FGFR2胆管癌靶向治疗新进展：Pemigatinib更新临床疗效数据- 大数跨境

港安健康

2026-07-23

导读：胆管癌口服靶向药

胆管癌(CCA)是一类侵袭性强、预后差的胆道恶性肿瘤，其中携带成纤维细胞生长因子受体2(FGFR2)重排的患者约占肝内胆管癌的10–16%，这一基因突变成为关键的致癌驱动因子。港安健康国际医疗介绍，Pemigatinib于2020年4月获得FDA加速批准，用于既往接受过治疗、不可切除的局部晚期或转移性且伴有FGFR2融合或其他重排的CCA成人患者，成为首个获批用于该适应症的靶向药物。然而，其在一线治疗中的价值尚未明确。在2026年ASCO年会上公布的III期FIGHT-302研究结果，为此提供了关键证据。

Pemigatinib是一种针对FGFR亚型1、2和3的强效、选择性、口服小分子抑制剂，通过可逆性结合并抑制FGFR1、FGFR2和FGFR3的激酶活性(即通过ATP竞争性抑制)，阻断FGFR受体的磷酸化及其下游信号转导通路，从而降低FGFR基因变异(包括点突变、扩增、融合及重排)所致持续性活化信号对肿瘤细胞增殖和存活的促进作用，进而抑制肿瘤生长。FGFR2融合或重排是肝内胆管癌(约10–16%的患者)中最常见的FGFR变异类型，也是强大的致癌驱动因素。

FIGHT-302研究(NCT03656536)入组了既往未经治疗、携带FGFR2重排的转移性CCA患者，年龄至少18岁或以上。他们的ECOG体能状态评分为0或1。主要排除标准包括既往全身治疗、Child-Pugh评分B级或C级、具有临床意义的角膜或视网膜疾病、未经治疗的中枢神经系统转移，以及在首次给药前14天或5个半衰期内使用强效CYP3A4抑制剂或诱导剂。

患者按1:1随机分配接受Pemigatinib 13.5 mg口服每日一次，连续3周为一个周期，或者吉西他滨1000 mg/m²联合顺铂25 mg/m²静脉输注，在每个3周周期的第1天和第8天给药，最多8个周期。根据RECIST 1.1标准，在基线时以及从第3周期开始每9周进行一次CT或MRI肿瘤评估。研究的主要终点是PFS。同时也分析了安全性。

港安健康国际医疗介绍，研究结果表明，在未经治疗的不可切除或转移性胆管癌(CCA)且伴有FGFR2重排的患者中，Pemigatinib(Pemazyre;n=83)组的中位无进展生存期(PFS)为8.3个月(95% CI, 6.5-12.2)，而化疗(吉西他滨联合顺铂)组(n=84)为6.8个月(95% CI, 6.1-8.3)，这意味着疾病进展或死亡风险降低了42%(HR, 0.58; 95% CI, 0.39-0.87; P = .0078)。两组的中位缓解持续时间分别为14.2个月(95% CI, 8.7-24.7)和6.3个月(95% CI, 4.3-不可估计)。此外，Pemigatinib组的中位总生存期(OS)为24.4个月(95% CI, 18.6-35.9)，而化疗组为25.0个月(95% CI, 18.7-34.2)。

基于III期ABC-02试验(NCT00262769)的结果，不可切除、复发或转移性胆道癌一线治疗的原标准治疗(SOC)是顺铂联合吉西他滨，该试验显示中位OS为11.7个月，中位PFS为8.0个月。在此基础方案上联合西妥昔单抗(Erbitux)加吉西他滨和奥沙利铂，或联合西地尼布加吉西他滨和顺铂的尝试并未显示出额外的生存获益。然而，在此基础方案上联合免疫检查点抑制剂已导致结局改善，为该人群确立了新的SOC。

Pemigatinib于2020年4月获得FDA批准，用于既往接受过治疗、不可切除的局部晚期或转移性CCA且伴有FGFR2融合或其他重排的患者，成为首个获批用于CCA的靶向治疗。基于在FIGHT-101(NCT02393248)和FIGHT-202(NCT02924376)研究中观察到的抗肿瘤活性和可控的毒性，研究者推测，将Pemigatinib前移至经生物标志物选择患者的一线治疗可能会带来获益。

港安健康温馨提示：该研究不仅为Pemigatinib从加速批准转为完全批准提供了关键证据，也进一步确立了FGFR2重排作为胆管癌一线治疗中指导靶向用药的核心生物标志物地位，推动胆管癌进入以基因分型为导向的精准治疗新时代。期待这款疗法能够获得更好的试验结果，造福更多患者。想要了解更多关于肿瘤治疗新方法，具体可咨询港安健康国际医疗。‍‍‍

参考来源

Bekaii-Saab TS, Melisi D, Wilmink J, et al. Pemigatinib for untreated unresectable/metastatic cholangiocarcinoma (mCCA) with fibroblast growth factor receptor-2 (FGFR2) rearrangement: Phase 3 FIGHT-302 results. J Clin Oncol. 2026;44(suppl 16):4017. doi:10.1200/JCO.2026.44.16_suppl.4017

Valle J, Wasan H, Palmer DH, et al. Cisplatin plus gemcitabine versus gemcitabine for biliary tract cancer. N Engl J Med. 2010;362(14):1273-1281. doi:10.1056/NEJMoa0908721

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Valle JW, Wasan H, Lopes A, et al. Cediranib or placebo in combination with cisplatin and gemcitabine chemotherapy for patients with advanced biliary tract cancer (ABC-03): a randomised phase 2 trial. Lancet Oncol. 2015;16(8):967-978. doi:10.1016/S1470-2045(15)00139-4

FDA D.I.S.C.O. Burst Edition: FDA approval of Imfinzi (durvalumab) for adult patients with locally advanced or metastatic biliary tract cancer. FDA. October 17, 2022. Accessed May 26, 2026.

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