缓解率优于放疗3倍以上！Eftilagimod Alfa治疗软组织肉瘤获孤儿药资格

软组织肉瘤(STS)是一类罕见且侵袭性强的恶性肿瘤，治疗选择有限，尤其对于复发或难治患者。当前标准新辅助放疗的病理缓解率历来偏低，凸显新型治疗方案的需求。港安健康国际医疗介绍，近日，FDA已授予在研免疫疗法Eftilagimod  Alfa (IMP321)孤儿药资格(ODD)，用于治疗软组织肉瘤。

港安健康科普

Eftilagimod  Alfa是一种可溶性LAG-3蛋白，可通过主要组织相容性复合体(MHC)II类通路直接激活抗原呈递细胞(APC)，包括树突状细胞和单核细胞。这种对树突状细胞的靶向与激活，可启动针对肿瘤的全面适应性与固有免疫应答，包括扩增可识别放疗诱导肿瘤抗原的CD8+细胞毒性T细胞。Eftilagimod  Alfa的作用机制依托LAG-3激活免疫应答的能力。

Eftilagimod Alfa临床试验进展

此次资格认定基于II期EFTISARC-NEO试验(NCT06128863)在新辅助治疗场景中取得的积极临床数据。该II期试验评估了Eftilagimod  Alfa、放疗与Pembrolizumab(Keytruda)联合方案，在多种肉瘤亚型中达到以肿瘤透明样变/纤维化为指标的主要终点，显著优于单纯放疗的历史对照数据。

这项正在开展的开放标签单臂、单阶段II期EFTISARC-NEO研究评估Eftilagimod  Alfa联合Pembrolizumab与放疗，用于治疗2/3级、III期四肢或躯干系统性STS患者。患者在第1–9周接受系统治疗，第2–6周接受为期5周的放疗，第11–12周接受手术切除。

EFTISARC-NEO是首个在新辅助场景评估Eftilagimod  Alfa的研究，也是首个将该药物与放疗联用的研究。试验共完成入组40例患者。港安健康国际医疗指出，试验主要终点为手术切除时通过肿瘤透明样变/纤维化评估的病理缓解，该早期替代终点已被证实与STS患者总生存期和无复发生存期改善相关。

在纳入多种STS亚型的38例可评估患者中，三联方案大幅达到研究主要终点。可评估人群中，联合方案实现的中位肿瘤透明样变/纤维化率为51.5%(P<0.001)，超过预设目标35%，较单纯放疗15%的历史基准高出3倍以上。92.5%患者出现治疗相关不良事件(TRAEs)，多数与手术或放疗相关;20.0%患者发生3/4级TRAEs，其中3/4级手术并发症占17.5%。

2025年CTOS年会公布的转化数据进一步显示，多种细胞因子与趋化因子显著升高，与Eftilagimod  Alfa作用机制一致;且高干扰素-γ水平与病理缓解相关。三联方案安全性良好，未出现归因于Eftilagimod  Alfa或Pembrolizumab的3级及以上毒性，也未导致计划手术延迟。

港安健康温馨提示：Eftilagimod  Alfa联合Pembrolizumab的肿瘤缓解率，较单纯放疗历史基准数据高出3倍以上。期待这款疗法能够获得更好的试验结果，尽快获批并应用于临床，造福更多患者。想要了解更多关于肿瘤治疗新方法，具体可咨询港安健康国际医疗。‍‍‍

参考来源：

1. Immutep receives FDA orphan drug designation for eftilagimod alfa in soft  tissue sarcoma. News release. Immutep Limited. April 15, 2026.　

2. Translational data and significant pathologic response rates from  EFTISARC-NEO phase II highlighted in oral presentation at CTOS 2025. News  release. Immutep Limited. November 13, 2025.

3. TACTI-004 phase III study in first line NSCLC to be discontinued  following futility analysis. News release. Immutep Limited. March 13, 2026.　　

4. Kozak K, Rogala P, Mariuk-Jarema A, et al. EFTISARC-NEO: A phase II  study of neoadjuvant eftilagimod alpha, pembrolizumab and radiotherapy in  patients with resectable soft tissue sarcoma. Ann Oncol. 2025;36(suppl 2):S1338.  doi: 10.1016/j.annonc.2025.08.3297　　

5. Immutep’s efti with radiotherapy & Keytruda (pembolizumab) meets  primary endpoint in phase II for soft tissue sarcoma. News release. Immutep  Limited. May 26, 2026.

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