近日，美国食品药品监督管理局(FDA)已受理Bezuclastinib (CGT9486)联合Sunitinib (Sutent)用于既往接受过Imatinib (Gleevec)治疗的胃肠道间质瘤(GIST)患者的新药申请(NDA)，并授予优先审评资格。港安健康国际医疗补充，该申请得到了III期PEAK试验的主要结果支持，该结果于2026年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上以口头报告形式呈现。
Bezuclastinib是一种口服、选择性I型KIT酪氨酸激酶抑制剂(TKI)，旨在抑制KIT外显子17突变(包括D816V突变)以及原发性和继发性耐药突变。与II型TKI Sunitinib联合使用时，该方案旨在解决导致当前获批的KIT突变型GIST二线疗法持久性受限的异质性耐药突变。
PEAK是一项全球性、随机、多部分研究(NCT05208047)。随机化III期部分(第2部分)入组了413例既往接受过Imatinib治疗的晚期GIST患者。患者按1:1比例随机分配接受Bezuclastinib 600 mg每日一次联合Sunitinib 37.5 mg每日一次(n = 204)或Sunitinib 37.5 mg每日一次单药治疗(n = 209)。
该试验入组了经重度预处理的人群，中位年龄63岁(范围：30-88)。基线时，59.6%的患者具有仅局限于外显子11的激活型KIT突变，14.0%的患者具有仅局限于外显子9的突变。港安健康国际医疗指出，试验的主要终点为盲态独立中心审查(BICR)评估的中位无进展生存期(mPFS)。关键次要终点包括BICR评估的客观缓解率(ORR)和总生存期(OS)。允许单药治疗组在BICR确认疾病进展后交叉至联合治疗组。
截至2025年9月30日数据截止日期，Bezuclastinib联合治疗组在主要终点上显示出高度统计学显著性的改善。联合治疗组中位PFS为16.5个月(95% CI, 13.8-19.2)，而Sunitinib单药治疗组为9.2个月(95% CI, 7.2-11.0)，疾病进展或死亡风险降低50%(HR, 0.50; 95% CI, 0.39-0.65; P < .0001)。联合治疗组与单药治疗组相比，ORR也有显著改善(46% vs 26%;风险差异20%;95% CI, 10.6-28.6; P < .0001)。截至数据截止日期，OS数据尚不成熟。
联合治疗总体耐受性良好，未发现超出Sunitinib已知特征之外的新的安全性信号。两组不良事件的总体发生率相似，3级或更高级别事件大致相当。联合治疗组与单药治疗组中最常见的3级或更高级别治疗中出现的不良事件包括：高血压(29.4% vs 27.4%)、中性粒细胞减少症(15.2% vs 15.4%)、丙氨酸氨基转移酶(ALT)/天冬氨酸氨基转移酶(AST)升高(10.8% vs 1.4%)、贫血(9.3% vs 4.8%)和腹泻(7.8% vs 7.2%)。
联合治疗组中的肝脏不良事件主要为低级别、一过性、非严重、可逆且无症状。ALT/AST升高导致12.7%的患者减少Bezuclastinib剂量，1.5%的患者停药;所有3级肝脏事件均已缓解，未报告4级升高。联合治疗组中没有治疗相关不良事件导致死亡。因治疗相关不良事件导致治疗终止的比例在联合治疗组为7.4%，而单药治疗组为3.8%。
港安健康温馨提示：Bezuclastinib联合方案是首种在胃肠道间质瘤患者群体中证明优于活性对照药物且具有统计学显著优势的治疗方案。期待这款疗法能够获得更好的试验结果，尽快获批并应用于临床，造福更多患者。想要了解更多关于肿瘤治疗新方法，具体可咨询港安健康国际医疗。
参考来源
1. Cogent Biosciences announces fda acceptance of new drug application (NDA) with priority review for bezuclastinib in combination with sunitinib for patients with GIST. News release. Cogent Biosciences. May 28, 2026. Accessed May 28, 2026.
2. Wagner AJ, Trent JC, Tap WD, et al. Primary results of the phase 3 Peak study of bezuclastinib + sunitinib vs sunitinib monotherapy in advanced gastrointestinal stromal tumors (GIST). J Clin Oncol. 2026;44(suppl 16):11500. doi:10.1200/JCO.2026.44.16_suppl.11500
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