响预测转化为可查询的数据资源，基因组AI由单次模型调用进一步迈向规模化数据基础设施。AlphaGenome模型于2025年6月首次发布并向非商业研究开放应用程序接口，相关论文于2026年1月正式发表于Nature；此次推出的Atlas并非新模型，而是利用AlphaGenome预先计算约90亿种单核苷酸变异的分子影响后形成的数据库。该数据库规模约1PB，数据量超过收录逾2亿个蛋白质结构预测的AlphaFold数据库30倍，目前可通过免费网页、AlphaGenome应用程序接口及Google Antigravity中的Skill用于非商业研究，商业版本将通过Google Cloud提供。我们认为，AlphaGenome Atlas将原本需要逐个输入模型的变异预先计算并形成公共图谱，显著降低了基因功能研究的使用门槛。

AlphaGenome Atlas进一步补齐了非编码基因组的解释缺口。人类基因组中仅约2%负责编码蛋白质，其余约98%的非编码区域承担大量基因调控功能，也是多数性状相关变异的所在地。Atlas为每种变异提供数千项分子效应预测，覆盖基因表达、RNA剪接、染色质可及性、转录因子结合及蛋白质影响等维度，使研究者能够同时观察变异发生的位置、可能扰动的分子过程及其影响程度。

一套人类基因组包含约30亿个碱基对和约2万个蛋白质编码基因。DNA由A、T、C、G四种碱基构成，每个位点均可由当前碱基替换为其余三种，因此理论上共有约90亿种单核苷酸变异。AlphaGenome按照图示A、B、C三个步骤，预测这些变异可能产生的分子影响。
如下图所示， ( A ) AlphaGenome 以长度不超过 1 Mb 的基因组 DNA 序列作为输入，通过卷积层捕获局部序列特征，并通过基于 Transformer 的组件模拟长程基因组相互作用。( B ) 该模型以碱基对分辨率输出多种模态的调控基因组特征，包括转录、剪接、染色质可及性、转录因子结合和染色质相互作用。( C ) 通过比较参考序列和变异序列预测的调控输出轨迹来量化变异效应，从而实现对与遗传变异相关的调控变化的定量评估。AlphaGenome构成预测引擎，AlphaGenome Atlas则汇集约90亿种变异的预计算结果，形成可直接查询的数据资源。

变异影响评分提高了大规模基因数据向疾病研究转化的效率。AlphaGenome变异影响评分将AlphaGenome与AlphaMissense的预测压缩为单一分值，并进一步拆解各项生物学特征的贡献，使研究者能够先从海量变异中锁定高影响候选，再追溯具体机制。外部研究团队已利用该工具识别罕见病潜在致病变异，并在超过54000名英国生物样本库参与者的数据中额外发现22%的非编码变异关联。
我们认为，基因组AI的竞争正在由模型预测精度向数据覆盖、解释能力与科研工作流入口延伸，预计算数据资源有望成为复杂疾病靶点发现和患者分层的重要底座。

前沿风向

Lonvo-z获FDA优先审评，全球首个体内CRISPR上市在即

2026年9月8日，FDA（美国食药监局）受理Intellia Therapeutics体内CRISPR基因编辑疗法Lonvoguran ziclumeran的生物制品许可申请，并授予优先审评资格，体内基因编辑由临床验证正式进入上市审评阶段。FDA将PDUFA（处方药用户付费法案目标日期）设为2027年3月10日，且目前不计划召开专家委员会会议。若顺利获批，Lonvo-z有望成为全球首款获批的体内CRISPR疗法，也是遗传性血管性水肿领域首个一次性治疗方案。

Lonvo-z通过单次静脉给药在肝细胞内永久失活KLKB1基因，持续降低血浆激肽释放酶水平。遗传性血管性水肿患者目前主要依赖长期预防或按需治疗，部分方案需要每周多次注射或每日口服，且仍可能发生突破性发作。一次性基因编辑治疗将疾病管理由持续抑制通路转向永久修改致病通路，商业价值既来自疗效和便利性提升，也来自对长期用药模式的替代。

