日前，美国食品药品监督管理局(FDA)正式批准Decitabine+Cedazuridine(Inqovi)联合Venetoclax(Venclexta)的联合用药方案，用于治疗不适合接受强化诱导化疗的新诊断急性髓系白血病(AML)成人患者。港安健康国际医疗指出，此次获批具有里程碑意义，该方案成为全球首个针对此类高危患者人群的全口服HMA/BCL-2抑制剂治疗方案，彻底完善了不耐受强化化疗AML患者的临床治疗体系，为临床提供了更便捷、高效的全新治疗选择。
本次FDA的审批决策，核心依据为国际多中心、单臂2b期ASCERTAIN-V临床试验(NCT04657081)的研究数据。该研究共纳入101例新诊断AML成人患者，入组标准严格贴合真实临床中“不适合强化化疗”的患者特征，重点纳入75岁及以上老年患者、合并各类基础疾病的高危患者，研究人群极具临床代表性，能够真实反映临床实际诊疗场景中的患者情况。
该临床试验取得了亮眼且扎实的疗效终点数据，成功达成主要研究终点。数据显示，患者完全缓解(CR)率达到46.5%(95%CI：36.5%-56.7%)，包含完全缓解及血液学未完全恢复的完全缓解(CR/CRi)总体缓解率可达63.4%(95%CI：53.2%-72.7%)。在远期生存与疗效持续性方面，该方案表现优异，患者中位总生存期可达15.5个月;在12个月的随访节点中，中位缓解持续时间尚未达到，疗效持久性可观。尤为关键的是，所有实现完全缓解(CR)的患者中，约75%的患者在治疗1年后仍持续维持疾病缓解状态，充分印证了该联合方案的长效治疗价值。
在安全性层面，该全口服联合方案的整体毒性可控，安全性特征与两种单药已知的毒性谱高度一致，研究全程未发现全新的不良反应，也未检测到Decitabine+Cedazuridine与Venetoclax之间存在新增药物相互作用，用药安全性稳定可靠。港安健康国际医疗介绍，试验数据显示，98%的患者出现3级及以上不良事件，不良反应类型以血液学毒性为主，其中发热性中性粒细胞减少发生率最高，达49.5%，贫血发生率为38.6%，中性粒细胞减少发生率为35.6%。在早期死亡风险上，该方案表现良好，患者因不良事件或疾病进展导致的30天死亡率仅为3.0%，60天死亡率为9.9%，早期不良预后风险较低。
本次获批的联合方案依托两种成熟靶向药物的机制互补，构建了高效的口服治疗体系。其中，Decitabine+Cedazuridine早在2020年7月已获FDA批准上市，用于治疗成人骨髓增生异常综合征与慢性粒单核细胞白血病，长期临床应用中已被证实对高危血液肿瘤患者具备稳定的高缓解率。该复方制剂的核心优势在于，Cedazuridine可有效抑制Decitabine在肠道内的降解失效问题，保障Decitabine以去甲基化药物(HMA)的身份通过口服给药，即可达到有效的全身治疗血药浓度，突破了传统去甲基化药物多为注射给药的局限。而Venetoclax作为经典的BCL-2抑制剂，自2018年获FDA加速批准用于AML治疗以来，始终是不耐受强化化疗AML患者的核心治疗药物。此次联合方案的获批，首次实现了HMA/BCL-2经典治疗骨架的全口服给药，大幅提升了患者治疗的便捷性。
根据ASCERTAIN-V临床试验确立的标准给药方案，该联合疗法的规范用药剂量与周期明确：以28天为一个完整治疗周期，每个周期的第1至5天，患者每日口服Decitabine 35mg + Cedazuridine 100mg;同时联合Venetoclax治疗，完成既定的剂量递增阶段后，以每日400mg的剂量长期维持治疗。固定的口服给药方案、清晰的剂量标准，便于临床规范化应用与患者居家治疗，大幅降低了住院治疗成本与就医负担。
此次全口服Decitabine+Cedazuridine联合Venetoclax方案的获批，填补了不耐受强化化疗初诊AML患者全口服高效治疗的空白，兼顾了疗效、安全性与治疗便捷性，为老年、合并基础疾病等高危AML患者提供了全新的标准化治疗方案，进一步优化了AML的整体临床治疗格局。期待这款疗法能够获得更好的试验结果，尽快应用于临床，造福更多患者。想要了解更多关于血液肿瘤治疗新方法，具体可咨询港安健康国际医疗。
参考来源：
FDA approves oral combination of decitabine and cedazuridine tablets with venetoclax for newly diagnosed acute myeloid leukemia. News release. US FDA. May 13, 2026.
Pharmacokinetics, safety, and efficacy of ASTX727 in combination with venetoclax in acute myeloid leukemia (AML). ClinicalTrials.gov. Updated December 8, 2025.
Taiho Oncology and Taiho Pharmaceutical announce U.S. FDA acceptance of supplemental new drug application for INQOVI® in combination with venetoclax to treat patients with acute myeloid leukemia. News release. Taiho Oncology. July 9, 2025.
Roboz GJ, Zeidan AM, Mannis GN, et al. All-oral decitabine-cedazuridine (DEC-C) + venetoclax (VEN) in patients with newly diagnosed acute myeloid leukemia (AML) ineligible for induction chemotherapy: phase 1/2 clinical trial results. Presented at: European Hematology Association Congress; June 12-15, 2025; Milan, Italy. Abstract S135.
FDA approves oral combination of decitabine and cedazuridine for myelodysplastic syndromes. News release. FDA. July 7, 2020.
FDA approves venetoclax in combination for AML in adults. News release. FDA. December 14, 2018.
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