纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)是一种极为罕见的遗传性高胆固醇疾病，其中绝大多数患者的低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C，俗称“坏胆固醇”)通过目前可用的治疗方法无法达到目标水平。近日，美国食品和药物管理局(FDA)已受理Evinacumab的生物制品许可申请(BLA)并，该药作为其他降脂疗法的辅助疗法，用于治疗HoFH患者。
Evinacumab药物介绍
药品名：Evinacumab
研发方：再生元(Regeneron)
咨询方：港安健康国际医疗
Evinacumab是一种针对血管生成素样蛋白3(ANGPTL3)的单克隆抗体，可与血管生成素样蛋白3(ANGPTL3)结合，后者被认为在胆固醇代谢中起作用。由于遗传原因而使ANGPLT3降低或缺失的受试者的胆固醇水平非常低，很少患有动脉粥样硬化性心血管疾病。通过靶向ANGPTL3.Evinacumab被设计为通过不同于任何现有药物的机制降低胆固醇。在2017年，FDA授予了Evinacumab突破性药物资格(BTD)，用于治疗HoFH患者的高胆固醇血症。
Evinacumab国际研究数据
FDA受理Evinacumab的BLA主要基于ELIPSE HoFH研究的数据。该多中心、双盲、关键III期研究入组65例12岁以上HoFH患者，主要评估每4周1次静脉注射Evinacumab 15 mg/kg(n=43)和安慰剂(n=22)的疗效和安全性差异，主要终点是第24周LDL-C水平较基线水平下降的百分比。次要终点则包括第24周LDL-C水平下降的绝对值，LDL-C水平下降30%以上和下降50%以上的患者比例、LDL-C水平低于100mg/dL的患者比例等。
结果显示，Evinacumab组LDL-C水平较基线降低了47%(降低135mg/dL)，安慰剂组则较基线增加了2%(降低3mg/dL)，Evinacumab相比安慰剂则使LDL-C降低了49%(降低132mg/dL);此外，Evinacumab组LDL-C水平低于100mg/dL的患者比例为47%，安慰剂组为23%，不过这个数据未观察到统计学上的意义(p=0.0203);Evinacumab组LDL-C水平降低30%以上的患者比例为84%，降低50%以上的患者比例为56%，安慰剂组这两组数字分别为19%和5%。
此外，Evinacumab组与安慰剂组相比在其他关键次要终点包括载脂蛋白B(ApoB)、非高密度脂蛋白胆固醇(non-HDL-C)、总胆固醇和甘油三酯水平也显著降低(p<0.0001)。在最难治疗的患者中也观察到同样水平的LDL-C降低，这些患者通常对某些其他疗法没有反应，被称为“无效/无效”或“阴性/阴性”患者。
港安健康温馨提示：Evinacumab是同类中第一个在治疗高胆固醇血症患者方面显示出疗效的药物，包括低密度脂蛋白(LDL)受体功能很少或没有的患者。希望这款新药能够早日上市，尽快应用于临床，造福更多的高胆固醇患者。想要了解更多关于HoFH最新治疗方法，具体可咨询港安健康。
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