这种肺癌靶向新药可以在国内申请了！普雷西替尼Gavreto最新临床数据公布

RET基因的融合和突变是多种癌症的驱病基因，包括非小细胞肺癌(NSCLC)和甲状腺癌，其他癌种中，结直肠癌、乳腺癌和胰腺癌也能观察到低频率的RET基因改变。在非小细胞肺癌中，RET的融合约占了1~2%。普雷西替尼Gavreto是一种针对RET改变的靶向疗法，此前已获批用于治疗经FDA批准的检测方法证实为RET融合阳性的转移性非小细胞肺癌成人患者。目前，患者如需用药，可以通过港安健康国际新药绿色通道在我国香港地区申请新药治疗。

药品名：Pralsetinib

商品名：Gavreto

中文名：普雷西替尼

其他名称：BLU-667

生产方：Blueprint Medicines

咨询方：港安健康国际医疗

普雷西替尼Gavreto是一种口服(每日一次)、高效和高选择性的靶向致癌性RET变异的在研药物。目前，美国FDA已批准该款药物3个适应症，分别为用于治疗RET融合阳性非小细胞肺癌成人患者、12岁以上需要全身治疗的晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌(MTC)患者和需要全身治疗且放射性碘难治性晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌患者。此外，Gavreto已被FDA授予“突破性疗法认定”。

普雷西替尼Gavreto的获批是基于一项多中心、非随机、开放标签、多队列临床试验(ARROW，NCT03037385)。该研究在单独的队列中纳入了之前接受过含铂化疗的转移性RET融合阳性的NSCLC患者，以及初治的转移性NSCLC患者。研究的主要疗效观察指标为客观缓解率(ORR)和持续反应时间(DoR)。研究结果显示：

在ARROW队列中，纳入了87例曾接受过铂化疗的RET融合阳性NSCLC患者，对Gavreto疗效进行了评估。研究数据显示：客观缓解率(ORR)为57%，完全缓解(CR)为5.7%，部分缓解(PR)为52%;中位持续缓解时间(DoR)未达到(NE)，80%的患者持续缓解时间≥6个月。

在39例接受过PD-1/PD-L1单抗治疗的患者中，进行了探索性亚组分析：ORR为59%(95%，置信区间：42~74)，中位DoR未达到(95%，置信区间：11.3~NE)。在87例RET融合阳性NSCLC患者中，有8例经BICR评估在基线时有可测量的中枢神经系统转移，入组前2个月内均未接受过放疗(RT)。其中4例在颅内病变中观察到反应，包括2例CNS完全缓解，ORR为50%;75%的患者持续缓解时间≥6个月。

在ARROW队列中，纳入27例初治RET融合阳性NSCLC患者，对Gavreto的疗效评估。研究数据显示：ORR为70%，CR为11%，PR为59%;中位DoR为9.0个月，58%的患者持续缓解时间≥6个月。

在安全性方面，最常见的不良反应是疲劳、便秘、肌肉骨骼疼痛和血压升高。更严重的不良反应包括肺炎、高血压、肝毒性、出血性事件、创伤难愈以及孕妇胎儿等伤害。

港安健康温馨提示：RET生物标志物检测是鉴别转移性非小细胞肺癌患者是否有资格接受普雷西替尼Gavreto治疗的唯一方法。研究结果表明，Gavreto在RET融合阳性的NSCLC患者中显示出持久和高效的缓解率。内地患者如需用药与治疗，可联系港安健康，预约治疗经验丰富的香港医院和专家，申请国际新药治疗。港安健康能为内地患者香港就医提供一站式的就医服务，VIP绿色通道更能帮助患者快速顺利地前往香港治疗。