liso-cel是一种针对CD19抗原、以4-1BB为共刺激区的CAR-T细胞疗法，其中CD4+和CD8+CAR-T细胞具有精确的1:1比例。liso-cel代表了目前潜在同类最优(best-in-class)的CD19定向CAR-T疗法，之前已被美国FDA授予突破性药物资格。
liso-cel与已上市的2款CAR-T细胞疗法Kymriah和Yescarta靶向的是同一个靶标，但是接受liso-cel治疗的患者在进行嵌合抗原受体(CAR)转导之前，就预先将CD4细胞与CD8细胞进行了分离，经过分别转导的细胞随后以特定的1:1比例重新回输给患者，比其他CAR-T疗法的安全数据要更好，比如细胞因子风暴的概率更低。
在TRANSCEND CLL 004研究数据截止时，23例既往接受过至少3种疗法(标准风险疾病)或2种疗法(高风险疾病)的慢性淋巴细胞白血病患者可进行安全性评估，22例患者可进行疗效评估。这些患者既往接受治疗的中位数为5(范围2-11)。所有患者(23/23)都曾接受过BTK抑制剂伊布替尼(ibrutinib)，大部分患者(21/23)对伊布替尼难治或治疗后复发。有9例(39%)患者在接受一种BTK抑制剂(治疗时进展)以及在接受venetoclax(Bcl-2抑制剂，治疗至少3个月后没有应答)治疗后均失败。大多数患者(83%)具有高风险特征，包括17p缺失(del17p，35%，8/23)和TP53突变(61%，14/23)。患者在淋巴细胞耗竭(lymphodepletion)后接受50×10的6次方(n=9)或100×10的6次方(n=14)CAR+T细胞。
中位随访11个月，接受liso-cel治疗的患者中，总缓解率(ORR)为81.5%(18/22，95%CI:59.7-94.8)，完全缓解率(CR)为45.5%(10/22)。在接受一种BTK抑制剂和venetoclax治疗失败的患者中，ORR为89%(8/9，95%CI:51.8-99.7)、CR为67%(6/9)。在治疗后第30天，68%(15/22)的患者已达到早期客观缓解;在6个月时保持应答的12例患者中，有10例在至少9个月后病情仍没有进展，有8例在12个月或更长时间仍没有进展。在20例可评估微小残留病(MRD)的患者中，大多数患者通过下一代测序在血液(75%)和骨髓(65%)中获得了无法检测的MRD，即MRD阴性。所有MRD阴性患者在最后的随访中仍保持这种状态。
上述结果证实，接受liso-cel治疗的过度预治疗(heavily pre-treated)复发或难治性CLL/SLL患者，包括ibrutinib和venetoclax治疗失败的患者，获得了持久的完全缓解，包括无法检测到的MRD(MRD阴性)。
该研究中，任何级别的治疗出现的不良事件(TEAE)发生在100%(23/23)的患者中，96%(22/23)的患者出现≥3级TEAE。最常见的(发生在至少25%的患者中)≥3级TEAE包括贫血(78%，18/23)、血小板减少(70%，16/23)、中性粒细胞减少(56.5%，13/23)、白细胞减少(43.5%，10/23)、发热性中性粒细胞减少(26%，6/23)、淋巴细胞减少(26%，6/23)和细胞因子释放综合征(9%，2/23)。
经历任何级别细胞因子释放综合征(CRS)的患者比例为74%(17/23)，9%(2/23)的患者经历3级CRS。39%(9/23)的患者经历任何级别的神经事件(NE)，22%(5/23)的患者经历≥3级NE。CRS的中位发病时间为4天(范围1-10天)，NE的中位发病时间为4天(范围2-21天)。BTK抑制剂和venetoclax治疗无效的患者中CRS和NE的发生率和严重程度相似。74%(17/23)的患者接受了抗炎药雅美罗(RoActemra/Actemra，通用名：tocilizumab，托珠单抗)和/或皮质类固醇治疗。没有发生5级事件。
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