近日，美国食品及药物管理局(FDA)已授予γ分泌酶抑制剂(GSI)AL102“孤儿药”称号，将其作为治疗硬纤维瘤患者的潜在疗法。港安健康国际医疗解释，这种小分子DSI的设计目的是通过阻断激活NOTCH所需的GS最后裂解步骤，有效地选择性抑制NOTCH基因靶点。
AL102临床试验进展
AL102临床治疗数据
在2023年ASCO年会上公布的RINGSIDE研究2期部分的数据显示，该药物在所有剂量组都具有良好的耐受性。虽然没有观察到完全应答，但所有剂量都产生了部分应答。每天一次服用1.2毫克AL102的患者(12人)的总反应率(ORR)为50%，50%的患者病情稳定(SD)。中位应答时间(TTR)为6.7个月(3.8-9.4个月)。在接受每周两次、每次4毫克AL102治疗的患者中(n=13)，该药物的ORR为23.1%，SD为76.9%。该组患者的中位治疗时间为9.8个月(9.0-12.3个月)。在每周两次、每次2毫克(n=11)的患者中，AL102的ORR为45.5%，SD为36.4%，疾病进展率为18.1%。中位TTR为9.1个月(6.4-9.2个月)。
其他数据显示，在1.2毫克治疗组中，肿瘤体积与基线相比的中位变化在第16周为-51.9%，在第28周为-76.4%，在第40周为-75.9%。TW2信号强度的中位变化在第16、28和40周分别为-58.4%、-77.8%和-85.2%。港安健康国际医疗解释，根据RECISTv1.1标准，在第16、28和40周时，直径总和的中位变化分别为-13.3%、-29.4%和-22.8%。
接受4毫克治疗组的患者肿瘤体积与基线相比的中位变化为：第16周-9.5%，第28周-35.5%，第40周-63.4%。TW2信号强度的中位变化在第16、28和40周分别为-37.9%、-42.1%和-56.6%。根据RECISTv1.1标准，在第16、28和40周时，直径总和的中位变化分别为1.7%、-9.6%和-16.7%。
对于每周两次服用2毫克AL102的患者，肿瘤体积与基线相比的中位变化在第16周为-15.2%，在第28周为-51.2%，在第40周为-61.2%。TW2信号强度变化的中位数在第16、28和40周分别为-28.2%、-50.2%和-54.9%。根据RECISTv1.1标准，在第16、28和40周，直径总和的中位变化分别为-7.2%、-7.1%和-22.0%。
在安全性方面，大多数不良反应(AEs)为1级(约71%)或2级(约25%)。没有4级或5级不良反应的报告。虽然有14%的患者出现了严重的不良反应，但研究人员认为这些不良反应与AL102无关。此外，有14%的患者因AEs而中断治疗，而且所有AEs都发生在治疗的前3个月内。导致停药的2级AE包括皮疹、角膜炎、口腔炎、腹泻和丙氨酸氨基转移酶升高。据报道，在所有剂量组中，43%的可评估女性(n=23)出现卵巢功能障碍;但在每天1.2毫克剂量组中，这一比例为33%(n=3/9)。
港安健康温馨提示：AL102获得FDA孤儿药资格彰显了硬纤维瘤患者对新型治疗方案的巨大需求尚未得到满足。期待这款新疗法在将来获得更好的试验数据，尽早获批并应用于临床治疗，造福更多患者。想要了解更多癌症新型治疗，具体可咨询港安健康。
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