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胶质母细胞瘤新药速递2024:LP-184获FDA快速通道资格

胶质母细胞瘤新药速递2024:LP-184获FDA快速通道资格 港安健康
2024-10-22
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导读:脑癌新疗法


胶质母细胞瘤(GBM)死亡率高,近二十多年来,没有任何治疗这种恶性肿瘤的新药获得批准。港安健康国际医疗介绍,近日,美国食品和药物管理局(FDA)授予在研抗癌新药LP-184治疗胶质母细胞瘤的快速通道资格。
  

开发治疗胶质母细胞瘤的新药的一个主要限制因素是,潜在药物必须能够穿过血脑屏障(BBB),并且能够抵消GBM癌细胞对替莫唑胺(目前治疗GBM的标准药物)的固有和适应性抗药性。这种抗药性主要来自DNA修复酶MGMT1的表达。
  
LP-184是一种小分子候选药物,具有合成致死作用机制(MoA),可优先破坏DNA损伤修复(DDR)基因突变和过度表达PTGR1酶的癌细胞中的DNA。该药活性与MGMT的表达无关,这意味着它不依赖于胶质母细胞瘤中MGMT的表达不足或过度,并且在两种类型的GBM模型中都显示出体内和临床前活性。此外,港安健康国际医疗补充,LP-184还在多个体内模型中显示出它能导致复发性GBM(rGBM)癌细胞DNA的双链断裂,目前正在推进早期临床阶段的研究。
 

 
2021年8月,美国食品及药物管理局授予LP-184治疗胶质母细胞瘤和其他恶性胶质瘤的孤儿药称号。2024年9月,FDA授予LP-184三种罕见儿科药物称号,用于治疗恶性横纹肌瘤、横纹肌肉瘤和肝母细胞瘤。LP-184还在研究用于治疗胰腺癌,这是一种DNA修复通路突变发生率相对较高的肿瘤类型,与GBM相似。
  
LP-184目前正在进行1A期临床试验(NCT05933265),以评估这种潜在疗法在包括GBM在内的多种肿瘤中的安全性、耐受性和最大耐受剂量(MTD)。1b/2a期临床研究的拟议目标是在2024年末或2025年初开始一项针对rGBM的试验。该试验计划在1b/2a期研究中评估LP-184作为单一疗法以及与螺内酯联合治疗rGBM的安全性、药代动力学和初步疗效。与此同时,研究人员将对作为探索性终点的多个DNA损伤关键标志物进行回顾性相关分析。还计划将表皮生长因子受体表达或突变状态、MGMT状态和DNA损伤修复途径的表达作为潜在的反应预测指标进行研究,以帮助为未来的后期试验提供信息和指导,并对入组患者进行分层。
  
港安健康温馨提示:LP-184在胶质母细胞瘤领域获得FDA快速通道认定,表明这种抗癌新药有助于满足为患者寻找有效治疗方案和延长生命的迫切需求,并进一步支持LP-184应对侵袭性中枢神经系统癌症挑战的潜力。期待该疗法能够获得更好的试验结果,尽快应用于临床,造福更多肿瘤患者。想要了解更多关于肿瘤癌症新型治疗方法,具体可咨询港安健康国际医疗。‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍



考来源:

  


1. Lantern Pharma’s investigational drug-candidate, LP-184, receives fast-track designation in glioblastoma from the FDA. News release. Lantern Pharma, Inc. October 15, 2024. Accessed October 17, 2024.

  

2. Lantern Pharma announces three U.S. FDA rare pediatric disease designations granted to LP-184 in multiple ultra rare children’s cancers. News release. Lantern Pharma, Inc. September 23, 2024. Accessed October 17, 2024.

  

3. FDA Grants Lantern Pharma additional orphan drug designation for drug candidate LP-184 in glioblastoma multiforme & malignant gliomas. News release. Lantern Pharma, Inc. August 30, 2021. Accessed October 17, 2024.

  

4. Restifo D, McDermott JR, Cvetkovic D, et al. Conditional dependency of LP-184 on prostaglandin reductase 1 is synthetic lethal in pancreatic cancers with DNA damage repair deficiencies. Mol Cancer Ther. 2023;22(10):1182-1190. doi:10.1158/1535-7163.MCT-22-0818




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