如上图所示，HAE（遗传性血管性水肿）患者因C1抑制蛋白缺陷，激肽释放酶-激肽系统失衡，过量缓激肽（激肽的一种）导致血管通透性升高并引发水肿。Lonvo-z并不修复上游致病基因，而是永久失活肝细胞中的KLKB1基因，减少前激肽释放酶、激肽释放酶及缓激肽生成。
此次上市申请由全球Ⅲ期HAELO试验支持。该试验纳入80名16岁及以上的青少年和成年人，接受单次50毫克Lonvo-z治疗后，患者第5至28周的月均发作次数较安慰剂下降87%；62%的治疗组患者在6个月评价期内既未发生发作，也未使用其他遗传性血管性水肿治疗，对照组比例为11%。截至2026年2月10日，基线接受治疗及第28周后交叉治疗的患者均未恢复长期预防用药。我们认为，Lonvo-z的审评进展将成为体内基因编辑平台的关键商业验证，并为肝脏靶向、一次性治疗及其他罕见病管线建立监管参照。

CRISPR（成簇规律间隔短回文重复序列），是源于细菌抵御病毒的天然免疫系统。应用于基因编辑时，引导RNA负责识别目标DNA序列，Cas蛋白充当分子剪刀，在指定位置切割DNA，再利用细胞自身修复机制敲除、修复或改写目标基因。与传统基因治疗主要向细胞补充一份正常基因不同，CRISPR直接修改患者原有基因，因此具有单次治疗、长期起效甚至功能性治愈的潜力。

CRISPR技术在十余年内完成了从基础发现到药物获批。如上图所示，1987年，研究人员首次在细菌基因组中观察到特殊重复序列；2005—2007年，其作为细菌适应性免疫系统的功能逐步得到确认；2012年，Emmanuelle Charpentier与Jennifer Doudna将CRISPR/Cas9改造为可编程基因编辑工具；2013年，该技术被用于哺乳动物细胞；2020年，两人获得诺贝尔化学奖；2023年，Vertex与CRISPR Therapeutics共同开发的Casgevy获批，成为FDA批准的首款CRISPR基因编辑疗法；2026年，Lonvo-z取得体内CRISPR疗法三期阳性结果，基因编辑由体外细胞工程进一步走向直接体内给药。
Casgevy与Lonvo-z代表两代治疗路径，ex vivo（体外）和in vivo（体内）。

Lonvo-z的进步不只是把编辑地点从体外移到体内，而是改变了基因编辑药物的生产与交付方式。Casgevy需要为每位患者分别采集、编辑和回输造血干细胞，治疗前还需接受清髓预处理；Lonvo-z则将编码Cas9的信使核糖核酸和引导RNA装入脂质纳米颗粒，通过一次静脉输注直接递送至肝细胞，敲除KLKB1并持续降低血浆激肽释放酶。基因编辑由个体化细胞工程转化为可批量生产、标准化给药的药物，有望降低治疗中心、供应链和患者可及性等方面的限制。
Lonvo-z的进步不只是把编辑地点从体外移到体内，而是改变了基因编辑药物的生产与交付方式。Casgevy需要为每位患者分别采集、编辑和回输造血干细胞，治疗前还需接受清髓预处理；Lonvo-z则将编码Cas9的信使核糖核酸和引导RNA装入脂质纳米颗粒，通过一次静脉输注直接递送至肝细胞，敲除KLKB1并持续降低血浆激肽释放酶。基因编辑由个体化细胞工程转化为可批量生产、标准化给药的药物，有望降低治疗中心、供应链和患者可及性等方面的限制。
全球CRISPR产业已由体外细胞编辑向体内敲除、碱基纠正和更广泛组织递送扩展。Intellia以Lonvo-z和ATTR项目领先体内CRISPR/Cas9；Beam Therapeutics的BEAM-302采用体内碱基编辑纠正α-1抗胰蛋白酶缺乏症致病突变，已进入关键性扩展队列。被礼来收购的Verve Therapeutics正以VERVE-102开展靶向PCSK9的体内碱基编辑研究，探索将单次治疗从遗传性高胆固醇血症患者逐步扩展至更广泛的动脉粥样硬化性心血管疾病人群；CRISPR Therapeutics除与Vertex合作商业化Casgevy外，也在推进靶向ANGPTL3、AGT和LPA等靶点的体内基因编辑管线。需要区分的是，碱基编辑属于CRISPR衍生的精确编辑技术，可改变特定碱基而不必造成DNA双链断裂。
中国已形成体外与体内两条研发路线。邦耀生物等公司主要从血液系统疾病的体外造血干细胞编辑切入；锐正基因的ART001采用脂质纳米颗粒非病毒递送开展ATTR体内基因编辑，已获得中美临床试验许可；尧唐生物围绕自主编辑器与脂质纳米颗粒递送系统，布局家族性高胆固醇血症、ATTR和α-1抗胰蛋白酶缺乏症；辉大基因则重点探索眼科、神经和肌肉疾病等肝外组织编辑。中国企业已经从编辑工具跟随进入自主编辑器与递送系统并行开发阶段，但相关产品总体仍处临床早期，与Lonvo-z已经完成全球Ⅲ期并进入上市审评的进度存在明显差距。
我们认为，Lonvo-z的三期成功表明，CRISPR已由实验室工具和个体化细胞治疗，进一步演变为能够直接注入人体的标准化药物；但当前突破仍主要集中于肝脏，编辑器性能与肝外递送能力将决定下一轮产业竞争。

