上皮样肉瘤是一种罕见的侵袭性软组织肉瘤，患者在20-40岁之间被确诊，通常在诊断后无法活过5年。上皮样肉瘤在复发或转移后会变得更具侵袭性，转移性疾病患者生存期不到一年。近日，治疗上皮样肉瘤新药Tazemetostat的申请已经获得FDA的优先审评资格，预计在下月就可得到回复。
港安健康小科普：超过90%的上皮样肉瘤中表现为INI1蛋白表达缺失。INI1(又称hSNF5)是进化保守的“染色质重构复合物”SWI/SNF家族中的一员。这种复合物在抑癌基因的激活方面具有重要作用。INI1的突变和缺失可导致异常的组蛋白甲基化，诱发细胞的恶性转化，并且细胞的增殖会依赖于EZH2的活性。
关于Tazemetostat
Tazemetostat是一款first-in-class，EZH2抑制剂，表观遗传药物。作为组蛋白甲基转移酶，突变或过表达的EZH1/2，会抑制抑癌基因的转录活性，通过抑制EZH2，tazemetostat能够抑制组蛋白H3赖氨酸27(H3K27)的甲基化，恢复抑癌基因的表达。
tazemetostat的未来上市不仅给上皮样肉瘤患者带来创新疗法，而且标志着表观遗传药物的又一次突破。
药品名：Tazemetostat
性状：口服
生产商：Epizyme
咨询方：港安健康国际医疗
适应症：1、用于治疗EZH2野生型或EZH2激活突变的复发或难治的滤泡性淋巴瘤(FL)患者
2、针对治疗恶性横纹肌瘤
Tazemetostat 试验数据
Tazemetostat药物的申请是基于它在一项2期临床试验的研究，这项研究是迄今为止规模较大的上皮样肉瘤前瞻性研究。。在这次试验中，24名初治和38名复发/难治性上皮样肉瘤患者接受了Tazemetostat的治疗，一共纳入了62名上皮样肉瘤患者。试验结果表明，有51%的患者在接受Tazemetostat治疗后肿瘤发生了缩小，其中还有15%的患者肿瘤明显缩小，达到了部分缓解，客观缓解率为15%，疾病控制率达到26%，中位总生存期尚未达到。
早前，一位患者参加了临床试验。用药2个月后，原本一拳多大的肿瘤肉眼可见的缩小;9个月后，肿瘤已经缩小了79%!绝大多数上皮样肉瘤的患者，在确诊之后都撑不过2年半的时间，如果发生化疗耐药，生存的时间还会进一步缩短;而这位患者在耐药之后长达2年的时间里疾病一直控制良好，肿瘤甚至缩小了79%，这种试验药物的治疗效果可见一斑。
Tazemetostat 不良反应
Tazemetostat药物常见不良反应主要包括疲乏、恶性、食欲减退、呕吐、腹泻和贫血。到目前为止只有1例患者因为药物副作用而停药，总体来说具有较好的耐受性;在这项研究中，该药物表现出了对所有患者群体的良好的安全性。主要的不良反应事件是1级或2级，3级或更高的与治疗相关的不良反应时间仅占18%。
港安健康温馨提示：目前，FDA已计划明年初对Tazemetostat的新药申请做最终决定。Epizyme公司也正在争取该药物的加速获批，希望可以尽快上市，造福上皮样肉瘤患者。若患者想要了解更多关于Tazemetostat药物的相关信息，具体可咨询港安健康。
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