近日，美国食品和药物管理局授予新型GSK-3β抑制剂Elraglusib罕见儿科疾病称号，作为尤文氏肉瘤患者的潜在治疗选择。港安健康国际医疗补充，Actuate-1902试验对Elraglusib在复发/难治性恶性肿瘤儿科患者中的安全性和有效性进行了评估，结果显示其具有良好的抗肿瘤活性
港安健康科普
糖原合酶激酶-3(GSK-3)是一种丝氨酸/苏氨酸激酶，在肿瘤生长、细胞侵袭和转移中发挥着多重作用。我们先前已确定GSK-3是CD8+T细胞中PD-1基因表达的上游调节因子，并证明GSK-3抑制剂在控制肿瘤生长方面与抗PD-1mAb阻断剂一样有效。Elraglusib(9-ING-41)是一种特异性GSK-3β小分子抑制剂，在晚期癌症患者中具有临床活性。此外，2024年9月，美国食品及药物管理局授予这种新型抑制剂孤儿药资格，用于治疗软组织肉瘤患者。
Elraglusib临床试验进展
正在进行的开放标签多中心1/2期Actuate-1902试验(NCT04239092)正在评估Elraglusib治疗复发/难治性恶性肿瘤(包括尤文氏肉瘤和尤文氏肉瘤相关的小圆形细胞肉瘤)儿科患者的安全性和有效性。这项研究共招募了8名复发/难治性尤文氏肉瘤患者，他们都接受了Elraglusib联合托泊替康和环磷酰胺的治疗。
这项正在进行的1/2期试验招募年龄不超过22岁的复发性或难治性恶性肿瘤患者。研究人员排除了血清肿瘤标志物升高的颅外生殖细胞肿瘤、脑干肿瘤或肿瘤标志物异常的中枢神经系统(CNS)生殖细胞肿瘤患者。参试者必须患有可测量或可评估的疾病，且没有已知的治疗方法。16岁以上患者的Karnofsky表现至少为50%，16岁或以下患者的Lansky表现至少为50%。港安健康国际医疗补充，既往治疗的所有毒性反应必须缓解到可接受的程度，参与者必须至少接受过一种既往治疗方案。此外，还需具备适当的器官和骨髓功能。排除标准包括对研究药物过敏、病情未得到控制、严重视网膜疾病、正在接受积极治疗的其他恶性肿瘤、怀孕、近期接受过器官移植或正在参与其他临床试验。
目前正在评估Elraglusib单药治疗、与伊立替康(Irinotecan)联合治疗、与伊立替康和替莫唑胺(Temodar)联合治疗以及与环磷酰胺和托泊替康(Topotecan)联合治疗的疗效，剂量为9.3mg/kg，每周两次。安全性是该试验的主要终点。
2024年9月，该试验公布的初步数据显示，Elraglusib与化疗联合用于治疗复发/难治性尤文和尤文相关肉瘤儿科患者时，显示了良好的抗肿瘤活性和客观的肿瘤反应，包括首批治疗的6例复发/难治性尤文氏肉瘤患者中2例正在进行的持久完全反应。预计2025年下半年将公布1/2期Actuate-1902试验第1阶段的初步数据。
港安健康温馨提示：Elraglusib获得FDA的罕见儿科疾病认定强调了尤文氏肉瘤患者对新治疗方案的迫切需求，并认可该药的治疗潜力。期待这款新疗法在将来获得更好的试验数据，造福更多患者。想要了解更多肿瘤新型治疗，具体可咨询港安健康。
参考来源：
Actuate announces FDA rare pediatric disease designation granted to elraglusib for treatment of Ewing sarcoma. News release. November 12, 2024. Accessed November 12, 2024.
9-ING-41 in pediatric patients with refractory malignancies. ClinicalTrials.gov. Updated November 8, 2024. Accessed November 12, 2024.
Actuate Therapeutics obtains complete responses and provides updates on clinical trial of elraglusib for the treatment of relapsed/refractory Ewing sarcoma. News release. Actuate Therapeutics, Inc. September 9, 2024. Accessed November 12, 2024.
Actuate receives FDA orphan drug designation for elraglusib for treatment of soft tissue sarcomas. News release. Actuate Therapeutics, Inc. September 11, 2024. Accessed November 12, 2024.
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