监管动态

国家医保局推进手术机器人，美国FDA首设AI副局长

2026年9月8日，Jared Seehafer获任美国食品药品监督管理局首位技术与AI（人工智能）副局长；9月11日，国家医保局召开手术机器人专家座谈会，中美医疗智能化在监管层面进一步深化。美国在组织架构上将技术、软件和人工智能提升至FDA全局战略和跨部门协调层面，中国则从医疗服务价格、医保支付和真实世界数据入手推进智能医疗设备应用。我们此前跟踪的FDA增设人工智能副局长计划由制度设想正式落地，表明医疗AI监管正从分散的产品审评走向机构层面的统一布局。

FDA技术与人工智能副局长将负责全局技术、软件和人工智能战略，并协调相关优先事项。该职位隶属FDA局长办公室，Seehafer的履历则横跨医疗器械工程、药械组合产品监管咨询和监管软件企业管理。我们认为，FDA首次设置横跨产品中心的AI高级职位，意味着算法审评、数据基础设施和内部监管效率可能逐步形成统一框架。
中国近期的政策重点落在手术机器人的临床价值与支付约束。此次会议参与者有，华科精准、上海微创、美敦力、直观复星、深圳精锋、北京天智航、史赛克等7家国内外手术机器人厂家代表，广东省人民医院、北京大学人民医院、北京天坛医院、积水潭医院、北京同仁医院等5家医院代表参与座谈交流。国家医保局已将机械臂辅助操作纳入医疗服务价格项目立项指南，并为远程手术立项定价；各地陆续建立收费标准，医保支付方式改革也为手术机器人单设分组。本次会议上，与会各方进一步支持开展医疗服务项目真实世界数据医保综合价值评价，探索形成定位导航和人机交互数据标准，同时反对为增加收费而刻意扩大机器人手术使用。

手术机器人政策讨论正在由现有术式支付向下一代技术演进延伸。与会各方认为，手术机器人仍处于创新发展初期，在价格、操作培训、配套耗材、力反馈、视野和应用场景等方面仍面临挑战；应用领域可由泌尿外科、骨科和普外科进一步向脑外科、介入科等领域扩展，并与人工智能、脑机接口等技术结合，探索部分或全部功能自主化、自动化。我们认为，支付端开始主动识别优势场景、约束无效使用并推动数据标准建设，有助于行业由设备装机竞争转向临床价值、使用效率和成本控制竞争，具备核心技术、术式覆盖、数据积累和规模降本能力的企业将更为受益。

产业链

重磅药专利集中到期，仿制/类似药需求上升，CDMO扩产

2026年9月8日，Sandoz宣布投资约3亿美元在斯洛文尼亚新建生物类似药原液生产设施；9月10日，Corden Pharma宣布投入8000万欧元扩建意大利无菌注射剂灌装产能。两项投资分别覆盖生物药原液和无菌制剂环节，显示生物药专利到期与复杂注射剂管线正在共同拉动商业化生产能力建设，也分别体现生物类似药企业强化内部供应能力、CDMO提前布局多模态制剂产能。

