异基因干细胞移植(ASCT)后复发仍然是急性髓系白血病(AML)中的一个重大挑战。Revumenib (Revuforj) 是一种menin抑制剂，目前已获得FDA批准用于治疗复发/难治性NPM1m或KMT2Ar急性白血病，但在此次分析之前，其在移植后维持治疗中的安全性和有效性特征尚未得到描述。港安健康国际医疗介绍，在2026年ASCO年会上公布的一项分析发现，Revumenib作为ASCT后的维持治疗，在一个经过大量预处理的成人及儿童AML患者队列中显示出可行性和良好的生存结局。
该队列包括13名成人和11名儿童患者，中位年龄为22岁(范围：1-74岁)。KMT2Ar疾病占大多数病例(71%)，而25%的患者患有NPM1m AML，仅见于成人。一名儿童患者患有NUP98r AML。患者均经过大量预处理，接受了中位数为3种的既往治疗，超过一半的患者曾接受过ASCT，其中1名患者接受过2次移植。
在进入ASCT之前，患者通过AUGMENT-101试验(NCT04065399)或扩大可及项目(NCT05918913)接受了Revumenib单药治疗，或者通过SAVE试验(NCT05360160)接受了Revumenib联合口服地西他滨和Venetoclax (Venclexta)治疗。大多数患者在移植前接受了SAVE方案的联合治疗，尽管儿童患者中有更大比例在移植前接受了Revumenib单药治疗。
总体而言，匹配的无关供者移植是最常见的供者来源;然而，儿童队列表现出更大的异质性，脐带血移植是该亚组中最常见的供者类型。大多数患者接受了清髓性预处理方案，尽管大多数成人接受了减低强度的预处理方案。近90%的患者接受他克莫司作为移植物抗宿主病(GVHD)预防用药，并在移植后Revumenib维持治疗期间继续使用，超过一半的患者接受了移植后环磷酰胺治疗。
港安健康国际医疗补充，ASCT后开始使用Revumenib的中位时间为82天，大多数患者在开始时血细胞计数已完全恢复。移植后Revumenib维持治疗的中位持续时间略超过10个月，尽管有几名患者的治疗时间明显更长，有些长达3年。数据截止时，有7名患者正在积极接受维持治疗。
在24例具有NPM1突变(NPM1m)、KMT2A重排(KMT2Ar)或NUP98重排(NUP98r)的AML患者中，他们在ASCT后接受了Revumenib维持治疗，在中位随访18.2个月(95% CI, 17.2-44.3)时，从移植时开始计算的中位总生存期(OS)和无事件生存期(EFS)均未达到。1年和2年OS率均为90%;1年和2年EFS率分别为82%和72%。1年和2年累积复发率(CIR)分别为13%和24%;1年和2年非复发死亡率均为4%。
这些结局与在menin抑制剂可用之前接受治疗的、具有相同基因型的的历史ASCT队列相比显示出优势。在一项标志性分析中(排除了在82天前复发或死亡的患者，82天是本研究队列中移植后开始使用Revumenib的中位时间)，历史队列中在首次完全缓解(CR1)时移植的患者的1年CIR为12%，在第二次或更晚完全缓解(CR2或更晚)时移植的患者为40%。相比之下，Revumenib维持治疗队列中CR1患者的1年CIR为0%，CR2或更晚患者为17%。
通过流式细胞术检测，近80%的患者在移植前达到了可测量残留病(MRD)阴性缓解，移植后这一比例增加到88%。港安健康国际医疗介绍，在NPM1m患者中，5名患者中有2名在开始移植后维持治疗前通过基于二代测序(NGS)的检测(灵敏度为5 × 10⁻⁵)达到MRD阴性;开始治疗后，又有2名患者通过NGS检测达到NPM1 MRD阴性。
最常见的治疗中出现的不良事件(AE)是血小板减少，发生在83%的患者中，其中46%为3级或更高级别事件。大多数受影响的患者通过剂量中断或减量来管理血小板减少，并且大多数能够恢复治疗;然而，有3名患者(13%)因持续性血小板减少而停用Revumenib。
中性粒细胞减少是第二常见的治疗中出现的不良事件，发生在21%的患者中，导致1名患者因此停药。有4名患者报告了感染;1名患者在发生感染性休克期间停止治疗。恶心不常见且通常级别较低，但有1名患者需要调整剂量，最终恢复了维持治疗。值得注意的是，在Revumenib移植后维持治疗期间未观察到QTc延长或分化综合征。
港安健康温馨提示：此次分析表明，Revumenib作为ASCT后的维持治疗，在分子学定义的急性髓系白血病高危亚群中展现出令人鼓舞的疗效和可控的安全性。尽管血小板减少是临床管理中需要重点关注的不良事件，但总体生存获益和较低的复发率支持该策略的进一步开发。未来有必要开展前瞻性、随机对照试验，以验证其长期获益并优化用药方案。随着menin抑制剂在AML治疗中的地位日益明确，Revumenib维持治疗有望填补移植后复发预防的重要空白。期待这款疗法能够获得更好的试验结果，尽快获批并应用于临床，造福更多患者。想要了解更多关于肿瘤治疗新方法，具体可咨询港安健康国际医疗。
参考来源：
Goulart H, Okeleji O, DiNardo CD, et al. . Revumenib as maintenance for AML following allogeneic stem cell transplantation. J Clin Oncol. 2026;44(suppl 16):6505. doi:10.1200/JCO.2026.44.16_suppl.6505
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