胰腺癌是最致命的癌症之一，手术仍然是治疗这种疾病的最有效方法，以确保延长生存期和治愈。不幸的是，在诊断时，多达三分之二的患者不符合手术条件，因为他们的癌症已经局部或远处扩散，而且在许多情况下包裹着主要血管，如肠系膜上动脉。港安健康国际医疗介绍，近日，FDA已授予padeliporfin血管靶向光动力疗法(VTP)孤儿药称号，作为局部晚期胰腺癌患者的一种潜在治疗选择。
港安健康科普
Padeliporfin临床试验进展
padeliporfin血管靶向光动力疗法将在今年晚些时候提交新药研究申请，这将允许启动一项评估该疗法对局部晚期胰腺导管腺癌患者的一期试验。此前，padeliporfin VTP获得了孤儿药指定和快速通道指定，用于治疗低级别尿路上皮癌(UTUC)的成人患者。
1期试验(NCT03617003)的数据已在2023年ASCO年会上公布。早期阶段的试验招募了患有残余或复发的高或低等级UTUC的患者。这些患者之前的内窥镜治疗失败，不能或不愿意接受手术。主要终点是确定激光光通量的最大耐受剂量;这被确定为输尿管150毫瓦/厘米，肾脏200毫瓦/厘米。
经过6个月的随访，共有19名患者接受了多达2次的padeliporfin血管靶向光动力疗法。在这些患者中，42%、32%和26%的患者在基线时分别在肾盂、肾盏或输尿管中至少有一个肿瘤。此外，港安健康国际医疗补充，36.8%的患者为单发肾，31.6%的患者在加入研究前有局部治疗史。
74%的患者(n = 14)以200毫瓦/厘米的平均剂量接受治疗。两名患者出现了剂量限制性毒性，即2级和3级的腹痛。最常见的毒性反应包括一过性腹痛(79%)和血尿(84%)。没有观察到与治疗有关的输尿管狭窄。30天后，这种治疗方法的反应率为94%，其中完全反应(CR)率为50%，部分反应率为44%。八名患者接受了第二次VTP治疗，转化为最终的CR率为68%。值得注意的是，所有患者在6个月的随访中都保留了肾脏。
3期ENLIGHTED试验(NCT04620239)将招募至少18岁的新发或复发的低级别非侵入性UTUC患者。他们需要有最多2个经活检证实的低度受累的肿瘤病变，其中最大的指数肿瘤直径为5毫米至15毫米。这些病变需要在肾盂、同侧肾的输尿管或肾盏内。细胞学上必须没有高级别细胞。如果患者有高级别或肌层浸润性的膀胱尿道癌，他们将被排除。患者也不能有目前或以前的尿路上皮原位癌，也不能在过去2年内有浸润性T2或以上的疾病史。
筛选后，患者将在访问1a时接受治疗。港安健康国际医疗介绍，在诱导治疗阶段，患者将在1个月时接受可视肿瘤评估，如果没有观察到肿瘤或不可治疗的肿瘤，他们将在2个月时再次接受评估。如果观察到可见和可治疗的肿瘤，他们将接受药物的第二次(访问1b)或第三次(访问1c)治疗。在第二次访问时，他们将被评估为反应。如果他们没有达到完全反应，他们将继续接受标准护理(SOC)治疗。如果他们达到了，他们将进入试验的维持阶段。
在3个月、6个月和9个月时，将分别进行第2a、2b和2c次探访，只有在观察到治疗区域外的新病变时才会给予治疗。如果病变在治疗区，则最多给予1次VTP。如果疾病复发或出现进展性疾病，那么患者将继续接受SOC。12个月时，将进行第3次访问，这将标志着治疗的结束。然后患者将进入18个月至60个月的长期随访阶段。
早期阶段试验的一个主要目标是评估治疗的有效性和持久性，而一个关键的次要目标是检查该方法的安全性和耐受性。在2023年4月25日的数据截止日，共有9名患者参加了该试验，5名患者接受了padeliporfin血管靶向光动力疗法。
港安健康温馨提示：padeliporfin血管靶向光动力疗法在胰腺癌中获得孤儿药的认定，这进一步验证了该技术可能给局部晚期胰腺癌患者带来的好处。期待这款新疗法在将来获得更好的试验数据，尽早获批和应用于临床，造福更多患者。想要了解更多癌症新型治疗，具体可咨询港安健康。
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