FGFR2突变胆管癌控制率96.5%！Lirafugratinib获FDA优先审评资格

日前，美国FDA已受理并授予了一份新药申请(NDA)优先审评资格，该申请寻求批准Lirafugratinib(RLY-4008)作为携带FGFR2融合或重排突变的经治胆管癌(CCA)患者的二线治疗选择。港安健康国际医疗补充，该NDA的提交得到了1/2期ReFocus试验结果的支持。

港安健康科普

FGFR2是一种在某些癌症中频繁发生改变的受体酪氨酸激酶。FGFR2是FGFR家族四个成员之一，该家族是一组蛋白质序列和性质高度相似的密切相关蛋白。Lirafugratinib  (RLY-4008)是一种强效、选择性、口服的小分子FGFR2抑制剂。在临床前研究中，该药在癌细胞系中显示出FGFR2依赖性杀伤作用，并在体内模型中诱导肿瘤消退，同时对其他靶标(包括FGFR家族的其他成员)的抑制极小。此外，在体外和体内临床前模型中，该药对已知的临床靶向内源性耐药突变表现出强效活性。

Lirafugratinib临床试验动态

ReFocus研究是一项开放标签、首次人体试验(NCT04526106)，旨在评估Lirafugratinib(一种强效、选择性、口服小分子FGFR2抑制剂)在携带FGFR2突变的晚期或转移性实体瘤患者中的安全性和有效性。该试验包括剂量递增(第1部分)、剂量扩展(第2部分)、延伸(第3部分)和滚动(第4部分)几个部分。

所有4个部分的合格患者均为年龄至少18岁，患有经组织学或细胞学证实的不可切除或转移性实体瘤，有记录的FGFR2融合、突变或扩增，根据RECIST1.1标准具有可测量病灶，且ECOG体能状态评分为0或1。患者还要求其疾病对标准治疗难治或反应不足，或没有可用的标准治疗方案。

在第1部分中，患者接受递增剂量的口服Lirafugratinib，以确定推荐的2期剂量(RP2D)。在第2部分中，CCA患者根据FGFR突变类型以及既往接受化疗或FGFR抑制剂的情况被分为4个队列，并在RP2D(70mg)剂量下接受每日连续Lirafugratinib治疗。港安健康国际医疗指出，关键队列的主要终点是经IRC根据RECIST1.1标准评估的确认的ORR。关键次要终点包括DOR、DCR、PFS、OS、安全性以及通过EORTC核心生活质量问卷评估的生活质量(QOL)。

Lirafugratinib临床治疗数据

来自ReFocus试验关键队列的疗效分析数据在2026年胃肠道癌症研讨会上公布。该队列由先前接受过化疗但未接受过FGFR抑制剂治疗的患者组成。在关键队列的可评估患者中，先前接受过化疗且未接受过FGFR抑制剂治疗的CCA患者(n=114)，根据独立审查委员会(IRC)评估，使用Lirafugratinib治疗的客观缓解率(ORR)为46.5%(95%CI,37.1%-56.1%)。

最佳总体缓解率包括2.6%的完全缓解率、43.9%的部分缓解率和50.0%的疾病稳定率。此外，港安健康国际医疗介绍，疾病控制率(DCR)为96.5%(95%CI,91.3%-99.0%)，中位缓解持续时间(DOR)为11.8个月(95%CI,7.5-13.0)。中位无进展生存期(PFS)和总生存期(OS)分别为11.3个月(95%CI,9.2-14.8)和22.8个月(95%CI,18.1-27.2)。

Lirafugratinib表现出可预测且可控的安全性特征，不良事件(AE)可通过剂量调整来缓解。在ReFocus关键安全性人群(n=116)中，最常见的任何级别和3级或更高级别的治疗相关AE(TRAE)是甲毒性(87.9%;12.1%)、掌跖红斑感觉异常综合征(81.9%;32.8%)、口腔炎(78.4%;12.1%)和视网膜色素上皮脱离(37.1%;1.7%)。²分别有75.9%、82.8%和4.3%的患者报告了导致剂量减少、剂量中断和治疗终止的TRAE。

港安健康温馨提示：Lirafugratinib在临床试验中表现出令人信服的疗效，有望为FGFR2突变胆管癌患者带来新的治疗希望。期待这款疗法能够获得更好的试验结果，尽快获得批准并应用于临床，造福更多患者。想要了解更多关于癌症治疗新型方式，具体可咨询港安健康国际医疗。‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍

参考来源：

Elevar Therapeutics announces FDA acceptance for review of new drug application  for lirafugratinib as second-line cholangiocarcinoma treatment. News Release.  Elevar. March 30, 2026.

Hollebecque A, Borad MJ, Lu P, et al. Efficacy and safety of lirafugratinib  in FGFRi-naive cholangiocarcinoma (CCA) patients harboring FGFR2  fusions/rearrangements (FGFR2 f/r). J Clin Oncol. 2026;44(suppl 2):476.  doi:10.1200/JCO.2026.44.2_suppl.476

REFOCUS: a first-in-human study of highly selective FGFR2 inhibitor,  RLY-4008, in patients with ICC and other advanced solid tumors  ClinicalTrials.gov. Updated February 27, 2026.

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