肝内胆管癌FGFR2基因融合或重排突变率大约10%~16%，此前并无针对性的靶向药。4月17日，FDA加速批准Pemazyre(Pemigatinib)，用于治疗既往接受过治疗的携带FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌患者。
Pemazyre试验数据
此次批准，基于FIGHT-202研究的数据。该研究在先前已接受过治疗的局部晚期或转移性胆管癌患者中开展，评估了Pemazyre的疗效和安全性，队列A(n=107)为FGFR2融合或重排患者，队列B(n=20)为其他FGF/FGFR基因改变患者，队列C(n=18)为不存在FGF/FGFR基因改变患者。
所有患者均接受每日1次口服Pemazyre 13.5mg，21天为一个周期(给药2周，停药1周)，直至出现放射学疾病进展或不可耐受毒性。研究主要终点是队列A的ORR，次要终点包括队列B，队列A+队列B、队列C的ORR，以及所有队列的PFS、OS、DOR、DCR和安全性。
该研究的结果最近在欧洲肿瘤内科学会(ESMO)2019年大会上公布，数据显示：在携带FGFR2融合或重排的患者(队列A)中，中位随访15个月，Pemazyre单药治疗的总缓解率(ORR)为36%(主要终点)，中位缓解持续时间(DoR)为9.1个月(次要终点)。
该研究中，不良事件可控，并与Pemazyre的作用机制一致。在接受Pemazyre治疗的患者，发生在≥20%患者中的最常见不良反应是高磷血症和低磷血症(电解质紊乱)、脱发(斑秃)、腹泻、指甲毒性、疲劳、味觉障碍、恶心、便秘、口腔炎(口腔内疼痛或炎症)、干眼症、口干、食欲减退、呕吐、关节痛、腹痛、背痛和皮肤干燥。眼毒性也是Pemazyre的一个风险。
目前，Pemazyre正在多项临床研究中进行评估，治疗FGFR基因变异驱动的恶性肿瘤，包括：胆管癌(II期FIGHT-202.III期FIGHT-302)、膀胱癌(II期FIGHT-201)、骨髓增殖性肿瘤(8p11 MPN，II期FIGHT-203)、肿瘤不可知论癌种(tumor-agnostic，II期FIGHT-207)、膀胱癌(一线治疗，II期FIGHT-205)、一线治疗FGFR2融合或重排胆管癌(III期FIGHT-302)。
Pemazyre药物介绍
药品名：Pemigatinib
商品名：Pemazyre
生产商：Incyte
咨询方：港安健康国际医疗
Pemazyre的活性成分是Pemigatinib，这是一种选择性的成纤维细胞生长因子受体(FGFR)抑制剂，对FGFR1、FGFR2、FGFR3均有抑制作用。FGFRs在肿瘤细胞增殖、生存、迁移、新生血管形成中发挥着重要作用。FGFRs基因的融合、重排、易位和扩增与多种癌症的发生和进展密切相关。FDA曾授予Pemigatinib用于接受过治疗的携带FGFR2基因易位的晚期/转移性或不可手术切除的胆管癌患者突破性疗法资格，以及治疗胆管癌的孤儿药资格。
（声明：文中图片来源于网络共享，如涉及侵权请联系作者删除处理）
目前100000+人已关注加入我们
香港港安健康管理集团，专业跨境医疗健康管理服务机构，创立于香港，中国大陆地区总部设在深圳，已在天津、青岛、成都、兰州、贵阳等城市设立分公司或者办事机构。集团在美国、日本、德国、台北设有办事服务机构，为客户提供一站式的跨境就医服务 。
集团旗下跨境就医服务品牌——港安健康国际医疗，着重打造华人海外健康圈概念，依托港澳台优势医疗资源，整合欧美权威医疗机构，共同打造国内跨境医疗第一品牌。港安健康国际医疗与包括香港、台湾、美国、日本、德国等多家大型医院和专业医疗机构实现合作，并实现专人全程陪同的私人跨境医疗健康服务体系，服务足迹遍布世界10余个国家和地区。
港安健康国际医疗，通过整合全球优质医疗资源，利用互联网+大数据，打造全国最大的远程会诊和转诊专业平台，实现医疗在线+线下一体化服务新模式。真正保证患者得到最专业最及时的治疗康复计划，同时得到最便捷最高效的方案落地实施服务。
香港港安健康管理集团
官方网站：
www.hkhgg.com
www.hkcim.com
香港港安健康管理集团，十年专注跨境医疗事业，得到了包括中央广播电视总台、人民日报海外版、香港文汇报、南方日报等多家中央和地方媒体的报道和支持。
港安健康管理集团创立至今，秉承“慈心仁爱，救死扶伤”的服务理念，始终以为国人提供最优质专业的医疗健康服务为己任，不断整合国际最先进的医疗技术、医学专家和健康理念，为国人的健康保驾护航。