近日，美国食品及药物管理局(FDA)已授予基于RNA置换酶的癌症基因疗法RZ-001进入快速通道，用于治疗肝细胞癌(HCC)患者。港安健康国际医疗补充，这是RZ-001继2023年11月获得FDA快速通道资格用于治疗胶质母细胞瘤(GBM)患者之后，第二次获得此类监管决定。RZ-001还获得了美国食品及药物管理局和韩国食品药品安全部针对GBM的研究性新药批准，并根据美国食品及药物管理局的扩大准入计划被批准用于该疾病的同情性治疗。
港安健康科普
RZ-001是利用Rznomics专有的转接核糖酶RNA编辑平台开发的，它靶向并裂解人端粒酶逆转录酶(hTERT)mRNA，选择性地抑制癌细胞中hTERT的表达，同时通过将HSVtk编码序列转接到重新编程的hTERTmRNA中诱导细胞毒性效应。此外，RZ-001还能促进免疫细胞浸润肿瘤，降低血管内皮生长因子的表达，调节肿瘤微环境以增强对免疫疗法的反应能力。临床前研究已经证明了RZ-001的治疗活性以及抗癌活性的剂量依赖性改善，尤其是与Atezolizumab(Tecentriq)联合用药时。
RZ-001临床试验动态
在两项多中心、开放标签、随机1b/2a期试验(NCT05595473;NCT06695026)中，RZ-001正分别与抗病毒药物valganciclovir或valganciclovir加Atezolizumab和Bevacizumab (Avastin)联用，对hTERT阳性肝细胞癌成年患者进行评估。这两项试验的合格患者必须年满18周岁，患有巴塞罗那临床肝癌(BCLC)B期或C期HCC，ECOG表现为0或1，Child-Pugh评分为A到B7，预期寿命至少3个月。两项试验的排除标准包括中度或重度腹水、非HCC癌症、肝性脑病或HIV阳性。
第一项1/2期研究由两部分组成：在剂量递增阶段，患者在接受瘤内注射RZ-001的4个剂量水平中的一个剂量水平，同时接受缬更昔洛韦注射;在剂量扩大阶段，患者接受在剂量递增阶段确定的固定剂量的RZ-001注射。港安健康国际医疗指出，研究的主要终点包括剂量递增阶段的剂量限制性毒性(DLT)和两个阶段的不良反应(AE)。次要终点包括总反应率(ORR)、反应持续时间(DOR)、无进展生存期(PFS)和总生存期(OS)。
在第二项1/2期研究中，共有15名患者将接受RZ-001的瘤内注射，注射剂量为3种剂量中的1种，并与valganciclovir、Atezolizumab和Bevacizumab联合使用。在对入组患者的数据进行审查后，DLTS的发生率将作为剂量升级到下一剂量水平的依据。
研究的主要终点包括AEs、靶病灶肿瘤反应评估、RECIST1.1标准ORR和HCCmRECIST。次要终点包括评估非目标病灶的肿瘤反应、PFS、OS和DOR。目前正在进行的一项1/2a期试验(NCT06102525)也在评估该制剂与valganciclovir一起治疗hTERT阳性GBM患者的效果。
参考来源：
Rznomics Inc. liver cancer drug candidate secures fast track designation. News Release. Rznomics. February 17, 2025. Accessed February 21, 2025.
RZNOMICS Inc. announces clinical trial collaboration and supply agreement to evaluate RZ-001 in combination with anti-PDL1 in liver cancer patients. News release. Rznomics Inc. November 10, 2023. Accessed February 21, 2025.
A study to evaluate the safety, tolerability and efficacy of RZ-001 with valganciclovir (VGCV) in subjects with hepatocellular carcinoma. ClinicalTrials.gov. Updated November 4, 2024. Accessed February 21, 2025.
A study to evaluate the safety, tolerability and efficacy of RZ-001 with valganciclovir (VGCV) and atezolizumab/bevacizumab in subjects with hepatocellular carcinoma. ClinicalTrials.gov. Updated January 8, 2025. Accessed February 21, 2025.
（声明：文中图片来源于网络共享，如涉及侵权请联系作者删除处理）
港安健康国际医疗，专业健康管理服务机构，总部设在中国深圳。公司在美国、日本、德国以及中国香港、中国澳门、中国台湾地区设有服务机构，为客户提供一站式的健康管理咨询服务 。
港安健康国际医疗，着重打造华人海外健康圈概念，依托中国港澳台地区优势医疗资源，整合欧美权威医疗机构，共同打造国内跨境就医服务品牌。港安健康国际医疗与包括中国香港、中国澳门、中国台湾地区以及美国、日本、德国等多家大型医院和专业医疗机构实现合作，并实现专人全程陪同的健康管理服务体系，服务足迹遍布世界10余个国家和地区。
港安健康国际医疗
官方网站：
www.hkhgg.com
港安健康国际医疗，十余年专注健康管理事业，得到了包括中央广播电视总台、人民日报海外版、香港文汇报、南方日报等多家中央和地方媒体的报道和支持。
港安健康国际医疗创立至今，秉承“慈心仁爱，救死扶伤”的服务理念，始终以为国人提供优质专业的健康管理服务为己任，不断整合国际先进的医疗技术、医学专家和健康理念，为国人健康保驾护航。