生物药专利集中到期正在扩大生物类似药的开发与生产需求。Sandoz的新工厂预计于2029年投产，通过4个2000升一次性补料分批生物反应器新增8000升生物药原液产能，主要支持临床批次及中低批量产品的商业化供应，并补充公司既有生产技术组合。Sandoz同时提出Bio100战略，计划将生物类似药组合由目前的13款扩大至2040年的100款以上，并提高对生物药专利到期市场的覆盖。我们认为，品种数量增加将扩大细胞株开发、工艺放大、分析表征、原液生产和制剂灌装需求，为具备全球申报与商业化交付能力的供应商提供增量空间。

如上图所示，Sandoz预计，全球仿制药、生物类似药及GLP-1相关专利到期机会将由2015—2025年的2000亿美元，增加至2026—2030年的2700亿美元、2031—2035年的3800亿美元和2036—2040年的4800亿美元。其中，生物类似药机会由900亿美元逐步增至2200亿美元，而GLP-1相关机会则在2036—2040年扩大至1100亿美元。
我们认为，专利到期增量向生物大分子和复杂多肽迁移，将提高对原液生产、分析表征和无菌灌装等专业能力的需求，为具备相应技术和商业化交付能力的CDMO创造潜在订单空间。

复杂注射剂需求则推动专业合同研发生产组织扩建制剂端能力。Corden Pharma在意大利卡波纳戈新购的设施可容纳至少4条无菌灌装线、4条目检线和4条包装线，并支持预灌封注射器、卡式瓶、液体及冻干西林瓶和自动注射器等剂型。结合既有厂区正在增加的两条隔离器灌装线，公司预计将无菌注射剂年产能最高提升至5亿支。新增能力覆盖多肽、脂质纳米颗粒、寡核苷酸、生物药和小分子注射剂，反映减重、糖尿病、肿瘤及炎症管线对专业化灌装能力的共同需求。

二、行业脉动

新风向

AI4S向湿实验端扩散，CXO上游领涨

2026年9月4日至11日，A股448只医药医疗股中，奥浦迈、纳微科技涨幅居前，百诚医药、泰格医药、诺思格等研发服务企业也进入涨幅前20名，细胞培养基、分离纯化材料、原料药及临床研发服务等生命科学上游和CXO方向表现突出。我们认为，在创新药前期临床与对外授权催化逐步反映后，收入和利润增长成为观察医药企业成长持续性的另一组证据；与此同时，AI4S提升药物设计与筛选效率，也使实验验证和工艺转化环节的重要性进一步上升。

AI4S提高计算端研发效率后，湿实验验证的重要性进一步上升。生成式AI能够扩大候选分子的探索范围、缩短虚拟筛选周期，但计算得到的靶点、通路和候选分子仍需通过体外实验、药效及安全性评价等环节验证，并在后续推进工艺开发和规模化生产。AI并不必然使湿实验数量与候选分子数量同步增长，但如果设计迭代加快并带动更多项目进入研发流程，实验吞吐能力、数据质量和工艺转化效率可能成为新的研发约束，潜在需求也可能向培养基、层析填料、重组蛋白、实验模型及研发服务等环节传导。

奥浦迈与纳微科技分别覆盖细胞培养、临床前评价和分离纯化环节。奥浦迈原有业务包括细胞培养基及生物药CDMO服务，收购澎立生物后进一步进入药物筛选、临床前药效、药代动力学和安全性评价等领域。2026年上半年，公司实现收入4.54亿元，同比增长155.24%，其中澎立生物贡献2.22亿元；原有细胞培养产品收入同比增长34.00%，扣非净利润同比增长66.87%。纳微科技主要提供用于抗体、多肽和核酸药物分离纯化的色谱填料及层析介质，上半年收入同比增长37.28%，归母净利润同比增长116.11%，核心药物合成和分离纯化用微球产品收入增长56.84%。两家公司分别连接药物研发的细胞培养、实验评价和分离纯化环节，其业绩增长也为观察生命科学上游需求提供了经营数据。

