难治性多发性骨髓瘤新药！Elranatamab真实世界疗效数据公布- 大数跨境

港安健康

2025-12-31

导读：骨髓瘤新疗法

2025年ASH年会上公布了一项回顾性研究，港安健康国际医疗介绍，对于复发/难治性多发性骨髓瘤患者，真实世界中使用的Elranatamab(Elrexfio)虽在无进展生存期(PFS)方面数值上较短，但其缓解率高于真实世界中使用的Teclistamab(Tecvayli)。

本分析纳入了2023年8月至2025年3月期间在美国9家中心招募的130名患者。高危细胞遗传学异常的典型组合定义为增益/扩增(1q)、缺失(17p)、易位(4;14)和易位(14;16)。患者中位年龄为71岁，其中57%为女性，82%为白人，48%的ECOG体能状态评分为1级。既往治疗线数中位数为6(四分位间距4-8)，51%患者曾接受自体干细胞移植，42%曾接受CAR-T细胞治疗，89%对抗CD38治疗呈耐药。纳入分析的患者中，22%符合MagnetisMM-3研究A组入组标准。本次回顾性分析旨在描述商业化Elranatamab的真实世界疗效，识别疗效与生存率的临床预测指标，评估既往BCMA治疗的影响，并探讨静脉免疫球蛋白预防性治疗的作用。

Elranatamab的总体缓解率(ORR)为65%(n=81/125)，其中极佳部分缓解(VGPR)及以上缓解率达46%，完全缓解(CR)及以上缓解率达36%。这些结果与III期MagnetisMM-3试验(NCT04649359)A组数据进行对比：该组ORR为61%，VGPR及以上反应率为56.1%，CR及以上反应率为35%。所有患者的中位治疗持续时间为4.0个月，但达到VGPR及以上疗效者达7.9个月。12%的患者因毒性反应或非复发性死亡而停药;静脉注射免疫球蛋白(IVIg)使用者停药率低于非使用者(5% vs 17%;P=0.03)。

在所呈数据集中，中位随访时间为7.5个月;而在MagnetisMM-3队列的A组中，中位随访时间为28.4个月。两组中位总生存期(OS)分别为14.6个月(95%置信区间：8.6-不可用[NA])与24.6个月(95%置信区间：13.4-NA)，中位无进展生存期(PFS)分别为4.27个月(95%置信区间：3.4-11.3)与17.2个月(95%置信区间：9.8-NA)，中位反应持续时间(DOR)分别为12.2个月(95%置信区间：6.1-NA)与未达到(95%置信区间：NA-NA)。

港安健康国际医疗补充，1年生存率估计值与法国同情用药队列观察结果相似：1年总生存率分别为42%与58%，1年无进展生存率分别为34%与36%，1年反应持续时间率分别为48%与50%; 中位DOR分别为11.0个月与12.2个月。4该法国同情用药队列共纳入101例患者，中位随访时间为15.5个月。

此外，符合试验资格与不符合试验资格的患者在真实世界中使用Elranatamab的生存期具有可比性。总生存期风险比为1.22(95% CI，0.57-2.62;P=0.62)，无进展生存期风险比为1.36(95% CI，0.73-2.53;P=0.34)，而疾病控制期风险比为0.92(95% CI，0.36-2.35; P=0.87)。研究者还指出，MagnetisMM-3研究A组中ECOG体能状态评分为2级的患者比例明显偏低(分别为7%与24%)。

根据ECOG体能状态，患者疗效存在差异。按ECOG体能状态分为0或1级、2级及高于3级三组，中位总生存期分别为NA、NA和2.27个月(P=2.6×10⁻⁵); 中位无进展生存期分别为6.53个月、2.1个月和1.08个月(P=0.002);中位缓解持续时间分别为NA、11.7个月和0.4个月(P=0.12)。

基于BCMA初治与既往暴露状态的生存结局亦具可比性，既往BCMA治疗的中位间隔时间为15.5个月(四分位间距，11.8至20.5)。BCMA初治组与既往接受过BCMA治疗组的总生存期风险比分别为：0.67(95%置信区间0.37-1.21;P=0.18); 无进展生存期(PFS)的HR为1.23(95%置信区间0.77-1.98;P=0.39);疾病控制率(DOR)的HR为0.61(95%置信区间0.26-1.44;P=0.26)。

