RET基因是一个在转染过程中发生重排的原癌基因，其异常是多种类型肿瘤的罕见驱动因素，此前并没有专门针对此基因异常的靶向药物。5月8日，美国FDA批准RET靶向新药Selpercatinib(Retevmo)用于治疗RET基因突变或重排的非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌和其他类型甲状腺癌患者。
港安健康科普：RET融合存在于大约2%的非小细胞肺癌、10-20%的乳头状甲状腺癌(PTC)和其他类型甲状腺癌、以及其他癌症(如结直肠癌)亚组中;RET点突变存在于大约60%的甲状腺髓样癌(MTC)中。RET融合及RET点突变癌症主要依赖于RET激酶的激活来维持其增殖和存活，这种依赖性通常被称为“致癌基因成瘾”，使得这类肿瘤对靶向RET的小分子抑制剂高度敏感。
Selpercatinib药物说明
商品名：Retevmo
药品名：Selpercatinib
其他名称：LOXO-292
生产商：礼来(Eli Lilly)
咨询方：港安健康国际医疗
Selpercatinib是一种强效、口服、高度选择性转染期间重排(RET)激酶抑制剂，通过阻断RET激酶，从而有助于阻止癌细胞生长。Selpercatinib较常见的副作用是肝脏中的天冬氨酸转氨酶和丙氨酸转氨酶升高，血糖升高，白细胞计数降低，血液中白蛋白减少，血液中钙减少，口干，腹泻，肌酐增加，碱性磷酸酶增加，高血压，疲劳，身体或四肢肿胀，血小板计数降低，胆固醇增加，皮疹，便秘和低钠血症。
此前，FDA授予Selpercatinib治疗三类患者的突破性药物资格(BTD)，具体为：(1)接受含铂化疗以及一种PD-1或PD-L1肿瘤免疫疗法治疗后病情进展、需要系统治疗(全身治疗)的转移性RET融合阳性NSCLC患者;(2)既往接受治疗后病情进展且没有可接受的替代治疗选择、需要系统治疗的RET突变型甲状腺髓样癌(MTC)患者;(3)既往接受其他方案后病情进展且没有可接受的替代治疗方案、需要系统治疗的晚期RET融合阳性甲状腺癌患者。
Selpercatinib试验数据
此次FDA批准基于一项涉及三种类型肿瘤患者的临床试验结果。
1、RET融合阳性非小细胞肺癌：
在105名曾接受过铂类化疗的RET融合阳性非小细胞肺癌成年患者中，对Selpercatinib的疗效进行了评估。这些患者的总缓解率(ORR)为64%;在缓解的患者中，81%的患者缓解时间持续至少6个月。另外，研究还在39例未接受过治疗的RET融合阳性非小细胞肺癌患者中评估了Selpercatinib的疗效。这些患者的总缓解率(ORR)为84%;在缓解的患者中，58%的患者缓解时间持续至少6个月。
2、RET融合阳性甲状腺癌：
在12岁及以上的RET融合阳性甲状腺癌儿童和成年患者中，评估了Selpercatinib的疗效。该研究纳入了19例放射性碘难治性且接受过另一种全身治疗的RET融合阳性甲状腺癌患者，以及8例放射性碘难治性但是未接受过任何其他治疗的RET融合阳性甲状腺癌的患者。之前接受过治疗的19位患者的总缓解率(ORR)为79%;在缓解的患者中，87%的患者缓解时间持续至少6个月。在8例除放射性碘以外未接受任何治疗的患者中，总缓解率(ORR)为100%;在缓解的患者中，75%的患者缓解时间持续至少6个月。
3、RET突变甲状腺髓样癌：
在12岁及以上的RET突变甲状腺髓样癌患者中评估了Selpercatinib的疗效。该研究纳入了143名先前曾接受过卡博替尼Cabozantinib和/或凡德他尼Vandetanib的晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌患者，以及未接受过这两种药的患者。在55名先前接受过治疗的患者中，总缓解率(ORR)为69%;在缓解的患者中，76%的患者缓解时间持续至少6个月。在88例先前未接受过治疗的患者中，总缓解率(ORR)为73%;在缓解的患者中，61%的患者缓解时间持续至少6个月。
港安健康温馨提示：Selpercatinib是首个获批针对RET基因改变的癌症患者的靶向药。内地患者如有治疗需要，可以联系港安健康申请国际新药治疗，具体申请用药和预约就医流程，可咨询港安健康。港安健康已经为内地患者开通了前往香港就医的的绿色服务通道，能够为患者香港就医提供一站式的就医服务。
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