IDH突变胶质瘤有什么靶向药可用？Vorasidenib在欧获批上市

近日，欧盟委员会已批准靶向药物Vorasidenib(Voranigo)用于治疗12岁及以上成人和青少年胶质瘤患者，港安健康国际医疗补充，这些患者需满足以下条件：患有主要为低级别2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤，且携带IDH1  R132或IDH2 R172突变;体重至少40公斤;仅接受过手术干预;且无立即接受放疗或化疗的必要。

Vorasidenib临床试验进展

该监管决定基于欧洲药品管理局(EMA)人类用药委员会2025年7月发布的积极意见，该委员会建议批准该药物用于上述患者群体。该批准基于INDIGO  III期临床试验(NCT04164901)的数据支持。INDIGO是一项国际性、双盲、随机、安慰剂对照试验，旨在评估Vorasidenib对残留或复发性2级异氰酸酯脱氢酶(IDH)突变胶质瘤患者的疗效。

符合条件的患者需年满12周岁，且患有经中央实验室确诊携带IDH1和IDH2突变的少突胶质瘤或星形细胞瘤。港安健康国际医疗补充，其他关键入选标准包括：卡氏评分≥80分;至少接受过1次手术(最近一次手术需在随机分组前1-5年内完成);未接受过其他胶质瘤抗癌治疗;  未使用糖皮质激素治疗胶质瘤相关症状;符合观察等待策略适用标准;以及具备足够的肝肾功能。

患者按1:1比例随机分配至每日口服40毫克Vorasidenib(持续28天周期)或匹配安慰剂组。治疗持续至疾病进展、不可耐受毒性、研究者判定需其他抗癌治疗或妊娠发生。主要终点为无进展生存期(PFS)。关键次要终点为下次干预时间;其他次要终点包括客观缓解率(ORR)、肿瘤生长速率、健康相关生活质量、总生存期及安全性。

Vorasidenib临床治疗数据

发表于《新英格兰医学杂志》的INDIGO研究结果显示：在14.0个月的中位随访期(四分位间距，10.1-17.9)内，接受Vorasidenib治疗的患者(n=168)中位无进展生存期达27.7个月(95%置信区间：17.0-无法估算)，而安慰剂组患者(n=163)仅为11.1个月(95%置信区间：11.0-13.7)  (n=163;风险比HR=0.39;95%置信区间0.27-0.56;P<0.001)。该结果达到研究主要终点。

Vorasidenib耐受性良好，其安全性特征与I期研究数据一致。安全人群(n=167)中94.6%出现任何等级的不良事件(AEs)。港安健康国际医疗介绍，最常见的任何等级不良事件包括丙氨酸氨基转移酶(ALT)水平升高(38.9%)、  COVID-19相关症状(32.9%)及疲劳(32.3%)。3级及以上不良事件发生率为22.8%，主要表现为ALT升高(9.6%)、天冬氨酸转氨酶升高(4.2%)、癫痫发作(4.2%)及γ-谷氨酰转肽酶升高(3.0%)。

与Vorasidenib相关的严重不良事件发生率为1.8%。报告显示不良事件导致Vorasidenib组(3.6%)或安慰剂组(1.2%)患者停药。两组均观察到导致减量的不良事件(10.8%  vs 3.1%)及导致治疗中断的不良事件(29.9% vs 22.7%)。

试验组中位至下次干预时间未达到，而安慰剂组为17.8个月(风险比，0.26;95%置信区间，0.15-0.43;P <  0.001)。在18个月时，vorasidenib组患者存活且未接受后续治疗干预的概率为85.6%(95%  CI，77.8%-90.8%)，而安慰剂组为47.4%(95%  CI，35.8%-58.2%)。24个月时，两组相应生存率分别为83.4%(95%置信区间：74.0%-89.6%)和27.0%(95%置信区间：7.9%-50.8%)。在试验组和对照组中，接受其他抗癌干预的患者比例分别为11.3%和35.6%;其中包括安慰剂组交叉至Vorasidenib组的患者。

港安健康温馨提示：Vorasidenib是首个获EMA批准、专门针对IDH突变型胶质瘤设计的疗法，标志着治疗模式的重大突破。内地患者如有治疗需求，可联系港安健康国际医疗预约香港看病，使用进口新药新疗法治疗。港安健康已经为内地患者开通了前往香港就医绿色服务通道，能够为患者提供香港医院床位加急预约、检查治疗优先安排、香港专家多学科联合会诊、香港医疗签证办理等一站式就医服务。

参考来源：

References

European Commission approves Servier's VORANIGO (vorasidenib) as the first  targeted therapy for grade 2 IDH-mutant glioma in the EU. News release. Servier.  September 22, 2025.

Servier receives positive CHMP opinion for VORANIGO (vorasidenib) for the  treatment of adults and adolescents with grade 2 IDH-mutant diffuse glioma. News  Release. Servier. July 15, 2025.

Mellinghoff IK, van den Bent MJ, Blumenthal DT, et al. Vorasidenib in IDH1-  or IDH2-mutant low-grade glioma. N Engl J Med. 2023;389(7):589-601.  doi:10.1056/NEJMoa2304194

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