NPM1突变急性髓系白血病新药速递！Ziftomenib正式获批上市

约20%的NPM1突变急性髓系白血病患者对一线治疗无反应。在有反应的患者中，70%将在3年内复发，其中多数在12个月内复发。港安健康国际医疗指出，早期复发及每次复发后生存率下降的特点，凸显了亟需开发能实现持久缓解的治疗方案。日前，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Ziftomenib(Komzifti)用于治疗复发或难治性(R/R)突变核磷蛋白1  (mNPM1)急性髓性白血病(AML)的新药申请(NDA)，标志着首个Menin抑制剂获批用于该适应症。

该决定基于II期KOMET-001试验(NCT04067336)的最终数据。KOMET-001研究于2023年启动患者给药，作为全球首项多中心开放标签I/II期研究，旨在评估Ziftomenib单药治疗复发/难治性mNPM1型急性髓性白血病(AML)成人患者的疗效。该I期研究包含Ia期剂量递增和Ib期剂量扩展两部分，旨在确定Ziftomenib的最大耐受剂量和/或推荐II期剂量(RP2D)，并评估其在不同生物标志物亚组中的安全性、耐受性及最低生物学有效剂量。在此研究中，患者接受每日一次、剂量从50毫克递增至1000毫克的口服Ziftomenib治疗(28天周期)，最终确定RP2D为600毫克。

在旨在评估主要终点完全缓解/部分缓解(CR/CRh)及次要终点临床获益、安全性和耐受性的II期研究中，92名患者每日一次接受600毫克剂量的Ziftomenib(RP2D)。完整研究结果已于今年早些时候在2025年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上公布。

该试验达到了主要终点——完全缓解(CR)加伴部分血液学恢复的完全缓解(CRh)。在总计92例R/R mNPM1  AML患者中，经Ziftomenib治疗后，22%的患者达到CR(14%)或CRh(8%)，主要分析截止时点的中位CR/CRh时间为2.8个月(95%置信区间：1.0-15.0)。港安健康国际医疗补充，主要分析截止后新增1例CRh，使累计CR/CRh率升至23%(95%  CI，15%–33%)。其他疗效结果包括：总体缓解率(ORR)为33%(95%置信区间：23%–43%)，总体缓解中位持续时间为1.9个月(范围：0.8–3.7)，总生存期(OS)中位数为6.6个月(95%置信区间：3.6–8.6)。

该药物在患者中耐受性良好，安全性特征与既往报告一致，且具有良好的风险-获益比。绝大多数患者(93%)出现≥3级治疗相关不良事件(AEs)，最常见的不良事件包括发热性中性粒细胞减少症(26%)、贫血(20%)和血小板减少症(20%)。25%的患者出现分化综合征，其中15%为≥3级事件。70%的患者出现与Ziftomenib相关的AEs;值得注意的是，仅3%的事件导致治疗中断。

其他正在进行的Ziftomenib早期研究包括：I期KOMET-007试验(NCT05735184)和I期KOMET-008试验(NCT06001788)。KOMET-007试验评估Ziftomenib联合维奈托克(Venclexta)和阿扎胞苷(Vidaza)的疗效，  单用维奈托克，或单用7+3化疗方案治疗新诊断或复发/难治性mNPM1型急性髓性白血病(AML)患者;而KOMET-008试验则评估该药物联合化疗或Gilteritinib  (Xospata)治疗复发/难治性mNPM1型伴KMT2A重排的AML患者。

最后，Ziftomenib的随机对照研究正在推进中。正在招募的III期KOMET-017试验(NCT07007312)评估Ziftomenib联合强化方案(7+3)或低强度方案(维奈托克+阿扎胞苷)的疗效。该试验计划入组1300例携带NPM1突变或KMT2A重排的新诊断未治疗AML患者。

港安健康温馨提示：Ziftomenib的获批意味着携带NPM1突变急性髓性白血病患者将获得一种新型靶向治疗方案，该疗法有望在这一传统上易复发且难治的疾病领域实现更深的缓解率和显著的生存获益。期待这款新疗法在将来获得更好的试验数据，造福更多患者。想要了解更多血液肿瘤新型治疗，具体可咨询港安健康。

参考来源：

1. FDA approves ziftomenib for relapsed or refractory acute myeloid leukemia  with a NPM1 mutation. News release. US FDA. November 13, 2025.

2. Kura Oncology and Kyowa Kirin Announce FDA Acceptance and Priority  Review of New Drug Application for Ziftomenib in Adults with Relapsed or  Refractory NPM1-Mutant AML. News release. Kura Oncology. June 1, 2025.

3. Wang ES, Montesinos P, Foran J, et al. Ziftomenib in Relapsed or  Refractory NPM1 -Mutated AML. J Clin Oncol. 2025;43(31):3381-3390.  doi:10.1200/jco-25-01694

4. First in Human Study of Ziftomenib in Relapsed or Refractory Acute  Myeloid Leukemia. ClinicalTrials.gov. Updated August 6, 2025.

5. A study to investigate the safety and tolerability of ziftomenib in  combination with venetoclax/azacitidine, venetoclax, or 7+3 in patients with  AML. ClinicalTrials.gov. Updated October 9, 2024. Accessed November 10, 2025.  https://clinicaltrials.gov/study/NCT05735184

6. Safety and tolerability of ziftomenib combinations in patients with  relapsed/refractory acute myeloid leukemia. ClinicalTrials.gov. Updated November  10, 2025.

7. Studies to Assess Ziftomenib in Combination With Ven+Aza or 7+3 in  Patients With Untreated NPM1-m or KMT2A-r AML. ClinicalTrials.gov. Updated  October 22, 2025.

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