CXO上游的长期增量仍需客户和订单数据验证。AI提高虚拟筛选效率的同时，也可能减少部分低价值和重复性实验，因此上游企业不会平均受益。真正具备增量空间的企业，需要能够承接更快的研发迭代、提供稳定且可重复的实验结果，并输出可用于下一轮模型优化的标准化数据。我们认为，拥有标准化产品、规模化实验平台、高质量数据积累及全球交付能力的企业，更有可能成为AI制药由计算走向临床和生产过程中的基础设施。后续应重点跟踪AI及科技客户数量、新增订单、产能利用率和相关业务收入，判断AI4S需求能否由产业预期转化为经营增长。

新里程碑

WCLC多技术突破，中国原研领跑

一、康方生物：HR 0.73，HARMONi-2单药OS头对头击败K药

2026年世界肺癌大会于9月12日至15日在韩国首尔举行。大会预计汇集超过7000名参会者、设置130余场会议并收录2300余项摘要，是观察全球肺癌治疗格局的重要窗口。本届大会，中国研究共有19项入选口头报告、45项入选小型口头报告，来自中国企业的多项创新药研究进入主席专场和口头报告环节。相比入选数量，更值得关注的是研究规格的提升：中国原研药物开始由早期单臂研究和局部疗效展示，进入随机对照Ⅲ期、总生存期和全球竞争力的验证阶段。9月13日，康方生物公布HARMONi-2研究预设OS（总生存期）的期中分析结果，依沃西在随机Ⅲ期单药头对头研究中同时以无进展生存期和总生存期击败帕博利珠单抗的药物。

HARMONi-2研究纳入398名PD-L1肿瘤比例评分不低于1%、无EGFR或ALK驱动基因变异的晚期非小细胞肺癌患者，分别接受依沃西单抗或帕博利珠单抗一线单药治疗。预设期中分析显示，依沃西单抗组中位总生存期为30.8个月，帕博利珠单抗组为22.6个月，死亡风险下降27%，结果达到预设统计学显著性界值。

总生存期获益使依沃西单抗由具有更高缓解率和更长疾病控制时间的新药，进一步升级为可能改变一线免疫治疗标准的产品。依沃西单抗在鳞状和非鳞状患者中的OS风险比分别为0.65和0.79，在PD-L1肿瘤比例评分不低于50%的患者中为0.58，在1%至49%的患者中为0.85，显示生存获益在高表达患者中更加突出。
各治疗组的安全性特征基本相当。接受伊沃西单抗治疗的患者中，93.4%发生任何级别的治疗相关不良事件；接受帕博利珠单抗治疗的患者中，84.9%发生任何级别的治疗相关不良事件。两组患者中，分别有29.9%和21.6%发生严重治疗相关不良事件。因治疗相关不良事件导致永久停药的患者比例分别为4.1%和5.0%；免疫相关不良事件的发生率分别为34.0%和33.7%。
依沃西单抗已经由单项肺癌研究拓展为覆盖多类瘤种和治疗线数的注册性临床体系。公司已开展17项中国及全球注册性Ⅱ/Ⅲ期研究，其中HARMONi-A、HARMONi-2和HARMONi-6分别在EGFR-TKI耐药非鳞状非小细胞肺癌、PD-L1阳性非小细胞肺癌一线及鳞状非小细胞肺癌一线取得阳性结果；全球HARMONi研究的美国上市申请已进入FDA审评。正在开展的全球HARMONi-7将依沃西单抗与帕博利珠单抗直接比较，是验证HARMONi-2结果能否复制至国际人群、进入欧美一线肺癌市场的下一项关键研究。

我们认为，依沃西单抗标志着中国原研肿瘤药的竞争方式由成熟靶点跟随，进一步转向提出差异化机制、建立头对头证据并推动全球同类研发。HARMONi-2首次以单药头对头OS结果证明PD-1与VEGF双特异性设计可以超越现有免疫治疗标准，也使康方生物由国内创新药领先者进入全球新机制定义者行列。

