美国食品药品监督管理局(FDA)已受理一项新药申请(NDA)，旨在批准Pimicotinib(ABSK021)用于系统性治疗腱鞘巨细胞瘤(TGCT)患者。港安健康国际医疗介绍，这是一种高度选择性强效小分子集落刺激因子1受体(CSF-1R)抑制剂。
该申请基于全球性多中心随机双盲安慰剂对照III期MANEUVER试验(NCT05804045)的疗效与安全性数据，该试验评估了每日一次口服给药的Pimicotinib在TGCT患者中的应用。MANEUVER试验采用三阶段设计，各阶段均设有结构化转为开放标签治疗的方案。第一阶段采用盲法随机分配，患者接受为期24周的口服Pimicotinib胶囊或匹配安慰剂治疗。
研究第二阶段为开放标签期，所有患者继续接受开放标签的Pimicotinib治疗24周或直至退出研究。完成第二阶段且仍符合入选标准的患者可进入第三阶段——开放标签的扩展期，在此期间持续使用Pimicotinib直至研究结束、患者退出或研究者终止。主要终点为客观缓解率(ORR)。次要终点包括：基于电视扫描(TVS)的客观缓解率;第25周较基线变化的关节活动度、最严重疼痛及最严重僵硬程度;患者报告结局、生活质量及缓解持续时间(DOR)。
符合条件的患者需年满18周岁，且经组织学确诊为腱鞘巨细胞瘤(TGCT)。入组重点针对手术治疗效果不佳的患者，包括：手术切除可能导致功能障碍或严重并发症的患者;肿瘤位于复杂解剖部位的患者;以及存在广泛侵袭性病变且无法完全切除的患者。港安健康国际医疗补充，患者还需因活动性TGCT出现症状性疾病(定义为至少中度疼痛或僵硬)，且通过MRI评估符合RECIST 1.1标准的可测量病灶(包括至少2个直径≥2厘米的病灶)。筛查实验室评估需显示器官及骨髓功能正常。主要排除标准包括：既往暴露于高选择性CSF-1或CSF-1R抑制剂(允许既往使用伊马替尼和/或尼洛替尼)、转移性TGCT，或在随机分组前4周内接受过TGCT相关大手术或抗肿瘤治疗。
2025年ESMO大会公布的长期随访数据显示：在基线即开始接受Pimicotinib治疗的患者(n=63)中，中位随访14.3个月后，经盲法独立评审委员会(BIRC)依据RECIST 1.1标准评估，总体缓解率(ORR)达76.2%(95%置信区间： 63.8%-86.0%)。基于肿瘤体积评分(TVS)的BIRC评估ORR为74.6%(95% CI, 62.1%-84.7%)。根据RECIST 1.1标准的最佳反应包括完全缓解(6.3%)、部分缓解(69.8%)、疾病稳定(19.0%)和疾病进展(0%);4.8%的患者无法评估反应。12个月持续反应率(DOR)为92%(95%置信区间：70%-98%)。
在MANEUVER试验的最新分析中，与Pimicotinib相关的最常见治疗期间出现的不良事件(AEs)包括：瘙痒(所有等级，60.3%;3/4级，3.2%)、面部水肿(49.2%;0%)、皮疹(38.1%; 6.3%)、眼眶周围水肿(36.5%;0%)、疲劳(28.6%;0%)、恶心(28.6%;0%)及头痛(25.4%;0%)。2 实验室指标异常中以肌酸磷酸激酶升高最为常见(所有等级，71.4%; 3/4级，15.9%)，其次为任何级别的乳酸脱氢酶(57.1%)、天冬氨酸转氨酶(55.6%)、淀粉酶(38.1%)、脂肪酶(27.0%; 3/4级，3.2%)，α-羟基丁酸脱氢酶(25.4%)，血肌酸激酶MB(20.6%)和丙氨酸氨基转移酶(22.2%)，其中多数指标未报告3/4级不良事件。
港安健康温馨提示：Pimicotinib在腱鞘巨细胞瘤患者中展现出76.2%的总体缓解率，12个月缓解持续率达92%。期待这款疗法能够获得更好的试验结果，尽快获得批准并应用于临床，造福更多患者。想要了解更多关于癌症治疗新型方式，具体可咨询港安健康国际医疗。
Abbisko Therapeutics announces FDA acceptance of the NDA for pimicotinib for the treatment of tenosynovial giant cell tumor. News release. Abbisko Therapeutics Co. Ltd. January 13, 2026.
Gelderblom H, Ravi V, Martin-Broto J, et al. Extended efficacy and safety from the phase III MANEUVER trial of pimicotinib in patients with tenosynovial giant cell tumour (TGCT). Ann Oncol. 2025;36(suppl 2):S1340-S1341. doi:10.1016/j.annonc.2025.08.3301
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