神经营养性酪氨酸受体激酶(NTRK)基因融合是一类存在于广泛类型肿瘤的异常基因改变，导致失控的原肌球蛋白受体激酶(TRK)信号及肿瘤生长。NTRK基因融合已经在一系列难以治疗的实体瘤类型中得到了鉴定。恩曲替尼Rozlytrek是一种新型“广谱”抗癌药，此前已获批用于治疗12岁及以上NTRK基因融合阳性实体瘤儿科及成人患者。
恩曲替尼Rozlytrek药物介绍
商品名：Rozlytrek
药品名：Entrectinib
中文名：恩曲替尼
生产商：罗氏(Roche)
咨询方：港安健康国际医疗
恩曲替尼Rozlytrek是一种具有中枢神经系统活性的酪氨酸激酶抑制剂(TKI)，能够穿过血脑屏障，是临床上唯一一种被证明针对原发性和转移性脑疾病具有疗效的TRK抑制剂，并且没有不良的脱靶活性(Off-target activity，未达到预先设定的目标);可以阻断ROS1、ALK和NTRK激酶活性，并可能导致ROS1、ALK或NTRK基因融合的癌细胞死亡。
恩曲替尼Rozlytrek国际研究数据
恩曲替尼Rozlytrek的获批基于多项临床研究的数据，包括关键性II期研究STARTRK-2、I期研究STARTRK-1、I期研究ALKA-372-001、以及在儿科患者中开展的I/II期研究STARTRK-NG。这些研究表明，Rozlytrek对多种NTRK基因融合阳性实体瘤(包括：肉瘤、非小细胞肺癌、唾液腺乳腺样分泌癌(MASC)、分泌性和非分泌性乳腺癌、甲状腺癌、结直肠癌、神经内分泌瘤、胰腺癌、卵巢癌、子宫内膜癌、胆管癌、胃肠道癌和神经母细胞瘤)和ROS1阳性NSCLC具有持久应答。综合分析结果如下：
1、治疗NTRK融合阳性实体瘤：恩曲替尼Rozlytrek的总缓解率(ORR，74例患者)为63.5%，在13种不同的实体瘤类型中均观察到客观缓解，中位缓解持续时间(DoR)为12.9个月(范围:9.3-未达到)。
2、治疗ROS1阳性晚期非小细胞肺癌(NSCLC)：恩曲替尼Rozlytrek的总缓解率(ORR;94例患者，中位随访12个月)为73.4%，中位DoR为16.5个月(范围：14.6个月-28.6个月)。在161例随访6个月的患者中，包括29%的中枢神经系统(CNS)转移患者，ORR为67.1%。
3、基线存在中枢神经系统(CNS)转移患者：均观察到对恩曲替尼Rozlytrek的治疗反应，NTRK和ROS1患者群体中的颅内ORR分别为62.5%和79.2%。
4、治疗儿科患者：恩曲替尼Rozlytrek在全部NTRK基因融合(n=5)儿童和青少年患者中均缩小了肿瘤(ORR=100%)、其中2例获得完全缓解(CR=40%)。2例有原发性高级别肿瘤的患者中均观察到客观缓解，其中1例完全缓解。
恩曲替尼Rozlytrek的耐受性良好，最常见的不良反应包括：疲劳、便秘、味觉改变(口臭)、肿胀(水肿)、头晕、腹泻、恶心、神经系统紊乱(感觉障碍)、呼吸短促(呼吸困难)、贫血、体重增加、血肌酐增加、疼痛、认知障碍、呕吐、咳嗽、发热。
恩曲替尼Rozlytrek治疗案例
案例1、53岁的D先生无吸烟史，2014年5月确诊为非小细胞肺癌。术后一年，病情出现了全面进展，检查发现纵膈，腹腔多发淋巴结转移，胸膜播散，而且出现了脑转移。2016年1月，医生为D先生进行了全基因组测序后，发现存在ROS1融合，D先生有幸入组恩曲替尼Rozlytrek的新药试验，治疗两个周期后，脑部的病灶就缩小了80%以上。
治疗前 VS 治疗2个周期
案例2、45岁的T先生有长期吸烟史，在2013年被确诊为IV期肺腺癌。他的双肺都有肿瘤，胸壁上还有一个用手都可以摸得到的5厘米的肿瘤，CT显示他的脑部已经有有15-20个左右的转移灶。在主治医生的建议下，他做了全基因组测序，发现是一个罕见的突变(阳性率大约是千分之一)：SQSTM1-NTRK1突变。后来T先生入组了针对这类突变的新药恩曲替尼Rozlytrek的临床试验。
第26天(C,D)和第155天(E,F)胸部图像，肿瘤缩小77%
T先生每天以400 mg / ㎡口服，三周后，疼痛和呼吸困难症状消失，不再需要吸氧，并且全身的肿瘤缩小46%，胸壁5公分的病灶已看不到摸不到，脑部肿瘤大部分消退。吃药5个月，症状不断改善，全身的肿瘤缩小77%，脑转移完全消失。
服药26天(D,F)大部分消失
服药155 天(G,I)肿瘤完全消失
港安健康温馨提示：研究结果表明，恩曲替尼Rozlytrek在超过50%的NTRK基因融合阳性、局部晚期或转移性实体瘤患者中显示出客观反应，包括基线时有中枢神经系统(CNS)转移的患者。内地患者如需用药与治疗，可联系港安健康，预约治疗经验丰富的香港医院和专家，申请国际新药治疗。港安健康能为内地患者香港就医提供一站式的就医服务，VIP绿色通道更能帮助患者快速顺利地前往香港治疗。
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