二、翰森、宜联：B7-H3首获Ⅲ期OS阳性，中国原研ADC领跑全球

2026年9月13日，WCLC主席专场连续公布两项中国原研B7-H3 ADC随机对照Ⅲ期研究结果。翰森制药Risvutatug rezetecan（HS-20093，Ris-Rez）和宜联生物Tambotatug pelitecan（YL201，Tam-Peli）均在复发性小细胞肺癌中显著延长总生存期，较拓扑替康均降低54%的死亡风险。ARTEMIS-008成为全球首项取得OS阳性结果的B7-H3 ADC（抗体偶联药物）随机Ⅲ期研究，随后公布的TAISHAN-302提供另一套独立Ⅲ期证据，推动B7-H3由具有早期疗效信号的新兴靶点进入Ⅲ期生存获益验证阶段。

ARTEMIS-008研究纳入461名铂类化疗后复发的小细胞肺癌患者，分别接受Ris-Rez或拓扑替康治疗。预设期中分析显示，Ris-Rez组中位总生存期为18.5个月，拓扑替康组为10.3个月，死亡风险下降54%（HR 0.46，P<0.001）；中位无进展生存期分别为7.2个月和3.0个月（HR 0.33），客观缓解率分别为58.3%和12.6%。Ris-Rez组三级以上治疗相关不良事件发生率为60.9%，低于拓扑替康组的78.2%，三级以上血小板减少发生率分别为13.9%和59.7%，未观察到四级或致死性间质性肺病。
TAISHAN-302研究在中国85家中心纳入451名铂类化疗后复发的小细胞肺癌患者。预设期中分析显示，Tam-Peli组中位总生存期为13.3个月，拓扑替康组为9.4个月，死亡风险同样下降54%（HR 0.46，P<0.0001）；中位无进展生存期分别为7.4个月和2.8个月（HR 0.29），客观缓解率分别为59.1%和9.7%。Tam-Peli组三级以上治疗相关不良事件发生率为46.4%，低于拓扑替康组的74.7%；间质性肺病或肺炎发生率为4.9%，未出现四级或五级事件。研究结果在WCLC公布的同时发表于NEJM（新英格兰医学杂志）。
两项研究的试验人群、随访时间和拓扑替康给药方案存在差异，中位OS及HR均不宜进行简单横向比较；更值得关注的是，两款药物均在随机Ⅲ期研究中取得HR 0.46的显著OS获益，并同时改善PFS和缓解率。两套独立结果相互印证，表明B7-H3 ADC的价值并非来自单一分子的偶然疗效，而可能成为复发性小细胞肺癌新的治疗类别。两款药物均已向国家药监局提交上市申请，其中Ris-Rez已被纳入优先审评。
全球B7-H3 ADC研发仍由少数头部项目推进。第一三共与默沙东的Ifinatamab deruxtecan已凭借Ⅱ期数据获得FDA优先审评，全球Ⅲ期研究仍在开展；BioNTech与映恩生物的BNT324/DB-1311已在前列腺癌进入Ⅲ期，但在小细胞肺癌中尚未形成随机Ⅲ期OS证据。相比之下，由翰森和宜联自主研发、海外权益分别授权GSK和罗氏的Ris-Rez与Tam-Peli，已经率先取得两项复发性小细胞肺癌Ⅲ期OS阳性结果。中国企业由发现分子和完成早期概念验证，进一步推进至Ⅲ期生存获益验证和中国上市申报；后续全球临床开发及商业化则主要由跨国合作方承担。
我们认为，ARTEMIS-008与TAISHAN-302相继取得OS阳性，是中国ADC研发由单臂高缓解率走向随机Ⅲ期生存获益验证的重要里程碑。两项研究不仅确立了B7-H3在复发性小细胞肺癌中的成药价值，也首次使源自中国的ADC在同一靶点、同一适应症的全球竞争中率先形成两套Ⅲ期证据。后续竞争重点将由有效性验证转向全球人群中的疗效复制、间质性肺病及血液学毒性管理，以及更早治疗线数和更多实体瘤的适应症拓展。

三、复宏汉霖：PD-L1 ADC完成临床概念验证

2026年9月14日，复宏汉霖在WCLC公布HLX43治疗既往经治晚期胸腺鳞癌的Ⅰ期剂量扩展数据。HLX43是将PD-L1免疫检查点阻断与拓扑异构酶Ⅰ抑制剂载荷结合的ADC（抗体偶联药物）。继非小细胞肺癌、食管鳞癌等瘤种显示抗肿瘤活性后，本次结果进一步验证其跨瘤种开发潜力，标志着PD-L1 ADC这一全新药物类型完成临床概念验证。

