晚期胶质母细胞瘤新药消息！Tinostamustine获FDA孤儿药资格认定- 大数跨境

港安健康

2025-12-22

导读：脑癌新疗法

现有的胶质母细胞瘤治疗方案对生存期的改善有限。港安健康国际医疗介绍，日前，在研药物、潜在首创药物Tinostamustine(EDO-S101)已获得美国食品药品监督管理局(FDA)授予的孤儿药资格认定(ODD)，用于恶性胶质瘤的一线治疗，包括具有侵袭性且难以治疗的胶质母细胞瘤(GBM)。

Tinostamustine是一种新型烷化去乙酰化酶抑制剂分子，融合了化疗药物苯达莫司汀和伏立诺他。通过这种融合，该药物实现了具有协同作用潜力的双功能作用机制，双功能烷化活性与泛组蛋白去乙酰化酶抑制(或HDAC抑制)，既能诱导DNA损伤又能阻断癌细胞修复。

在临床前及早期临床研究中，Tinostamustine展现出良好前景。港安健康国际医疗介绍，在一项针对49例晚期实体瘤患者开展的I/II期临床研究(NCT03345485)中，该药物在安全性、耐受性、药代动力学及初步疗效方面均表现可控，并呈现出适度的疗效信号。在II期部分，36名可评估疗效的患者中有2名达到部分缓解，14名患者疾病稳定持续4个月或更久。

尽管脑肿瘤未纳入I/II期试验研究范围，但一项全球性多臂反应适应性随机化平台II/III期胶质母细胞瘤AGILE试验(NCT03970447)即将启动，该试验将评估Tinostamustine治疗新诊断或复发性胶质母细胞瘤成人患者的疗效。

在此研究中，该药物将与多个实验治疗组及接受替莫唑胺、洛莫司汀和放疗的对照组进行对照评估。随着具有前景的新药信息不断涌现，研究组别将持续增设;同时根据持续评估结果进行组别调整。研究的主要终点为总生存期，次要终点包括无进展生存期、肿瘤反应及反应持续时间。该研究正在积极招募患者，预计入组1280例，计划于2030年6月完成。

港安健康温馨提示：Tinostamustine获FDA孤儿药认定，其创新性双重作用机制为胶质母细胞瘤治疗带来新希望。期待这款新疗法在将来获得更好的试验数据，尽早获批和应用于临床，造福更多患者。想要了解更多癌症新型治疗，具体可咨询港安健康。‍‍

参考来源：

1. FDA grants orphan drug designation for tinostamustine in malignant glioma. News release. Business Wire. November 10, 2025.

2. Designating an orphan product: drugs and biological products. US Food & Drug Administration. Updated August 12, 2024.

3. Mesti T, Ocvirk J. Malignant gliomas: old and new systemic treatment approaches. Radiol Oncol. 2016;50(2):129-138. Published 2016 Apr 23. doi:10.1515/raon-2015-0003

4. National Center for Biotechnology Information. PubChem Compound Summary for CID 46836227, Tinostamustine.

5. Study of the safety, pharmacokinetics and efficacy of tinostamustine in patients with advanced solid tumors (EDO-S101). ClinicalTrials.gov. Updated October 21, 2024.

6. Chugh R, Kummar S, Schneider RE, et al. Results from a phase I/II trial of tinostamustine monotherapy in advanced solid tumours (NCT03345485): Safety and efficacy in a subset of patients (pts) with soft tissue sarcoma (STS). Ann Oncol. 2023;34:S1048-S1048. doi:10.1016/j.annonc.2023.09.1186

7. Tinker A, Strauss JF, Schneider R, et al. A phase II study of tinostamustine in patients (pts) with advanced solid tumours. J Clin Oncol. 2023;41(16_suppl):3021-3021. doi:10.1200/jco.2023.41.16_suppl.3021

8. A trial to evaluate multiple regimens in newly diagnosed and recurrent glioblastoma (GBM AGILE). ClinicalTrials.gov. Updated September 9, 2025.

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