硬纤维瘤是一种罕见的非转移性间质肿瘤，具有局部侵袭性和侵袭性，发病率较高。Nirogacestat(Ogsiveo)是一种选择性γ-分泌酶抑制剂，在早期试验中显示出良好的抗肿瘤活性。港安健康国际医疗介绍，2025年ESMO肉瘤与罕见癌症大会上公布的3期DeFi研究结果显示，Nirogacestat的长期治疗与硬纤维瘤患者客观反应率(ORR)的提高、肿瘤体积的进一步缩小和生活质量的持续改善有关。
这项全球性、多中心、随机、安慰剂对照试验(NCT03785964)招募了按RECIST1.1标准至少进展20%的硬纤维瘤成人患者，并按1:1的比例随机分配到Nirogacestat治疗组和安慰剂治疗组。在研究的双盲部分，患者接受150毫克Nirogacestat治疗，每天两次(n=70)或安慰剂。在该研究的开放标签延伸部分，实验组患者继续每天两次服用Nirogacestat(n=39)，而安慰剂组符合条件的患者可开始每天两次服用150毫克Nirogacestat。
在具有里程碑意义的ORR分析中，研究人员观察了在2024年12月19日数据截止日期之前，在研究的双盲部分随机分配到硝酸甘油酯治疗组的患者。标志性分析的主要终点是RECIST1.1标准下的肿瘤反应和耐久性、患者报告结果(PROs)和安全性。
意向治疗人群(n=70)中的患者接触Nirogacestat的中位时间为33.6个月(0.3-61.8个月)。接受该药物治疗长达4年的患者与继续治疗长达1年的患者相比，观察到的ORR分别增加了45.7%(完全应答[CR]，11.4%;部分应答[PR]，34.3%)和34.3%(CR，4.3%;PR，30.0%)。在第3年和第4年，分别有3名患者获得了额外的CR和PR。中位暴露期从主要分析的20.6个月延长到33.6个月。
港安健康国际医疗补充，其他研究结果表明，在Nirogacestat治疗组(n=66)的可评估患者中，治疗至少1年(n=46)的目标肿瘤大小的中位最佳变化为-32.3%(范围为-100%至6%)，-42.5%(范围，-100%至2%)，至少治疗2年(n=40)，-51.3%(范围，-100%至2%)，至少治疗3年(n=33)，-75.8%(范围，-100%至2%)，至少治疗4年(n=15)。
值得注意的是，接受Nirogacestat治疗的患者可持续获得PRO收益。与基线相比，BPI-SF平均最严重疼痛强度评分的最小二乘法(LS)平均变化范围为-1.26至-1.86;DTSS症状总评分的最小二乘法(LS)平均变化范围为-0.84至-1.26;DTIS身体功能的最小二乘法(LS)平均变化范围为-0.41至-0.69。LS与基线相比的平均变化范围为：EORTCQLQ-C30GHS/QoL评分-0.60至7.96;EORTCQLQ-C30身体功能评分0.88至7.83;EORTCQLQ-C30角色功能评分8.45至14.18。
在安全性方面(n=69)，大多数治疗突发不良反应(TEAEs)为1级或2级，常见TEAEs的发生率和严重程度在第一年后有所下降。最常报告的TEAE包括腹泻、恶心、卵巢毒性、疲劳、低磷血症和头痛。有关卵巢毒性的数据与研究的主要分析结果一致。3名患者在之前报告的TEAE之后又出现了卵巢毒性，1名患者首次出现卵巢毒性。在第2年和第3年期间，5名患者因TEAE而减少了剂量;第3年后，没有患者需要减少剂量。
港安健康温馨提示：更新临床结果表明，连续使用Nirogacestat治疗硬纤维瘤具有长期疗效和安全性。期待该疗法能够获得更好的试验结果，尽快获批并应用于临床，造福更多肿瘤患者。想要了解更多关于肿瘤癌症新型治疗方法，具体可咨询港安健康国际医疗。
参考来源：
Kasper B, Ratan R, Alcindo T, et al. Long-term nirogacestat treatment in adult patients with desmoid tumors: Updated efficacy and safety from the phase III DeFi trial. ESMO Open. 2025;10(suppl 3):104381. doi:10.1016/j.esmoop.2025.104381
FDA approves nirogacestat for desmoid tumors. FDA. November 27, 2023.
（声明：文中图片来源于网络共享，如涉及侵权请联系作者删除处理）
港安健康国际医疗，专业健康管理服务机构，总部设在中国深圳。公司在美国、日本、德国以及中国香港、中国澳门、中国台湾地区设有服务机构，为客户提供一站式的健康管理咨询服务 。
港安健康国际医疗，着重打造华人海外健康圈概念，依托中国港澳台地区优势医疗资源，整合欧美权威医疗机构，共同打造国内跨境就医服务品牌。港安健康国际医疗与包括中国香港、中国澳门、中国台湾地区以及美国、日本、德国等多家大型医院和专业医疗机构实现合作，并实现专人全程陪同的健康管理服务体系，服务足迹遍布世界10余个国家和地区。
港安健康国际医疗
官方网站：
www.hkhgg.com
港安健康国际医疗，十余年专注健康管理事业，得到了包括中央广播电视总台、人民日报海外版、香港文汇报、南方日报等多家中央和地方媒体的报道和支持。
港安健康国际医疗创立至今，秉承“慈心仁爱，救死扶伤”的服务理念，始终以为国人提供优质专业的健康管理服务为己任，不断整合国际先进的医疗技术、医学专家和健康理念，为国人健康保驾护航。