在安全性方面，39%的患者出现了细胞因子释放综合征(CRS)，其中12%为2级或以上事件，2.3%为3级或以上事件;值得注意的是，该数据与MagnetisMM-3研究A组相似。港安健康国际医疗介绍，免疫效应细胞相关神经毒性综合征(ICANS)发生率为17%，其中7.7%为2级及以上事件;研究者指出该发生率高于MagnetisMM-3研究A组观察值。CRS中位发作时间为2天，中位持续时间为1-2天。36%患者使用托珠单抗(Actemra)，23%使用糖皮质激素，6.2%患者需入住重症监护室。

38%的患者(n=49)发生感染，其中57%为重症感染(定义为需住院治疗或静脉抗生素治疗)。46%的患者接受了静脉免疫球蛋白(IVIg)治疗，该治疗与较低的感染风险相关。值得注意的是，重症感染以细菌感染为主(71%)，病毒感染(21%)和真菌感染(7.1%)相对较少。感染无复发生存率方面，未接受IVIg组与接受IVIg组的风险比为0.46(95%置信区间：0.25-0.84;P=0.013);无感染进展生存期方面，该风险比为0.58(95%置信区间：0.33-1.02;P=0.058)。

研究发现，乳酸脱氢酶(LDH)水平升高与更差的无进展生存期(PFS)和总生存期(OS)相关(调整后风险比，每100 U/L升高对应1.3和1.4倍风险;P < 0.001); 血红蛋白水平降低与PFS恶化相关(校正HR 0.84;P=0.034)，且完全缓解(CR)概率降低(校正OR每g/dL 1.4;P=0.008);ECOG体能状态≥2级与客观缓解率(ORR)降低相关(校正OR 0.34;P=0.019)。

既往BCMA暴露史与完全缓解率降低或缓解率改善相关(校正比值比0.32;P=0.037)，且若距上次BCMA治疗不足1年则总生存期缩短(风险比3.66;P=0.017)。总体而言，血红蛋白水平升高与预后改善相关，而铁蛋白和乳酸脱氢酶水平升高则与预后恶化相关。

港安健康温馨提示：Elranatamab在体弱且接受过大量前期治疗的真实世界人群中仍保持显著疗效，其疗效超越临床试验人群，并揭示了支持性治疗可改善预后的关键领域。期待这款新疗法在将来获得更好的试验数据，造福更多患者。想要了解更多血液肿瘤新型治疗，具体可咨询港安健康。

参考来源：

Portuguese AJ, Davis J, Raza S, et al. Real-world outcomes with elranatamab in multiple myeloma: A multi-center analysis from the United States multiple myeloma immunotherapy consortium. Blood. 2025;146(supp_1):136. doi:10.1182/blood-2025-136

Lesokhin AM, Tomasson MH, Arnulf B, et al. Elranatamab in relapsed or refractory multiple myeloma: phase 2 MagnetisMM-3 trial results. Nat Med. 2023;29(9):2259-2267. doi:10.1038/s41591-023-02528-9

Tomasson MH, Iida S, Niesvizky R, et al. Long-term survival and safety of elranatamab in patients with relapsed or refractory multiple myeloma: Update from the MagnetisMM-3 study. Hemasphere. 2024;8(7):e136. Published 2024 Jul 24. doi:10.1002/hem3.136

Merz M, Dima D, Hashmi H, et al. Bispecific antibodies targeting BCMA or GPRC5D are highly effective in relapsed myeloma after CAR T-cell therapy. Blood Cancer J. 2024;14(1):214. Published 2024 Dec 5. doi:10.1038/s41408-024-01197-2

Gauthier J, Wu QV, Gooley TA. Cubic splines to model relationships between continuous variables and outcomes: a guide for clinicians. Bone Marrow Transplant. 2020;55(4):675-680. doi:10.1038/s41409-019-0679-x

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