神经内分泌肿瘤难以治疗，因为它们具有不活跃的特性，对传统肿瘤药物缺乏强有力的反应，这突出了在疾病进展后对新疗法的迫切需要。港安健康国际医疗介绍，近日，欧洲药品管理局人用医药产品委员会(CHMP)对卡博替尼(Cabozantinib/Cabometyx)用于治疗胰腺外神经内分泌肿瘤(epNET)和胰腺神经内分泌肿瘤(pNET)不可切除性或转移性、分化良好且既往至少接受过一次除体生长激素类似物以外的全身治疗后病情进展的成年患者发表了积极意见。
CHMP的建议基于3期CABINET试验(NCT03375320)的数据，该试验评估了卡博替尼与安慰剂相比在两组晚期epNET或晚期pNET患者中的疗效和安全性。2025年3月，FDA批准卡博替尼用于治疗12岁或以上、既往接受过治疗、不可切除、局部晚期或转移性、分化良好的pNET和epNET的成人和儿童患者。这项监管决定同样得到了CABINET试验数据的支持。
这项多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究在最终分析期间在美国招募了298名epNET或pNET患者。参加研究的患者以2:1的比例随机分配接受60毫克剂量的卡博替尼或安慰剂治疗。值得注意的是，各组患者是分别随机分配的，每个组都有自己的统计分析计划。中期分析结果显示，卡博替尼对两组患者的疗效均优于安慰剂，因此试验提前结束。
参与该研究的患者具有良好或中度分化的pNET或非胰腺NET(类癌)病理特征，患有局部晚期/不可切除或转移性疾病，组织学记录显示NET位于胰腺、胃肠道、肺、胸腺、其他或未知原发部位。此外，根据CT/MRI的RECIST1.1标准，患者必须患有可测量的疾病，并且之前接受过治疗并取得了进展。港安健康国际医疗指出，研究的主要终点是PFS，由盲法独立中央审查评估。次要终点包括ORR、总生存期和安全性。
2025年2月发表在《新英格兰医学杂志》(NewEnglandJournalofMedicine)上的试验数据显示，在epNET队列(n=203)中，卡博替尼(cabozantinib)的中位无进展生存期(PFS)为8.4个月(95%CI，7.6-12.7)，卡博替尼(cabozantinib)为3.9个月(95%CI，3.0-5.7)。3在pNET队列(n=95)中，卡博替尼和安慰剂的中位无进展生存期(PFS)分别为13.8个月(95%CI，9.2-18.5)vs4.4个月(95%CI，3.0-5.9)(HR，0.23;95%CI，0.12-0.42;P<.001)。值得注意的是，在epNET和pNET患者中，卡博替尼的确诊客观反应率(ORR)分别为5%和19%，而安慰剂治疗的确诊客观反应率为0%。
在接受卡博替尼治疗的患者中，有62%至65%出现了3级或以上的不良反应(AEs)，而在接受安慰剂治疗的患者中，这一比例仅为23%至27%。3最常见的3级或以上治疗相关AEs包括高血压、疲劳、腹泻和血栓栓塞事件。
港安健康温馨提示：与安慰剂相比，卡博替尼可显著改善胰腺外神经内分泌肿瘤和胰腺神经内分泌肿瘤患者的无进展生存期，CHMP的肯定意见和FDA的批准凸显了该药作为晚期神经内分泌肿瘤治疗药物的潜力。内地患者如有治疗需求，可联系港安健康国际医疗预约香港看病，使用进口新药新疗法治疗。港安健康已经为内地患者开通了前往香港就医绿色服务通道，能够为患者提供香港医院床位加急预约、检查治疗优先安排、香港专家多学科联合会诊、香港医疗签证办理等一站式就医服务。
参考来源：
Exelixis’ partner Ipsen receives positive CHMP opinion for Cabometyx (cabozantinib) for patients with previously treated advanced neuroendocrine tumors. News release. Exelixis. June 20, 2025.
FDA approves cabozantinib for adults and pediatric patients 12 years of age and older with pNET and epNET. FDA. March 26, 2025.
Chan JA, Geyer S, Zemla T, et al. Phase 3 trial of cabozantinib to treat advanced neuroendocrine tumors. N Engl J Med. 2025;392(7):653-665. doi:10.1056/NEJMoa2403991
Testing cabozantinib in patients with advanced pancreatic neuroendocrine and carcinoid tumors. ClinicalTrials.gov. Updated June 12, 2025.
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