数十年来，II级IDH突变型胶质瘤患者的治疗选择极为有限，尽管手术常作为胶质瘤一线治疗方案，但完全切除往往难以实现——肿瘤术后仍会持续生长并浸润脑组织。港安健康国际医疗介绍，发表于《柳叶刀肿瘤学》的III期INDIGO试验长期随访数据显示，Vorasidenib (Voranigo)在手术切除后对II级IDH1/2突变型胶质瘤患者的治疗获益持续优于安慰剂。
INDIGO试验(NCT04164901)是一项全球性、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估Vorasidenib对既往仅接受过手术治疗的残留或复发性2级IDH1/2突变型弥漫性胶质瘤患者的疗效。该试验覆盖11个国家——包括美国、英国、加拿大、 法国、德国、意大利、西班牙、瑞士、以色列、日本和荷兰——入组标准为：12岁及以上患者(16岁及以上患者需达到卡氏评分≥80%，16岁以下患者需达到兰斯基评分≥80%)，既往至少接受过1次手术，且未接受过化疗或放疗。
共331名患者按1:1比例随机分配，接受每日一次40毫克口服Vorasidenib(n=168)或安慰剂(n=163)，以连续28天为周期持续治疗直至疾病进展或出现不可接受的毒性反应。随机分组按当地确定的1p/19q染色体共缺失状态和基线肿瘤大小进行分层。入组患者中，172例为少突胶质细胞瘤(Vorasidenib组n=88;安慰剂组n=84)，159例为星形细胞瘤(n=80;n=79)。
主要终点为无进展生存期(PFS)，由盲法独立评审委员会评估。港安健康国际医疗补充，关键次要终点为下次干预时间(TTNI)。预先设定的其他次要及探索性终点包括：肿瘤生长速率(定义为每6个月肿瘤体积变化)、健康相关生活质量(HRQOL;采用脑癌治疗功能评估量表评估)、神经认知功能及癫痫发作活动。
此次新发表的分析纳入了2022年9月6日第二次中期分析至2023年3月7日试验揭盲期间额外收集的6个月安慰剂对照双盲数据。在随访中位数达20.1个月时，Vorasidenib显著改善了试验主要终点——无进展生存期(PFS)。Vorasidenib组的中位PFS无法估算(NE;95% CI，22.1-NE)，而安慰剂组为11.4个月(95% CI，11.1-13.9)(HR，0.35;95% CI，0.25-0.49;P < 0.0001)。经盲法独立评审委员会影像学评估，Vorasidenib组32%患者出现疾病进展，安慰剂组则达64%。
INDIGO试验预先设定的亚组分析表明，Vorasidenib在所有评估患者亚组中均展现出一致的PFS获益，研究药物相较安慰剂具有显著优势。除延长PFS外，Vorasidenib还显著改善了关键次要终点TTNI。Vorasidenib组TTNI中位数为NE，安慰剂组为20.1个月(HR=0.25;95%CI=0.16-0.40;P<0.0001)，表明后续细胞毒性治疗需求持续延迟，证实该方案具有持久的疾病控制能力。
与安慰剂相比，Vorasidenib还可降低肿瘤生长速度和癫痫发作频率，且不会对健康相关生活质量或神经认知功能造成损害。港安健康国际医疗介绍，探索性分析显示，在发生1次及以上癫痫发作的患者中，Vorasidenib组的治疗期间人均年发作率(18.2次/人·年;95%置信区间：8.4-39.5)显著低于安慰剂组(51.2次/人·年;95%置信区间：22.9-114.8; P=0.026)。
最常报告的3级或以上治疗期间出现的不良反应(TEAEs)包括丙氨酸氨基转移酶水平升高(10%)、天冬氨酸氨基转移酶水平升高(5%)、癫痫发作(4%)以及γ-谷氨酰转移酶水平升高(3%)。这些反应可通过标准支持性措施及必要时的剂量调整进行管理。因不良事件停药的患者比例低于5%，研究期间未发生治疗相关死亡。
港安健康温馨提示：INDIGO试验的长期数据表明，Vorasidenib展现出突出的临床效益，能够有效缩小IDH突变型胶质瘤患者的肿瘤体积并降低癫痫发作频率。内地患者如有治疗需求，可联系港安健康国际医疗预约香港看病，使用进口新药新疗法治疗。港安健康已经为内地患者开通了前往香港就医绿色服务通道，能够为患者提供香港医院床位加急预约、检查治疗优先安排、香港专家多学科联合会诊、香港医疗签证办理等一站式就医服务。
参考来源：
Servier announces positive findings from longer-term analysis of the phase 3 INDIGO trial showing continued durable treatment effect of Voranigo (vorasidenib) published in The Lancet Oncology. News release.Servier. November 3, 2025.
Cloughesy TF, van den Bent MJ, Touat M, et al. Vorasidenib in IDH1-mutant or IDH2-mutant low-grade glioma (INDIGO): secondary and exploratory endpoints from a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial. Lancet Oncol. Published online October 29, 2025. doi:10.1016/S1470-2045(25)00472-3
Study of vorasidenib (AG-881) in participants with residual or recurrent grade 2 glioma with an IDH1 or IDH2 mutation (INDIGO). ClinicalTrials.gov. Updated April 3, 2025.
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