硬纤维瘤是一种罕见的肿瘤，可导致严重的疼痛和残疾。美国国立综合癌症网络(NCCN)更新了软组织肉瘤指南，将γ-分泌酶抑制剂Nirogacestat(Ogsiveo)列为硬纤维瘤患者的全身治疗选择，并将该药物列为首要选择的一类推荐药物。
在2023年12月12日发布的软组织肉瘤指南3.2023版中，指南指出："根据FDA批准，Nirogacestat已被列为侵袭性硬纤维瘤的全身治疗方案"。2023年11月27日，FDA批准该药用于治疗需要系统治疗的进展期硬纤维瘤成人患者。Nirogacestat是首个获得该机构批准用于治疗硬纤维瘤患者的药物。
这一监管决定得到了DeFI3期试验(NCT03785964)结果的支持，该试验评估了Nirogacestat在硬纤维瘤患者中的疗效。这项国际性双盲安慰剂对照试验招募了至少18岁的患者，这些患者既往未接受过手术治疗的进展性硬纤维瘤，或在接受至少一种治疗后复发/难治性硬纤维瘤。
患者以1:1的比例随机分配到接受Nirogacestat 150毫克(n=70)或安慰剂(n=72)，每天两次，连续用药28天为一个周期。主要终点是无进展生存期(PFS)。次要终点包括客观反应率(ORR)、健康相关生活质量和安全性。
在2022年4月7日数据截止时，Nirogacestat治疗组的中位无进展生存期无法估计(NE;95%CI，NE-NE)，而对照组为15.1个月(95%CI，8.4-NE)，研究组与对照组相比，无进展或死亡风险降低了71%(HR，0.29;95%CI，0.15-0.55;P<.001)。估计的1年PFS率分别为85%(95%CI，73%-92%)vs53%(95%CI，40%-64%);2年PFS率分别为76%(95%CI，61%-87%)vs44%(95%CI，32%-56%)。PFS的中位随访时间为15.9个月。
此外，Nirogacestat治疗组的确诊ORR为41%，而安慰剂治疗组为8%(P<.001)。研究组有7%的患者获得了完全应答(CR)，而安慰剂组没有CR。确诊首次应答的中位时间分别为5.6个月和11.1个月。在数据截止时，Nirogacestat治疗组97%的应答者仍有应答，而安慰剂治疗组只有83%的患者有应答。
在安全性方面，Nirogacestat(n=69)和安慰剂(n=72)安全性组的任何级别不良反应(AEs)发生率分别为100%和96%。两组均报告了3级或更严重的不良反应(分别为55%对17%)和导致中断治疗的不良反应(分别为20%对1%)。安慰剂组有一名患者死亡，研究组没有死亡病例。Nirogacestat治疗组常见的任何级别的不良反应包括腹泻(84%)、恶心(54%)、疲劳(51%)和低磷血症(42%)。安慰剂组常见的任何等级的AE包括恶心(39%)、疲劳(36%)、腹泻(35%)和呕吐(19%)。
港安健康温馨提示：Nirogacestat对进展期硬纤维瘤成人患者在PFS、客观反应、疼痛、症状负担、身体功能、角色功能和健康相关生活质量方面均有显著疗效，且安全性良好。内地患者如有治疗需求，可联系港安健康国际医疗预约香港看病，使用进口新药治疗。港安健康已经为内地患者开通了前往香港就医绿色服务通道，能够为患者提供香港医院床位加急预约、检查治疗优先安排、香港专家多学科联合会诊、香港医疗签证办理等一站式就医服务。
参考来源：
1. NCCN. Clinical Practice Guidelines in Oncology. Soft tissue sarcoma, version 3.2023. Accessed January 9, 2024.
2. FDA approves first therapy for rare type of non-cancerous tumors. FDA. November 27, 2023. Accessed January 9, 2024.
3. Gounder M, Ratan R, Alcindor T, et al. Nirogacestat, a γ-secretase inhibitor for desmoid tumors. N Engl J Med. 2023;388(10):898-912. doi:10.1056/NEJMoa2210140
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