转移性软组织肉瘤重磅新药！Elraglusib获FDA孤儿药称号

软组织肉瘤(STS)是一种罕见的异质性肿瘤，迄今已发现超过70种组织学亚型，这使得肉瘤难以治疗。转移性疾病患者的中位总生存期不足6至12个月，仍然是治疗难题。港安健康国际医疗介绍，美国食品和药物管理局(FDA)于近日授予新型抗癌药Elraglusib孤儿药称号(ODD)，用于治疗软组织肉瘤患者。

港安健康科普

Elraglusib是一种新型GSK-3β抑制剂，在包括黑色素瘤、尤文肉瘤、结直肠癌和胰腺癌在内的多种实体瘤中表现出良好的安全性和抗肿瘤活性。临床前研究表明，Elraglusib能诱导软组织肉瘤细胞显著凋亡，并能与化疗产生协同效应，这为转移性软组织肉瘤的临床评估提供了依据。2023年8月，FDA授予该药物用于治疗胰腺癌患者的孤儿药称号。

Elraglusib临床试验进展

Elraglusib目前正与吉西他滨和多西他赛联合进行一项开放标签、双层、2期试验(NCT04906876)。符合条件的患者包括至少10岁的不可切除或转移性软组织或骨肉瘤患者。在前8个周期中，患者将每2个周期接受一次反应评估，此后每12周接受一次反应评估。研究的主要结果是疾病控制率。无进展生存期(PFS)将作为次要终点。

　　

在第一层(A层)，患者必须经组织学证实患有2级或3级局部晚期不可切除性或转移性STS，且属于以下亚型之一：未分化多形性肉瘤(恶性纤维组织细胞瘤)、肌纤维肉瘤、亮肌肉瘤、脂肪肉瘤(不包括分化良好的)、血管肉瘤、滑膜肉瘤、横纹肌肉瘤、纺锤形细胞肉瘤和未特殊说明的高级别肉瘤。在第二层(B层)中，患者必须是经前线治疗后经组织学证实复发/难治的骨肉瘤或尤文肉瘤。在整个试验人群中，患者还必须根据RECIST1.1至少有1个可测量病灶，预期寿命超过12周，器官和骨髓功能正常，16岁以下患者的Lansky评分至少为50分，或16岁以上患者的ECOG表现为2分或以下。

　　

在A组中，既往接受过0至3种系统疗法的晚期STS患者将接受15mg/kgElraglusib，每周两次，并在每个21天周期的第1天和第8天联合使用900mg/m2吉西他滨，第8天联合使用75mg/m2多西他赛，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。港安健康国际医疗补充，在B组中，既往接受过至少1种全身治疗的复发性或难治性骨肉瘤患者也将接受15毫克/千克Elraglusib治疗，每周2次，联合900毫克/平方米吉西他滨，第1天和第8天，以及75毫克/平方米多西他赛，每21天为1个周期，第8天，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。

　

　

发表在《临床癌症研究》(Clinical Cancer Research)上的试验结果表明，Elraglusib的2期初始推荐剂量(RP2D)为15毫克/千克，每周两次。然而，RP2D随后被修改为9.3毫克/千克，每周一次，以减少Elraglusib引起的中央/外周血管通路导管堵塞。其他与治疗相关的不良反应(AEs)包括短暂的视力变化和疲劳。单药治疗组的3级或3级以上治疗突发不良反应发生率为55.2%，联合治疗组为71.3%。

　　

在第1部分可评估反应的患者(62人)中，1名黑色素瘤患者获得完全反应，1名急性T细胞白血病/淋巴瘤患者获得部分反应(PR)。在第2部分可评估反应的患者中(n=138)，有7例出现PR，中位PFS和总生存期分别为2.1个月(95%CI，2-2.6)和6.9个月(95%CI，5.7-8.4)。

　　

除了这项2期试验外，Elraglusib还在一项1期研究中被用作复发/难治性晚期实体瘤或血液恶性肿瘤患者的单药治疗和化疗联合用药。在该试验中，患者单独接受Elraglusib治疗，剂量从1毫克/千克到15毫克/千克不等，每周两次(n=67)，或与下列化疗方案之一联合使用：吉西他滨、多柔比星、洛莫司汀、卡铂、伊立替康、吉西他滨/白蛋白紫杉醇(Abraxane)、紫杉醇/卡铂、培美曲塞(Alimta)/卡铂(n=171)。

港安健康温馨提示：FDA的孤儿药认定凸显了Elraglusib在满足转移性软组织肉瘤患者尚未得到满足的重大医疗需求方面的潜力。期待这款新疗法在将来获得更好的试验数据，尽早获批并应用于临床治疗，造福更多患者。想要了解更多肿瘤新型治疗，具体可咨询港安健康。‍‍‍‍‍‍

　

参考来源：

　　

1. Actuate receives FDA orphan drug designation for elraglusib for treatment of soft tissue sarcomas. News release. Actuate Therapeutics, Inc. September 11, 2024. Accessed September 11, 2024.

　　

2. Actuate Therapeutics receives FDA orphan drug designation for elraglusib for treatment of pancreatic cancer. News release. Actuate Therapeutics, Inc. August 1, 2023. Accessed September 11, 2024.

　　

3. A phase 2 study of 9-ING-41 combined with chemotherapy in adolescents and adults with advanced sarcomas. ClinicalTrials.gov. Updated July 28, 2021. Accessed September 11, 2024.

　　

4. Carneiro BA, Cavalcante L, Mahalingam D, et al. Phase I study of elraglusib (9-ING-41), a glycogen synthase kinase-3β inhibitor, as monotherapy or combined with chemotherapy in patients with advanced malignancies. Clin Cancer Res. 2024;30(3):522-531. doi:10.1158/1078-0432.CCR-23-1916

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