鳞状非小细胞肺癌新药消息！Gotistobart获FDA孤儿药资格认定

尽管PD-(L)1抑制剂显著改善了非癌基因驱动型转移性非小细胞肺癌(NSCLC)患者的预后，但相当比例患者在治疗期间出现疾病暂时控制或无法控制的情况。此外，尽管CTLA-4已被证实是免疫检查点抑制的有效靶点，但在NSCLC患者中单药治疗尚未显示出显著疗效。港安健康国际医疗介绍，日前，美国食品药品监督管理局(FDA)已授予Gotistobart孤儿药资格认定。该创新药物通过靶向CTLA-4，具有肿瘤微环境选择性，可耗竭调节性T细胞，用于治疗鳞状非小细胞肺癌患者。

港安健康科普

Gotistobart作为一种pH敏感性单克隆抗体，旨在促进CTLA-4蛋白的回收利用。该抗体通过与细胞表面的CTLA-4受体结合形成复合物，随后被内化至细胞内部。当pH值发生变化时，抗体解离复合物，使CTLA-4重新返回细胞表面。此机制既能维持周围器官的免疫检查点功能完整性，又可在肿瘤微环境中增强抗肿瘤免疫反应。2022年，美国FDA授予Gotistobart治疗既往抗PD-(L)1治疗后进展的转移性非小细胞肺癌患者的快速通道资格。

Gotistobart临床试验动态

该药物正在关键性III期PRESERVE-003试验(NCT05671510)中评估其对转移性鳞状NSCLC患者的疗效。PRESERVE-003是一项两阶段、随机、开放标签、活性对照的III期试验，旨在评估单药Gotistobart与多西他赛在PD-(L)1抑制剂治疗后进展(无论是否联合铂类化疗)的转移性非小细胞肺癌患者中的安全性和有效性。

该研究设计包含非关键阶段，纳入所有符合条件的非小细胞肺癌患者。该阶段共217例患者随机接受以下方案：Gotistobart 6 mg/kg联合2次10  mg/kg负荷剂量(每3周一次，n=103);Gotistobart 3 mg/kg(每3周一次，n=10);多西他赛75  mg/kg(每3周一次，n=104)。在IASLC ASCO  2025北美肺癌会议上公布的数据表明，该药物相较于多西他赛显著改善了鳞状NSCLC患者的总生存期(OS)，且在化疗免疫治疗后进展的患者中展现出可控的安全性特征。

当前进行中的关键阶段仅招募鳞状组织学患者。在此阶段，478名患者将随机分配接受6 mg/kg Gotistobart(含2次10  mg/kg负荷剂量，每3周一次，n=239)或75  mg/kg多西他赛(每3周一次，n=239)。港安健康国际医疗介绍，该关键阶段的主要终点为总生存期(OS)。次要终点包括：经RECIST  1.1标准盲法独立中央评审的客观缓解率(ORR)和无进展生存期(PFS)，以及治疗相关不良事件(AEs)、免疫相关不良事件、导致治疗中断的不良事件发生率。

符合条件的患者须年满18岁，经组织学或细胞学确诊为IV期转移性NSCLC，且根据RECIST  1.1标准存在可测量区域淋巴结或远处器官转移。患者需在最近治疗线后出现影像学进展，定义为至少12周PD-(L)1抑制剂联合铂类化疗，或至少2周期铂类化疗后，再接受至少12周标准剂量PD-(L)1抑制剂治疗。同时需满足ECOG体能状态评分为0或1级，器官功能正常，预期生存期超过3个月。既往接受过免疫治疗者亦可纳入。

此前，来自首个人体试验PRESERVE-001(I/II期，NCT04140526)的早期数据显示，该药物在PD-(L)1耐药性转移性NSCLC患者中展现出令人鼓舞的安全性特征和初步抗肿瘤活性，客观缓解率(ORR)约为29.6%，疾病控制率达62.9%。

港安健康温馨提示：Gotistobart靶向CTLA-4，在增强抗肿瘤免疫的同时保护周围器官的免疫功能，在鳞状非小细胞肺癌治疗领域具有巨大潜力。期待这款疗法能够获得更好的试验结果，尽快获得批准并应用于临床，造福更多患者。想要了解更多关于癌症治疗新型方式，具体可咨询港安健康国际医疗。

参考来源：

BioNTech and OncoC4 receive FDA orphan drug designation for gotistobart in  squamous non-small cell lung cancer. News release. BioNTech SE. January 12,  2026.

Li T, Wu T, Cho BC, et al. PRESERVE-003: a phase 3 study of gotistobart  versus docetaxel in metastatic NSCLC after progression on PD-(L)1 inhibitors. J  Thorac Oncol. 2025;20(suppl 1):S562. doi:10.1016/j.jtho.2025.09.1054

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