研究纳入34名铂类化疗后进展的晚期或转移性胸腺鳞癌患者，中位既往治疗线数为3线，其中73.5%曾接受免疫治疗。在33名可评估患者中，HLX43经独立评审确认的客观缓解率为39.4%，疾病控制率为84.8%；2.5mg/kg和3.0mg/kg剂量组客观缓解率分别为58.3%和45.5%，中位无进展生存期、总生存期及缓解持续时间均尚未达到。三级以上治疗相关不良事件发生率为58.8%，以淋巴细胞、白细胞和中性粒细胞减少为主，未发生治疗相关死亡。

HLX43的意义不只在于胸腺鳞癌这一罕见适应症，而在于首次在临床层面验证将PD-L1作为ADC靶点的可行性。公司已在非小细胞肺癌、食管鳞癌、妇科肿瘤等多类实体瘤中获得疗效信号，并在美国启动鳞状非小细胞肺癌全球Ⅱ/Ⅲ期研究。

新药物

Roivant发布2期数据，Mosliciguat打开PH-ILD治疗空间

2026年9月8日，Roivant Sciences公布mosliciguat治疗间质性肺病相关肺动脉高压（PH-ILD）的二期PHocus研究结果，公司股价当日上涨约19%。

PHocus是一项覆盖20个国家、纳入135名患者的随机双盲安慰剂对照研究。治疗16周后，mosliciguat使肺血管阻力相对安慰剂下降56.3%，达到主要终点；六分钟步行距离相对安慰剂提高35.2米，心脏负荷标志物NT-proBNP下降53.2%。至24周，六分钟步行距离的差异进一步扩大至52.7米。吸入药物常见的咳嗽发生率为12.1%，反而低于安慰剂组的18.2%。Roivant已经启动计划入组约375人的三期PHrontier研究。

这组数据之所以获得市场高度认可，不只因为主要终点成功，而在于血流动力学、运动能力和心脏生物标志物三个维度方向一致。单纯改善肺血管阻力仍可能被视为替代终点，但六分钟步行距离同步改善，降低了“指标好看、患者没有获益”的担忧；24周疗效继续扩大，则为持续治疗价值提供了初步支持。
Mosliciguat是一款每日一次吸入的可溶性鸟苷酸环化酶激活剂，试图在肺部实现局部血管舒张，同时减少全身性副作用。PH-ILD患者基础肺功能较差，既往吸入治疗又常受到给药频次和咳嗽等耐受性限制，因此每日一次、疗效较强且耐受性良好的产品具有明确的临床吸引力。

不过，二期成功并不等于商业风险已经解除。PH-ILD患者异质性较强，三期研究能否复现疗效、长期安全性如何，以及相对现有吸入前列环素治疗能否建立足够优势，仍需进一步验证。尤其在心肺疾病中，替代终点与长期临床结局并不总能保持一致，试验人群选择和终点设计仍是决定成败的关键。

三、本周观点

产业观点

AI湿实验与全球扩产，CXO成长确定；WCLC，中国创新龙头恒强

本周前沿技术与临床数据密集落地，要点有3：①AlphaGenome Atlas将约90亿种单核苷酸变异的影响预测转化为可直接调用的数据资源，表明生命科学AI由模型能力竞争进入专业数据库与应用生态建设阶段，掌握高质量医药医疗数据的平台价值继续提升。②AI4S加速向细胞、动物、分析检测及工艺开发等湿实验环节扩散，叠加大小分子药物专利集中到期，仿制药、生物类似药及复杂注射剂开发需求上升，研发和生产订单有望持续向上游工具、耗材及CDMO传导，CXO成长确定性进一步增强。③WCLC多项原研药数据靓丽，中国创新药已经走到全球原研创新的舞台中央。我们继续看好拥有全球竞争力管线的创新药龙头、掌握高质量医药医疗数据的稀缺平台，以及受益于AI湿实验推进和生物药全球扩产的CXO上游企业。

四、产业链数据更新

产业链

新药获批上市、申报上市、跨国授权交易情况