NXP800是一种新型GCN2激酶激活剂，近日，美国食品和药物管理局授予它孤儿药称号，港安健康国际医疗补充，该药用于治疗富含AT交互结构域的含蛋白1a(ARID1a)缺失的卵巢癌、输卵管癌和原发性腹膜癌。
ARID1A是一种SWI/SNF染色质重塑基因，是人类癌症中最常见的突变基因之一，在已建立的肿瘤中纯合或杂合的ARID1A缺失会增加染色质占据，下调转移抑制因子，导致抑制肿瘤的功能丧失，加速了进展和转移，因此广泛认为ARID1A是肿瘤抑制基因。
NXP800是一种口服小分子抑制剂，通过靶向HSF1通路发挥作用。在异种移植模型中，NXP800对ARID1a基因突变的卵巢癌和其他疾病模型显示出很强的抗肿瘤作用。此前，2022年12月，美国FDA授予NXP800快速通道资格，用于治疗铂耐药ARID1a突变卵巢癌患者。不久后，2023年4月，一项评估NXP800治疗耐铂、ARID1a突变卵巢癌的1b期临床试验开始进行。
在2024年SGO妇女癌症年会上，研究人员分享了正在进行的研究概况。这项正在进行的1b期试验正在招募携带ARID1A突变的铂耐药卵巢癌患者，这种肿瘤类型通常主要包括卵巢透明细胞癌和卵巢子宫内膜样癌。要获得入组资格，患者必须年满18周岁，根据RECIST1.1标准患有可测量疾病，在完成铂类药物治疗后6个月内疾病进展，且之前接受过1到5种系统治疗，包括至少一种含有贝伐单抗的治疗方案。此外，所有患者的ECOG表观状态必须为0或1，BRCA基因突变患者必须曾接受过PARP抑制剂治疗。
对一线含铂化疗无反应、在化疗期间或最后一次化疗后4周内病情恶化的患者除外。在首次服用NXP800后28天内接受过放疗(姑息治疗除外)、内分泌治疗、化疗或研究药物治疗的患者也不在试验范围内，活动性脑转移也不在试验范围内。港安健康国际医疗介绍，B部分的主要终点是RECIST v 1.1对疾病反应的估计值，以及出现治疗相关AE和/或临床实验室异常的患者人数。1b期研究根据初步的群体药代动力学和药效学分析，选择了每天50毫克和75毫克的剂量，这些分析表明，每天口服一次这些剂量的NXP800可达到生物活性暴露，同时保持可接受的安全性和耐受性。
此前，1a期研究是NXP800的首次人体临床试验，截至2023年4月，共有18名患者接受了至少一个剂量的NXP800治疗，最长治疗时间达10个月，部分参与者的治疗仍在进行中。该研究评估了两种不同的给药方案，包括每日一次(每日总剂量为50毫克至150毫克)和每日两次(每日总剂量为100毫克和150毫克)。A部分的主要终点是出现治疗相关AE、临床实验室异常和剂量限制性毒性的患者人数。此外，最常见的治疗突发不良反应是呕吐、恶心、腹泻、疲劳、食欲下降和体重减轻。
港安健康温馨提示：FDA授予NXP800治疗卵巢癌亚组，特别是ARID1a缺失患者的孤儿药资格，进一步验证了NXP800的作用机制以及正在进行的铂耐药ARID1a突变卵巢癌患者1b期临床试验的目标患者人群。希望这款新疗法能够早日获批，尽快应用于临床，造福更多的肿瘤患者。想要了解更多关于肿瘤癌症新型治疗方法，具体可咨询港安健康。
1. Nuvectis Pharma announces orphan drug designation granted by the FDA for NXP800 for the treatment of ARID1A-deficient ovarian, fallopian tube, and primary peritoneal cancers. News release. Nuvectis Pharma. August 29, 2024. Accessed August 29, 2024.
2. Nuvectis Pharma announces initiation of the phase 1b study for NXP800 in platinum-resistant, ARID1A-mutated ovarian carcinoma. News release. Nuvectis Pharma. April 10, 2023. Accessed August 29, 2024.
3. FDA grants fast track designation to Nuvectis Pharma's NXP800 for the treatment of platinum-resistant, ARID1A-mutated ovarian carcinoma. News release. Nuvectis Pharma. December 1, 2022. Accessed August 29, 2024.
4. Banerjee SN, Eskander RN, Roxburgh P, et al. A phase 1b multicenter, open-label, study of NXP800, a novel GCN2 kinase activator, in patients with platinum resistant, ARID1a-mutated ovarian cancer (ENGOT-GYN5/NCRI/NXP800-101; GOG-3087; NCT05226507) (trial in progress). Presented at: 2024 SGO Annual Meeting on Women’s Cancer; March 16-18, 2024; San Diego, CA.
5. A phase 1 clinical study of NXP800 in subjects with advanced cancers and expansion in subjects with ovarian cancer. ClinicalTrials.gov. Updated June 12, 2024. Accessed August 29, 2024.
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