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“开发一个健全的健康经济模型需要一个有条理的方法,以确保结果准确、可靠,并且对决策有用。下面的步骤提供了一个推荐的框架,用于构建、验证和分析健康经济模型。”
本文给出一套标准化流程,用于搭建、验证、分析严谨可靠的卫生经济学模型,保障结果准确可信,支撑卫生决策,整体分为8 个核心步骤:
定义模型目标、待比较策略与结局指标
选择合适模型类型
搭建患者路径
录入模型输入参数
模型验证
开展成本‑效果分析
评估不确定性带来的影响
结果呈现与沟通
01
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定义模型目标
建模前需要清晰设定研究问题,模型只有从一开始就明确其目标,才能产生有意义的结果。
核心要素包括:
目标人群:明确研究面向的患者群体(特定癌症患者、高危妊娠女性等)
干预措施:待评估治疗、诊断、筛查方案(放化疗对比手术、乳腺癌筛查策略、不同筛查间隔)
分析视角:医疗支付方视角、社会视角、患者视角
时间范围:短期随访或终生时间视界
结果指标:采用哪些结果来比较策略?如每 QALY 成本、避免死亡的成本;也可报告附加结果,如预防感染、健康出生、检出病例数等。

02
—
选择适配的模型类型
根据研究问题选择模型结构,各模型适用场景:
马尔可夫模型:总时间切分为多个循环;设置健康状态;每个周期患者可发生事件,跳转其他健康状态,循环运行直至时间终点。
分区生存模型:依靠无进展生存 PFS、总生存 OS 生存曲线,判断患者在不同时间所处健康状态。
患者水平模拟:类似马尔可夫,但模拟个体患者,可纳入个体特征、追踪病史,灵活性更强。
离散事件模拟:不使用固定周期,依靠抽样得到事件发生时间来驱动模型运行。
03
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搭建患者路径
模型需要还原不同策略下患者真实诊疗经历:
模型起点设置决策节点,每个分支对应一种待评估策略,独立计算各策略的患者平均结局。
患者路径涵盖全部可能健康状态与事件;在概率节点分支,由概率决定患者走向。
不同模型按照各自逻辑搭建健康状态、周期、生存曲线、个体模拟等结构。
04
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添加模型输入参数
需要疾病进展、成本、效用以及其他参数;TreeAge Pro 支持在模型对应位置直接录入参数:
疾病进展参数:马尔可夫的转移概率;分区生存模型的生存 / 风险函数;离散事件模拟的事件时间分布。
成本:治疗、诊断、住院、随访相关费用。
效用:衡量不同健康状态下的健康相关生命质量。
其他参数:检验灵敏度特异度、风险比、相对风险、流行病学参数等。
05
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模型验证(决策应用前必不可少)
可视化、核对疾病进展模拟结果,与真实临床观测数据对比。
校验结局计算,确认成本、效用累积逻辑正确。
查看患者流转轨迹:队列层面,或模拟模型的个体患者轨迹,了解患者在模型内流转过程。
测试复杂公式与自定义计算,校验假设与表达式准确性。
06
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成本‑效果分析
核心指标:增量成本‑效果比 ICER
ICER = 增量成本 (IC) ÷ 增量效果 (IE)
若 ICER 小于支付意愿阈值 WTP,则该干预方案被认为具备成本‑效果优势,增加的健康收益值得付出额外成本。
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评估不确定性
多数参数来自估算,存在不确定性,需要检验假设变化后模型结论是否稳定。
确定性灵敏度分析(单因素灵敏度分析):逐个改变参数在合理区间取值,结果常用龙卷风图汇总展示。
概率灵敏度分析 PSA:同时改变全部参数,参数从概率分布抽样,评估模型整体结果不确定性。
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结果展示与沟通
完成建模分析后,通过报告、PPT、论文输出结果。TreeAge Pro 配套工具:
复制导出图表,用于报告与学术稿件。
Web 端共享模型:授予利益相关方交互式访问权限;权限可控,可限定谁可以查看、分析模型。
*上海卡贝信息技术有限公司是TreeAgePro中国区授权经销商,如您有任何需要,欢迎与我们联系。
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