近日，美国食品和药物管理局已授予SLS009孤儿药认定，用于急性髓性白血病(AML)患者的治疗。港安健康国际医疗介绍，SLS009是一种新型、高选择性CDK9抑制剂，这一认定强调了该疗法在满足急性髓细胞白血病患者未得到满足的医疗需求方面的潜力。
这项ODD的基础是1期研究(NCT04588922)的结果，该研究评估了SLS009在这一患者群体中的疗效。结果表明，该研究的所有关键终点均已达到，包括抗肿瘤活性高达77.3%的骨髓爆破减少率，以及无最小残留病灶的持久完全缓解。研究结果还显示，首次输注后24小时内外周血浓度大于IC90，达到理想水平，其中IC90浓度可杀死高达97%的癌细胞，外周血中的MCL1和MYC抑制达到理想水平，97%接受评估的患者的MCL1或MYC出现下降。在安全性方面，没有观察到剂量限制性毒性或更高级别的非血液学毒性。不过，在血液肿瘤患者中出现了一些难以确定的血液学毒性，但这些毒性持续时间短且可逆。
此外，SLS009目前正在进行一项开放标签、单臂、多中心、2a期研究(NCT04588922)，用于治疗复发或难治性AML患者。港安健康国际医疗指出，试验评估的主要终点是SLS009两个剂量水平的安全性、耐受性和疗效。第一个剂量水平为SLS009，每周一次，每次45毫克;第二个剂量水平为第二阶段推荐剂量，确定为60毫克，与阿扎胞苷和venetoclax(Venclexta)联用。
符合入组条件的患者为细胞学或组织学确诊的复发或难治性血液恶性肿瘤患者，包括急性髓细胞白血病、慢性淋巴细胞白血病、小淋巴细胞淋巴瘤和淋巴瘤，且总胆红素≤1.5×正常值上限(ULN)、淀粉酶≤1.5×ULN、电解质和尿酸水平稳定(由研究人员在首次给药前至少3天判断)。此外，育龄女性必须同意在治疗期间和最后一次服用SLS009后的90天内使用高效的避孕方法。有生育能力伴侣的男性患者也必须在治疗期间和最后一次用药后的90天内使用两种高效避孕方法。该研究的一线数据预计将于今年年底公布。
港安健康温馨提示：SLS009是一种新型高选择性CDK9抑制剂，已经显示出良好的安全性、强烈的初步疗效信号和抗肿瘤活性证据。期待这款新疗法在将来获得更好的试验数据，尽早获批上市，造福更多患者。想要了解更多血液癌症新型治疗，具体可咨询港安健康。
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