晚期肝内胆管癌(iCCA)患者的预后较差，胆管癌患者通常在诊断时已处于疾病后期或晚期，预后较差，目前也没有已批准的全身疗法可用。FGFR2基因融合或重排几乎仅见于肝内胆管癌，突变率大约10%-16%。前段时间，美国FDA宣布接受其FGFR1/2/3抑制剂Pemigatinib的新药申请(NDA)，同时授予该申请优先审评资格，用于治疗携带FGFR2基因融合或重排的局部晚期或转移性经治肝内胆管癌患者，预计今年将获批上市。
Pemigatinib研究数据
此次NDA的递交是基于Pemigatinib在名为FIGHT-202的2期试验中治疗局部晚期或转移性经治肝内胆管癌患者的有效性和安全性数据。FIGHT-202研究是一项开放标签、多中心、II期试验，主要评估Pemigatinib对接受过治疗的局部晚期或转移性胆管癌患者的疗效，包含3个队列。队列A(n=107)为FGFR2融合或重排，队列B(n=20)为其他FGF/FGFR基因改变，队列C(n=18)为不存在FGF/FGFR基因改变。
所有患者均接受每日1次口服Pemigatinib13.5mg，21天为一个周期(给药2周，停药1周)，直至出现放射学疾病进展或不可耐受毒性。研究主要终点是队列A的ORR，次要终点包括队列B，队列A+队列B、队列C的客观缓解率(ORR)，以及所有队列的无进展生存期(PFS)、总生存期(OS)、缓解持续时间(DOR)、疾病控制率(DC)和安全性。
结果显示，在携带FGFR2基因融合或重排的队列A患者中，Pemigatinib单药治疗后的总体缓解率为36%，到达了主要终点;在这些患者中，疾病控制率达82%，中位缓解持续时间达7.5个月，中位无进展生存期达6.9个月。初步的中位总生存期达21.1个月。由于这些数据尚不成熟，随访将继续进行。
Pemigatinib药物介绍
Pemigatinib是一种选择性的成纤维细胞生长因子受体(FGFR)抑制剂，对FGFR1、FGFR2、FGFR3均有抑制作用。FGFRs在肿瘤细胞增殖、生存、迁移、新生血管形成中发挥着重要作用。FGFRs基因的融合、重排、易位和扩增与多种癌症的发生和进展密切相关。FDA曾授予Pemigatinib用于接受过治疗的携带FGFR2基因易位的晚期/转移性或不可手术切除的胆管癌患者突破性疗法资格，以及治疗胆管癌的孤儿药资格。
港安健康温馨提示：Pemigatinib即将成为肝内胆管癌治疗历史上第一个靶向药物，具有划时代的意义。相信随着研究的不断深入，这种新药能够展现出更加突出的治疗效果，也希望这款新疗法能帮助更多病人摆脱疾病的噩梦。想要了解更多关于肝内胆管癌治疗的最新信息，具体可点击阅读原文参考，或者直接咨询港安健康。
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