美国食品和药物管理局(FDA)已受理对Revumenib(SNDX-5613)的新药申请(NDA)进行优先审查，港安健康国际医疗介绍，该申请旨在批准该药用于治疗携带KMT2A重排的复发性或难治性急性白血病成人和儿童患者。
Revumenib临床试验进展
AUGMENT-101是一项开放标签、多中心、剂量递增和扩增研究，该试验评估了将menin抑制剂作为单药治疗KMT2A重排急性髓细胞白血病(AML)或急性淋巴细胞白血病(ALL)成人和儿童患者的效果。入组年龄在30天及以上的活动性急性白血病患者，根据《美国国家综合癌症网络肿瘤学临床实践指南》和急性髓细胞性白血病(AML)(3.2020版);或患有KMT2A重排、NUP98重排或NPM1突变的急性白血病且骨髓中可检测到疾病的患者。
在第一阶段的剂量升级之后，第二阶段的剂量扩展研究将患者纳入特定的队列：
队列2A
携带KMT2A基因重排的复发/难治性ALL/混合表型急性白血病患者
队列2B
携带KMT2A重排的复发/难治性急性髓细胞白血病病例
队列2C
携带NPM1突变的复发/难治性急性髓细胞白血病病例
其他主要纳入标准包括白细胞计数低于25,000cells/µL、ECOG表现状态为0至2或Karnofsky/Lansky评分至少为50分，以及器官功能正常。港安健康国际医疗补充，主要排除标准包括活动性急性早幼粒细胞白血病、活动性中枢神经系统疾病、心脏病、胃肠道疾病和移植物抗宿主疾病。值得注意的是，孤立的髓外复发患者不能参加第二阶段的治疗。
在剂量递增期间，患者在6个臂中的1个臂接受治疗，以便在剂量扩增期间为3个特定适应症队列确定第2阶段的推荐剂量。在第2阶段，主要终点是CR/CRh率和治疗突发不良反应(AEs)的发生率。第2期的次要终点包括输血独立性、复合CR(CRc)率、ORR、反应时间、反应持续时间、无事件生存期和总生存期(OS)。
Revumenib临床治疗数据
研究结果显示，该研究达到了主要终点，在KMT2A重排的AML/ALL人群(n=57)中，可评估患者的完全缓解(CR)/部分血液学恢复(CRh)率为23%(95%CI，12.7%-35.8%;单侧P=.0036)。此外，总反应率(ORR)为63%，39%的反应者(n=14/36)进行了造血干细胞移植。
第二阶段的其他数据显示，成人患者的CR/CRh率为23%(95%CI，11.5%-37.8%)(n=44)，儿童患者的CR/CRh率为23%(95%CI，5.0%-53.8%)(n=13)。港安健康国际医疗介绍，中位CR/CRh时间为1.9个月(95%CI，0.9-4.5)，CRc率为44%。中位OS为8.0个月(95%CI，4.1-10.9)。在达到CR/CRh且可评估极小残留病(MRD;n=10)的患者中，70%的患者MRD阴性。在达到CRc的可评估患者中(n=22)，68%的患者MRD阴性。
在安全性方面(94例)，分别有9%和6%的患者因治疗相关不良反应(TRAEs)而减少剂量或中断治疗。超过20%的患者出现任何等级的TRAEs，包括恶心(28%)、分化综合征(27%)和QTc延长(23%)。值得注意的是，15%的患者出现了3级分化综合征，1名患者出现了4级分化综合征。3级QTc延长率为14%，但没有4级或更高事件的报道。分化综合征、细胞减少症和QTc延长未导致任何治疗中止。
港安健康温馨提示：Revumenib的NDA申请获得优先审查是一个重要的里程碑，有望为KMT2A重排的复发性或难治性急性白血病患者带来新的治疗选择。期待这款新疗法在将来获得更好的试验数据，尽早获批并应用于临床治疗，造福更多患者。想要了解更多血液肿瘤新型治疗，具体可咨询港安健康。
参考来源：
1. Syndax announces FDA priority review of NDA for revumenib for the treatment of relapsed/refractory KMT2Ar acute leukemia. News release. Syndax. March 26, 2024. Accessed March 26, 2024.
2. A study of SNDX-5613 in R/R leukemias including those with an MLLr/KMT2A gene rearrangement or NPM1 mutation (AUGMENT-101). ClinicalTrials.gov. Updated March 25, 2023. Accessed March 26, 2024.
3. Syndax presents positive data from pivotal AUGMENT-101 trial of revumenib in relapsed/refractory KMT2Ar acute leukemia at late-breaking oral presentation during 65th ASH Annual Meeting. News release. Syndax. December 12, 2023. Accessed March 26, 2024.
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