KMT2A重排(又称MLL重排或NPM1突变)的急性髓细胞性白血病患者面临着困难的预后，因为目前还没有获得批准的靶向治疗方案来治疗他们的特殊疾病。港安健康国际医疗介绍，近日，FDA已授予新型抗癌Menin抑制剂DSP-5336快速通道，用于治疗KMT2A重排的复发/难治性急性髓细胞白血病患者。
港安健康科普
DSP-5336临床试验动态
目前，1/2期研究正在评估DSP-5336对复发/难治急性白血病患者的安全性和有效性。第1阶段是研究的剂量递增阶段，旨在确定第2阶段的推荐用药剂量。第2阶段为剂量扩展阶段，计划进一步评估DSP-5336在MLL重排或NPM1突变的复发/难治性急性髓细胞白血病成人患者中的安全性和临床活性。
年龄在18周岁或以上(或根据当地法规要求在20周岁以上)、ECOG表现为0至2级且预期寿命至少为3个月的患者有资格加入该试验。港安健康国际医疗补充，患者的治疗相关毒性必须在加入研究前达到或低于1级，但不包括2级或2级以下的脱发或神经病变。
该研究的主要终点是评估DSP-5336的安全性和耐受性，在第1阶段确定药物的推荐剂量，在第2阶段评估DSP-5336的临床活性。次要终点包括在第1阶段确定DSP-5336的临床活性，在第2阶段评估该药物在复发/难治性急性髓细胞白血病患者中的安全性和耐受性。
DSP-5336初步治疗数据
在欧洲血液学协会(EHA)2024年混合大会上公布的一项评估DSP-5336的1/2期研究的开放标签、剂量递增和剂量优化部分的结果显示，该药物在具有某些遗传标记的急性白血病患者中取得了积极的疗效。港安健康国际医疗指出，57名患者接受了不同剂量的DSP-5336治疗，当给药剂量为140毫克，每天两次或更高剂量时，该药物似乎效果最佳，尤其是在21名经当地检测证实存在NPM1突变或KMT2A重排的患者中。
21名患者中有12名(57%)对治疗有反应，其中5名(24%)完全缓解或完全缓解并伴有部分血液学恢复。在安全性方面，该药物安全且耐受性良好，研究中未观察到剂量限制性毒性(DLT)。此外，也没有发现明显的心脏信号，也没有与治疗相关的停药或死亡报告。
其他研究结果表明，DSP-5336与其他唑类药物的相互作用良好，重复给药几乎不会导致药代动力学蓄积。没有患者需要预防分化综合征(DS)，虽然报告了3例DS病例(5%)，但都在可控范围内，患者无需入住重症监护室或停用DSP-5336。
港安健康温馨提示：Menin抑制剂DSP-5336有望为面临复发或难治的KMT2A重排急性髓细胞白血病提供一种有效且耐受性良好的治疗方案期待这款新疗法在将来获得更好的试验数据，造福更多患者。想要了解更多血液肿瘤新型治疗，具体可咨询港安健康。
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